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Denali Therapeutics berichtet Finanzergebnisse für das vierte Quartal und das Gesamtjahr 2025 sowie Geschäftshighlights

Denali Therapeutics Inc.

Fr, 27. Februar 2026 um 06:01 MEZ 12 Min. Lesezeit

In diesem Artikel:

DNLI

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Denali Therapeutics Inc.

Tividenofusp alfa (DNL310; ETV:IDS) Marktreife vor dem PDUFA-Zieltermin am 5. April 2026 für Hunter-Syndrom erreicht

DNL126 (ETV:SGSH) Phase 1/2 Vorläufige Daten auf dem WORLD_Symposium_2026 vorgestellt, Unterstützung für beschleunigten Zulassungsweg bei Sanfilippo-Syndrom Typ A

Start der Aktivitäten für die Phase 1b-Studie von DNL628 (OTV:MAPT) bei Alzheimer und DNL952 (ETV:GAA) Phase-1-Studie bei spät auftretender Pompe-Krankheit

TransportVehicle™ Plattform und klinische Pipeline schreiten bei lysosomalen Speicherkrankheiten und neurodegenerativen Erkrankungen voran  

SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, 26. Februar 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) berichtete heute die Finanzergebnisse für das vierte Quartal und das Gesamtjahr zum 31. Dezember 2025 und gab Geschäftshighlights bekannt.

„Im Jahr 2025 haben wir bedeutende Fortschritte bei der Entwicklung dringend benötigter Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit neurodegenerativen Erkrankungen und lysosomalen Speicherkrankheiten gemacht, basierend auf der starken wissenschaftlichen Grundlage, die Denali ausmacht“, sagte Ryan Watts, Ph.D., CEO von Denali Therapeutics. „Wir haben die Marktreife für den erwarteten Start von Tividenofusp alfa für Betroffene und Familien mit Hunter-Syndrom erreicht und unsere TransportVehicle-Plattform bei schweren neurologischen und systemischen Erkrankungen weiter vorangetrieben, die weltweit Millionen betreffen.“

„Im Jahr 2026 konzentrieren wir uns auf die Markteinführung von Tividenofusp alfa und darauf, das Leben von Menschen mit anderen schweren Krankheiten zu verändern. Die auf dem WORLD_Symposium_ präsentierten Daten untermauern unsere Pläne, für DNL126 bei Sanfilippo-Syndrom Typ A einen beschleunigten Zulassungsweg zu verfolgen. Außerdem starten wir klinische Studien von DNL628 (OTV:MAPT) bei Alzheimer und DNL952 (ETV:GAA) bei spät auftretender Pompe-Krankheit. In den nächsten drei Jahren planen wir, vier bis sechs weitere Programme in die Klinik zu bringen, im Einklang mit unserem Engagement für die Patienten, die wir betreuen.“

Viertes Quartal 2025 und aktuelle Programm-Updates

KLINISCHE PROGRAMME

Tividenofusp alfa (DNL310; ETV:IDS) für Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ II [MPS II])

Denali hat die Marktreife für den Start vorbereitet, in Erwartung einer behördlichen Entscheidung über den Biologics License Application (BLA) für Tividenofusp alfa im Rahmen des beschleunigten Zulassungswegs der US Food and Drug Administration (FDA), mit einem PDUFA-Zieltermin am 5. April 2026. Ergebnisse der offenen Phase 1/2-Studie von Tividenofusp alfa wurden am 1. Januar 2026 in The New England Journal of Medicine veröffentlicht. Die laufende globale Phase 2/3 COMPASS-Studie soll bestätigende Evidenz liefern und die globale Zulassung unterstützen; die Einschreibung in Kohorte A (neuronale Beteiligung) wurde im Dezember 2025 abgeschlossen.

