Більше 1 мільярда доларів! Передові біотехнології співпрацюють з GSK, сектор малієї нуклеїнової кислоти знову активізується

Репортер 21st Century Business Herald Хан Лімінг

Невелика галузь нуклеїнових кислот прийняла масштабні операції BD (розвиток бізнесу).

Увечері 23 лютого компанія Frontier Biotech (688221. SH) оголосила, що уклала ексклюзивну ліцензійну угоду з GlaxoSmithKline (GSK), а GSK отримала ексклюзивні права на розробку, виробництво та комерціалізацію двох малих продуктів компанії з нуклеїнових кислот (siRNA) у всьому світі.

Згідно з угодою, один із кандидатів на препарат перейшов на стадію застосування нового клінічного випробування (IND), а інший є кандидатом на доклінічний препарат. Frontier Biotech відповідатиме за просування клінічних випробувань першої фази одного продукту в Китаї та завершення досліджень підтримки IND для іншого продукту.

Як винагороду за угоду, Frontier Biotech отримає початковий платіж у розмірі 40 мільйонів доларів та нещодавній знаковий платіж у 13 мільйонів доларів, а також до 950 мільйонів доларів у вигляді кумулятивних платежів на основі успішних етапів розробки, регулювання та комерціалізації в обох проєктах, а також багаторівневі роялті з глобальних чистих продажів обох продуктів.

Деякі інсайдери галузі зазначили журналісту 21st Century Business Herald, що поточні глобальні угоди з малими нуклеїновими кислотами продовжують зростати, і ця майже $1 мільярдна співпраця, як очікується, покращить грошовий потік передових біотехнологій, підтримає НДДКР та модернізацію платформ, а також стане важливим переломним пунктом розвитку на тлі постійних збитків з моменту виходу на листинг у 2020 році.

Підтримані цією доброю новиною, як перший торговий день після свята весни, ціна акцій Frontier Biotech зросла на початку торгів 24 лютого, піднявшись на 8,58% і склавши 24,54 юаня за акцію станом на полуденний перерву, із загальною ринковою вартістю 9,192 мільярда юанів.

Джерело зображення: анонс Frontier Biotech

Стратегічний прорив при безперервних втратах

Frontier Biotech була заснована у січні 2013 року. У червні 2018 року його саморозроблений іконін (ібовіртай для ін’єкції) був схвалений до маркетингу Національним управлінням медичних продуктів, ставши першим у світі довготривалим інгібітором злиття ВІЛ-1, першим оригінальним у Китаї новим протиснідовим препаратом і першим продуктом Frontier Biotech, який досяг комерціалізації.

У жовтні 2020 року Frontier Biotech потрапила до Ради інновацій у галузі науки і технологій Шанхайської фондової біржі як «перша в Китаї акція проти СНІДу» з ціною випуску 20,5 юаня за акцію. Однак після лістингу ціна акцій компанії загалом показала волатильну низхідну тенденцію, а ринкові показники не виправдали очікувань.

З точки зору продуктивності, наприкінці 2020 року Айконін був включений до національного каталогу медичного страхування, і ефекти обсягу та зниження цін з’явилися одночасно. Згідно з даними, у 2021 році Aikoning досягла продажів 111 800 одиниць, що на 59,75% у річному вимірі; Однак через зниження цін на закупівлю обсяг доходу за той самий період знизився на 13,13% у річному вимірі до 40,5029 мільйона юанів, а чистий прибуток, що належить материнській компанії, становив 260 мільйонів юанів, і тиск на прибуток залишався помітним.

Поки основні продукти перебувають під тиском, Frontier Biotech одночасно сприяє клінічній розробці низки продуктів, що розробляються, зокрема FB2001 (генерична назва: Bofutrelvir), FB3001 — продукт у розробці для лікування болю в опорно-руховому апараті та суглобах, FB6001 — терапевтичний довготривалий гіполіпідемічний препарат, що розробляється, та FB4001 (генеричний продукт для лікування остеопорозу). Однак, згідно з річним звітом за 2023 рік, більшість конвеєрів ще перебувають на ранній або фазі II клінічної стадії, і комерціалізація потребуватиме часу.

У цьому контексті платформа малих нуклеїнових кислот стала важливим напрямком для передової біології у пошуку проривів. У своєму річному звіті за 2024 рік компанія запропонувала створити невеликий конвеєр досліджень і розробок нуклеїнових кислот на основі технічної синергії малих нуклеїнових кислот і довготривалих пептидів, включно з IgA-нефропатією з значними незадоволеними клінічними потребами, а також дисліпідемією з чітким ринковим зростанням.