Story continues  

DNL126 (ETV:SGSH) für Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

Im Februar 2026 präsentierte Denali auf dem WORLD_Symposium vorläufige Daten aus Phase 1/2, die zeigten, dass die Behandlung mit DNL126 zu erheblichen Reduktionen von Krankheits-Biomarkern im Liquor (Heparansulfat und GM3) und im Peripherie (Urin-Heparansulfat) führte, mit einem Sicherheitsprofil, das im Allgemeinen mit etablierten Enzymersatztherapien übereinstimmt. Diese vorläufigen Daten unterstützen einen beschleunigten Zulassungsweg bei Sanfilippo-Syndrom Typ A. Die Planung für eine globale Phase-3-Bestätigungsstudie ist im Gange.

TAK-594/DNL593 (PTV:PGRN) für GRN-assoziierte Frontotemporale Demenz (FTD-GRN)

TAK-594/DNL593 ist eine intravenös verabreichte PGRN-Ersetzungstherapie, die Denalis Protein TransportVehicle™ (PTV) Technologie nutzt, um PGRN über die Blut-Hirn-Schranke (BBB) ins Gehirn zu transportieren bei FTD-GRN. Die Einschreibung in die laufende Phase 1/2-Studie ist abgeschlossen, mit insgesamt 40 Teilnehmern. Erste Daten von FTD-GRN Patienten werden 2026 erwartet. Das Programm wird in Zusammenarbeit mit Takeda entwickelt.

DNL952 (ETV:GAA) bei Pompe-Krankheit

DNL952 basiert auf Denalis Enzyme TransportVehicle™ (ETV) und soll die Lieferung des fehlenden Enzyms GAA in die Muskeln und durch die BBB ins Gehirn verbessern. Im Januar 2026 gab Denali bekannt, dass die FDA die klinische Prüfung (IND) für DNL952 aufgehoben hat. Die Startaktivitäten für die Phase 1-Studie laufen.

DNL628 (OTV:MAPT) bei Alzheimer

DNL628 basiert auf Denalis Oligonukleotid TransportVehicle™ (OTV) und soll die Tau-Proteine durch Targeting des MAPT-Gens, das für Tau codiert, über die BBB reduzieren. Im Januar 2026 wurde die Genehmigung für die Phase 1b-Studie von DNL628 erteilt, und die Studienvorbereitungen laufen.

BIIB122/DNL151 (Kleine Moleküle LRRK2-Inhibitor) bei Parkinson

Ein Datenbericht der globalen Phase 2b LUMA-Studie zu BIIB122 bei frühem Parkinson wird Mitte 2026 erwartet. Die Phase 2a BEACON-Studie bei LRRK2-assoziiertem Parkinson läuft weiterhin. Das Programm wird in Zusammenarbeit mit Biogen entwickelt.

SAR443122/DNL758 (Eclitasertib; kleine Moleküle RIPK1-Inhibitor) bei Colitis ulcerosa

Die Phase-2-Studie mit Eclitasertib bei moderater bis schwerer Colitis ulcerosa soll in der ersten Hälfte 2026 Ergebnisse liefern. Das Programm wird von Sanofi entwickelt.

PROGRAMME in der IND-ENABLING-Phase

Denali hat mehrere weitere Programme in der IND-Phase, darunter DNL921 (ATV:Abeta) bei Alzheimer; DNL111 (ETV:GCase) bei Parkinson und Gaucher-Krankheit; DNL622 (ETV:IDUA) bei MPS I; und DNL422 (OTV:SNCA) bei Parkinson.

Unternehmensupdates

Im Dezember kündigte Denali zwei Finanzierungsrunden an. Die erste war eine 275 Mio. USD schwere synthetische Lizenzgebührenvereinbarung mit Royalty Pharma plc basierend auf zukünftigen Nettoumsätzen von Tividenofusp alfa. Die zweite war ein erfolgreicher Börsengang mit Stammaktien und vorfinanzierten Warrants im Gesamtwert von etwa 200 Mio. USD.

Teilnahme an kommenden Investorenkonferenzen

TD Cowen 46. jährliche Gesundheitskonferenz, 2.-4. März 2026, Boston

UBS Biotech Summit Miami - Catalyst for Change, 8.-10. März 2026, Miami

Leerink Global Healthcare Conference, 8.-11. März 2026, Miami

Jefferies 2026 Biotech on the Beach Summit, 10.-11. März 2026, Miami  

Finanzergebnisse für das vierte Quartal und das Gesamtjahr 2025

Nettoverluste betrugen 128,5 Mio. USD im Quartal und 512,5 Mio. USD im Jahr zum 31. Dezember 2025, verglichen mit Nettoverlusten von 114,8 Mio. USD bzw. 422,8 Mio. USD im Quartal bzw. Jahr zum 31. Dezember 2024.

Die gesamten Forschungs- und Entwicklungsausgaben lagen bei 97,9 Mio. USD im Quartal und 418,8 Mio. USD im Jahr 2025, verglichen mit 99,8 Mio. USD bzw. 396,4 Mio. USD im Vorjahr. Der Anstieg von etwa 22,4 Mio. USD im Jahr 2025 im Vergleich zum Vorjahr ist hauptsächlich auf höhere externe Forschungs- und Entwicklungskosten für mehrere präklinische und klinische TransportVehicle-Programme sowie auf gestiegene Personal- und Betriebskosten in unserer Großmolekül-Produktionsstätte in Salt Lake City, Utah, zurückzuführen. Diese Erhöhungen wurden teilweise durch geringere externe Ausgaben für Kleinstmolekül-Programme ausgeglichen, was auch zu einer Reduktion der Forschungs- und Entwicklungsausgaben im Quartal um 1,9 Mio. USD im Vergleich zum Vorjahr beitrug.

Allgemeine Verwaltungskosten lagen bei 39,5 Mio. USD im Quartal und 136,6 Mio. USD im Jahr 2025, verglichen mit 30,1 Mio. USD bzw. 105,4 Mio. USD im Vorjahr. Die Erhöhungen von 9,4 Mio. USD im Quartal und 31,1 Mio. USD im Jahr sind hauptsächlich auf Personalaufstockung und andere Aktivitäten im Zusammenhang mit der Vorbereitung auf die potenzielle Markteinführung von Tividenofusp alfa zurückzuführen.

Barmittel, kurzfristige Anlagen und marktgängige Wertpapiere beliefen sich zum 31. Dezember 2025 auf etwa 966,2 Mio. USD.

Über Denali Therapeutics

Denali Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das eine neue Klasse von Biotherapeutika entwickelt, die mithilfe der proprietären TransportVehicle™-Plattform die Blut-Hirn-Schranke überwinden können. Mit einer klinisch validierten Lieferplattform und einem wachsenden Portfolio an Therapeutika in allen Entwicklungsstadien arbeitet Denali daran, wirksame Medikamente zu liefern, um das Leben von Menschen mit neurodegenerativen Erkrankungen, lysosomalen Speicherkrankheiten und anderen schweren Krankheiten zu verbessern. Weitere Informationen finden Sie unter www.denalitherapeutics.com.

Vorsichtshinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Die hierin enthaltenen, ausdrücklich oder implizit geäußerten zukunftsgerichteten Aussagen umfassen, sind aber nicht beschränkt auf, Erwartungen hinsichtlich der TransportVehicle™-Plattform und ihrer therapeutischen und kommerziellen Potenziale; Aussagen zu Denalis Geschäftsstrategie und -plänen, einschließlich erwarteter Meilensteine für Denalis Therapeutika-Portfolio im Jahr 2026 und darüber hinaus sowie Denalis Fähigkeit, seine kommerziellen Strategien umzusetzen; Pläne, Zeitpläne und Erwartungen bezüglich der Enzyme TransportVehicle™ (ETV)-Reihe und deren therapeutischem sowie kommerziellem Potenzial; Pläne, Zeitpläne und Erwartungen bezüglich Tividenofusp alfa (DNL310), einschließlich der Zeitpunkte, Wahrscheinlichkeit und Umfang der behördlichen Zulassungen und Markteinführung, des therapeutischen Potenzials von Tividenofusp alfa sowie der Wahrscheinlichkeit, dass die Phase 2/3 COMPASS-Daten bestätigende Evidenz für globale Zulassungsanträge liefern; Pläne, Zeitpläne und Erwartungen bezüglich DNL126, einschließlich der Verfügbarkeit von Daten aus der Phase 1/2-Studie, des therapeutischen Potenzials von DNL126, der Wahrscheinlichkeit und des Zulassungsweges sowie der Pläne, eine Phase-3-Studie zu starten; Pläne und Erwartungen hinsichtlich DNL593 und der Verfügbarkeit von Daten aus der laufenden Phase 1/2-Studie; Pläne und Erwartungen bezüglich DNL628, einschließlich der geplanten Phase 1b-Studie; Pläne und Erwartungen hinsichtlich DNL952, einschließlich der Phase-1-Studie und des therapeutischen Potenzials; Pläne, Zeitpläne und Erwartungen bezüglich DNL151, einschließlich der laufenden Phase 2a BEACON-Studie, sowie der Verfügbarkeit von Daten aus der Phase 2b LUMA-Studie; Erwartungen hinsichtlich DNL758 und der Verfügbarkeit von Daten aus der Phase 2-Studie; den Zeitpunkt und das Eintreten potenzieller Meilensteinzahlungen, einschließlich von Royalty Pharma plc; Denalis zukünftigen Betriebsausgaben und erwarteter Liquiditätsreserve; Pläne zur Teilnahme an kommenden Investorenkonferenzen; sowie Aussagen des CEO von Denali. Alle derzeit von Denali entwickelten Medikamente sind experimentell und haben keine behördliche Zulassung für eine Indikation. Die tatsächlichen Ergebnisse unterliegen Risiken und Unsicherheiten und können wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken im Zusammenhang mit: den Auswirkungen ungünstiger wirtschaftlicher Bedingungen, Zöllen und Inflation auf Denalis Geschäft und Betrieb; dem Eintritt von Ereignissen, Änderungen oder Umständen, die zur Beendigung von Vereinbarungen mit Sanofi, Takeda, Biogen oder anderen Partnern führen könnten; dem Übergang von Denali zu einem späten klinischen Entwicklungsunternehmen; der Fähigkeit von Denali und seinen Partnern, die Entwicklung und ggf. die Kommerzialisierung seiner Produktkandidaten abzuschließen; der Fähigkeit, Patienten für laufende und zukünftige klinische Studien zu rekrutieren; der Abhängigkeit von Drittanbietern für Herstellung und Versorgung der Produktkandidaten; der Abhängigkeit von der erfolgreichen Entwicklung der Blut-Hirn-Schranke-Plattformtechnologie und der Programme; der Fähigkeit, klinische Studien termingerecht durchzuführen oder abzuschließen; dem Risiko, dass präklinische Profile der Produktkandidaten sich in klinischen Studien nicht bestätigen; dem Risiko, dass klinische Studien von präklinischen, frühen klinischen, vorläufigen oder erwarteten Ergebnissen abweichen; dem Risiko schwerwiegender Nebenwirkungen, Toxizitäten oder anderer unerwünschter Effekte; der Unsicherheit, dass Produktkandidaten die erforderlichen behördlichen Zulassungen erhalten; der Fähigkeit von Denali, eine Pipeline an Produktkandidaten aufzubauen oder Produkte zu vermarkten; Entwicklungen bei Wettbewerbern und in der Branche, einschließlich konkurrierender Produktkandidaten und Therapien; der Fähigkeit, geistiges Eigentum zu sichern und zu schützen; der Umsetzung strategischer Pläne; der Fähigkeit, zusätzliches Kapital zu beschaffen; der Fähigkeit, zukünftige Finanzergebnisse genau vorherzusagen; sowie weiterer Risiken und Unsicherheiten, die in Denalis jüngstem Jahresbericht sowie Quartalsberichten auf Formular 10-K und 10-Q, eingereicht bei der SEC am 27. Februar 2025 und 6. November 2025, beschrieben sind, sowie zukünftigen Berichten. Denali übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu revidieren, außer es ist gesetzlich vorgeschrieben.

Denali Therapeutics Inc.
Konsolidierte verkürzte Gewinn- und Verlustrechnung
(Ungeprüft)
(In Tausend, außer Anteil- und Gewinn pro Aktie)

Denali Therapeutics Inc.
Konsolidierte Bilanz
(Ungeprüft)
(In Tausend)