Наразі невеликий трубопровід нуклеїнових кислот передових біотехнологій сформував ешелон. Наприклад, у галузі IgA-нефропатії було застосовано три невеликі нуклеїнові кислотні препарати, що націлені на механізми комплементу: FB7011, FB7013 та FB7014. У сфері лікування дисліпідемії малі нуклеїнові кислотні препарати, спрямовані на різні мішені ліпопротеїни, включно з FB7023 і FB7022, наразі перебувають на стадії доклінічних досліджень. Багато проєктів у ендокринній галузі, таких як метаболічно-асоційований стеатогепатит (MASH) та цукровий діабет 2 типу (ДД2), перебувають на стадії доклінічних досліджень.

Продовжуючи інвестувати в дослідження та розробки, операційний дохід Frontier Biotech на цьому етапі переважно надходить від Aikonin, агентного продукту Valcomvir та пластиру для обробки з інфрачервоним діапазоном Xiaoyan Yi Patch. Згідно з прогнозом ефективності компанії на 2025 рік, очікується, що операційний прибуток становить від 140 мільйонів юанів до 145 мільйонів юанів у 2025 році, що становить річне зростання на 8,13%-11,99%; Очікується, що чистий прибуток материнської компанії становитиме 255 мільйонів юанів до 290 мільйонів юанів, а збитки зростуть на 53,6174 мільйона юанів до 88,6174 мільйона юанів у річному вимірі, і постійні втрати поки що не були скасовані.

Щодо ексклюзивної ліцензійної співпраці з GSK, Frontier Biotech чітко дала зрозуміти, що це допоможе покращити грошовий потік, оптимізувати фінансову структуру та прискорити міжнародну трансформацію цінності конвеєра компанії за допомогою ресурсів і досвіду GSK у глобальних клінічних розробках і комерціалізації, а також закласти міцну основу для подальшої комерціалізації продукції та глобальної співпраці.

Однак, на думку галузі, порівняно з «детермінованим грошовим потоком» у $40 мільйонів початкового внеску, наступний недавній виплат у $13 мільйонів і віховий платіж у $950 мільйонів мають покладатися на плавний прогрес досліджень і розробок продуктів, регуляторного затвердження, комерціалізації та інших зв’язків для поступового впровадження, на що все ще потрібно звертати увагу.

Глобальні гіганти роблять ставку на те, що сила Китаю прискорює свій прорив

Як третій за величиною тип ліків після малих молекул і антитіл, малі нуклеїнові кислоти запускають революцію в парадигмі лікування у світовій фармацевтичній галузі. Завдяки унікальному механізму дії, тривалим терапевтичним ефектам і багатому вибору мішеней, ліки з малих нуклеїнових кислот не лише дають надію пацієнтам із рідкісними захворюваннями, а й демонструють великий потенціал у сфері лікування хронічних захворювань. За даними Maximize Market Research, ринок обробки малих нуклеїнових кислот очікується значним зростанням до $39,2 мільярда до 2029 року, з широким простором для зростання.

З точки зору глобальної моделі, процес комерціалізації малих нуклеїнових кислот препаратів продовжує прискорюватися. Згідно зі статистикою Guolian Minsheng (601456) Securities, станом на грудень 2025 року на ринку у світі налічується 29 малих препаратів на основі нуклеїнових кислот, які охоплюють антисенсові олігонуклеотиди (ASO), малі інтерферуючі РНК (siRNA), аптамери та інші типи.

Серед них — перший у світі препарат Novartis з ультрадовготривалим зниженням ліпідів від siRNA — Leqvio (інклізіран натрієвої ін’єкції, Inclisiran) — показав себе успішно. Річний обсяг продажів, оприлюднених у фінансовому звіті Novartis за 2025 рік, зрос до $1,198 мільярда, що на 57% більше, що є одним із «блокбастерів» препаратів.

У контексті безперервного звільнення ринкового простору та поступової появи результатів комерціалізації торговельна активність у світовому родовищі малих нуклеїнових кислот значно зросла, а розташування гігантів стало частим. У 2025 році потенційний загальний обсяг транзакцій у цій галузі зросте до $36,5 мільярда, охоплюючи кілька технологічних напрямків, таких як siRNA, ASO та microRNA. Наприклад, Novartis придбала Avidity, піонера у галузі малих нуклеїнових кислот, кон’югованих антитілами до AOC, за 12 мільярдів доларів, що зробило це найбільшим придбанням компанії за понад десятиліття; Roche, Eli Lilly, GSK, Sanofi та інші також борються за захоплення платформи та трубопроводу малих нуклеїнових кислот.

Водночас китайські фармацевтичні компанії активно докладають зусиль, з одного боку, для досягнення міжнародного експорту технологій і цінності через ліцензування за кордоном: Shipwang Pharmaceutical, яка спеціалізується на розробці препаратів siRNA, двічі досягла глибокої співпраці з Novartis Pharmaceutical загальною вартістю понад 9 мільярдів доларів США; 20 травня 2025 року Jingyin Pharmaceutical та CRISPR Therapeutics оголосили, що працюватимуть разом для сприяння спільній розробці та комерціалізації терапії на основі siRNA; Shengyin Biotech, яка спеціалізується на дослідженнях і розробці інноваційних РНК-препаратів, досягла співпраці з Eli Lilly та Roche у листопаді 2025 та лютому 2026 року відповідно.

З іншого боку, злиття та поглинання, дослідження та розробки та лістинг вітчизняних фармацевтичних компаній також є інтенсивними. 13 січня 2026 року China Biopharmaceutical, провідна акціонерна компанія Гонконгу, оголосила про повністю придбання внутрішньої інноваційної фармацевтичної компанії Hegeia Biotech, що виробляє siRNA, за 1,2 мільярда юанів. Згідно з публічною інформацією, Hegea Biotech була заснована у 2018 році і прагне надавати інноваційні продукти siRNA з ультратривалою дією та низькими дозовими перевагами.

Того ж дня компанія Shengyin Biotech також оголосила про останній прогрес у виробництві препаратів на основі дрібних нуклеїнових кислот — її саморозроблений кандидат на малу інтерферуючу РНК (siRNA) SGB-7342 завершив перше введення предмета в Першій лікарні університету Цзілінь у клінічному дослідженні фази 1 для лікування ожиріння в Китаї. Це рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження фази 1 ескалації одноразової дози має на меті оцінити безпеку, переносимість, фармакокінетику та фармакодинамічні характеристики SGB-7342 у пацієнтів із надмірною вагою та ожирінням.

Крім того, процес листингу малих підприємств з виробництва нуклеїнових кислот також прискорюється. 9 січня 2026 року Suzhou Ruibo Biotechnology успішно була зареєстрована на головній дошці Гонконгської фондової біржі з ціною випуску HK$57,97 за акцію та загальною сумою понад HK$1,8 мільярда; 11 лютого Ruibo Biotech знову повідомила хороші новини та уклала глобальну ексклюзивну ліцензійну угоду з Madrigal Pharmaceuticals, Inc., світовим лідером у сфері MASH, і обидві сторони базуватимуться на платформі RiboGalSTAR, орієнтованій на печінку, незалежно розробленій RiboGal. Було спільно розроблено шість інноваційних siRNA терапій для стеатогепатиту, пов’язаного з метаболічною дисфункцією (MASH).

Згідно з угодою, Ribo Biotech отримає початковий платіж у розмірі 60 мільйонів доларів США, і після досягнення низки етапів, таких як клінічні розробки, регуляторне схвалення та комерційні продажі, вона отримає загальну суму 4,4 мільярда доларів США з урахуванням початкового внеску та отримає роялті на основі глобальних чистих продажів кооперативних продуктів.

Незважаючи на швидкий розвиток внутрішньої траси малих нуклеїнових кислот, галузь все ще стикається з багатьма викликами. Звіт Ping An Securities Research Report зазначив, що наразі існує великий розрив між власними малими дослідницькими та розробницькими підприємствами з нуклеїнових кислот і світом, серед яких кількість продуктів, незалежно розроблених китайськими командами та вступаючих у фазу III клінічних випробувань, менша, що головним чином пов’язано з технічними труднощами, які потрібно вирішити далі. Хоча існує велика кількість дрібних нуклеїнових кислот, які розробляються, більшість цільових органів більшості препаратів обмежуються печінкою або вводяться локально, головним чином тому, що специфічні системи доставки для інших тканин ще потребують подальшого розвитку.

«Наразі напрямок малих нуклеїнових кислот увійшов у практичну стадію конкуренції за міцність технологічної платформи, якість клінічних даних та ефективність комерціалізації. Глобальні фармацевтичні гіганти значно інвестували у планування, місцеві фармацевтичні компанії Китаю прискорили своє зростання, а традиційні фармацевтичні компанії також активно увійшли на ринок. Згадані вище інсайдери індустрії.