初版の商業保険による革新的医薬品リストが導入されてからほぼ60日が経過しましたが、希少疾病用薬はどのようにして一般患者の生活に届くのでしょうか？

この記事の出典：時代経済記者 張羽岐

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近年、希少疾病への社会的関心が高まる中、希少疾病患者の診療と薬剤保障の課題を解決する方法は、中国の医療衛生改革において重要なテーマとなっている。

2月28日は第19回国際希少疾病デーであり、今年のテーマは引き続き「不止罕見」（More than you can imagine）である。過去10年以上にわたり、政府、製薬企業、医療機関、患者団体、公益組織など多方面の努力により、ますます多くの希少疾病患者が認知され、中国の希少疾病診療体系も継続的に改善されてきた。しかし、多くの高額医薬品が直面している困難と同様に、希少疾病用薬の支払い問題も依然として顕著である。

今年1月1日から正式に施行された「商業健康保険革新的医薬品リスト」（以下、「商保革新薬リスト」）の策定は、希少疾病患者の薬物利用に新たな道を開く可能性がある。このリストには、合計19種類の薬剤が収録されており、注目の抗癌剤CAR-T細胞療法をはじめ、神経芽細胞腫やゴーシェ病などの希少疾病治療薬も含まれている。

しかし、これは高額希少疾病薬のアクセス向上策の一つにすぎない。本当に薬の「ラストワンマイル」を解消し、効率的かつ持続可能な保障メカニズムを構築するには、依然として多くの課題が残されている。

上海市衛生健康発展研究センターの金春林所長は、時代経済に対し、「商保革新薬リストは希少疾病の薬剤問題の解決を補助できるが、最終的には社会保険やその他の多元的支払い方法と連携して解決すべきだ」と述べている。希少疾病は低確率の事象であり、商保革新薬リストは本質的に商業行為であるため、双方の適合には差異がある。

上海市政協常務委員、提案委員会常務副主任の黄鳴は、時代経済の取材に対し、「多方面の支払いを実現させるには、安定的で持続的な制度の確立が必要だ」と指摘した。「例えば、前段階では、政府が希少疾病に直接的な政策を打ち出すこと、薬物承認の迅速化や希少疾病治療薬に対する特別通道の設置などが考えられる。実行段階では、政府が奨励策を打ち出し、企業や業界公益組織に希少疾病保障システムの役割をより多く担わせること。企業側も薬剤や医療機器の提供だけでなく、関係業界や政府と協力して統計や整理作業を行い、多元的支払いモデルの模索を進めることができる」と述べている。

商保リストの施行から約60日

2025年の国家医療保険交渉（以下、「国談」）では、初めて商保革新薬リストの新設が提案された。この措置は、革新性が高く臨床価値も大きく、患者の利益も顕著であるが、「基本保障」の範囲を超え、現行の基本リストに収録できない薬剤に新たな選択肢を提供するものである。

2月20日、国家医療保障局の公式微博は、医療保険と商業保険の二重リストが山東省で全面的に実施されたことを公表した。特に、商保革新薬リストについては、山東省は国家医療保障局の「三除外」要求を厳格に遵守し、自費率指標に含めず、集中調達の代替品監視範囲に入れず、疾病別支払いの対象外とし、臨床応用を十分に支援している。現在、山東省はCAR-T細胞療法薬のアキルシンセなど、一部の商保革新薬を全省のカスタマイズ型商業健康保険の指導リストに含めている。

山東大学公衆衛生学院教授であり、国家衛生健康委員会の衛生経済と政策研究重点実験室の副主任の李順平は、「商保革新薬リストは、革新性が高く臨床価値も大きく、患者の利益も顕著で、基本医療保障の範囲を超える革新的薬剤を、商業健康保険や医療相互扶助など多層的な医療保障体系に参考として提示し、基本医療と補完的に連携させることができる。これにより、多元的支払いの役割をより効果的に発揮し、一般市民の薬剤負担を軽減できる」と述べている。

旧正月前の馬年の春節前に、国家医療保障局は全国の商保革新薬リストの実施状況について調査を行った。2026年1月11日現在、19種類の商保革新薬は全国の965の指定医薬機関に配備されており、指定医療機関と指定小売薬局はそれぞれ449と516である。19薬のうち、16薬には配備機関の情報があり、その中でイピリムマブ注射液は30以上の省に配備されており、7薬は20以上、12薬は10以上の省に配備されている。

国家医療保障局は、「未配備の品種についても重点的に監視し、企業に配備を促すとともに、参保者の薬剤利用権益を確保する」と表明している。

金春林は、「商保革新薬リストは今年初めて正式に施行されるもので、多くの課題が残されている」と語った。特に、リストには複数の希少疾病用薬が含まれている。希少疾病用薬の実施は、支払い高や少量使用のために全国各地で阻害されており、実施自体が相対的に困難である。さらに、商保革新薬リストは初めての試みであり、問題の複雑さも増している。現状では、山東省は比較的良好に実施されているが、すべての医療機関に希少疾病用薬を含めることは不可能であり、患者数が少ないため、使い切れずに期限切れになるケースもある。

「商保革新薬リストの実施には横断的な解決策が必要だ。例えば、省内に数箇所の指定医療機関や薬品配送プラットフォームを設置し、実施を促進することだ。次に、希少疾病用薬の実施については、実施数や入院数だけで評価すべきではなく、それ自体が非科学的だ」と金春林はさらに述べた。

「最後の一マイル」を越える多元的支払いの課題

近年、国家医療保険リストは常態的に調整されており、高額な希少疾病薬の一部は国談を通じて医療保険に組み入れられ、患者の経済的負担は大きく軽減された。一方、惠民保などの支払い方式の支援により、高額薬の支払い問題も部分的に解決されている。

金春林は、「商保革新薬リストは、希少疾病の薬剤問題の一部を解決できるが、唯一の解決策ではない」と述べた。特に、長期または終身にわたり治療費が高くなる一部の希少疾病患者は、「薬が使えない」「払えない」という困難に直面している。

中国では、リスト形式で希少疾病を管理しており、関連部門は2018年と2023年にそれぞれ「第一批希少疾病リスト」「第二批希少疾病リスト」を発表し、合計207種類の希少疾病を収録している。2025年末までに、国家医療保険リストに収録された希少疾病用薬は136種類に達し、希少疾病リストに掲載された69の疾患をカバーしている。

しかし、より多くの希少疾病患者が薬の入手困難と高額の二重苦に陥っている。ひとつは、治療薬が未だ国家医療保険リストに収録されておらず、価格が高止まりしていること。もうひとつは、一部の疾患については未だに薬がなく、治療できない状況にある。

《中国希少疾病産業動向観察報告書》によると、現在、58の希少疾病に対して65の薬剤が医療保険に未収録であり、そのうち33の希少疾病の全治療薬（統計上は31薬）が未収録である。

こうした状況を踏まえ、黄鳴は「希少疾病の支払い面では、近年、希少疾病専用救済基金の拡充に重点を置いている」と語った。彼女は、「多方面の支払いを長期的かつ安定的に実現させるには、希少疾病の専用救済基金の設立をさらに推進する必要がある」と述べた。第一に、多方面の支払いにおいて、企業や慈善基金、社会人の努力だけではなく、政府の複数の部門が協力して安定した保障制度を確立する必要がある。資金調達の問題は、明確で安定した保障制度がなければ解決できず、専用基金がその解決策となる可能性がある。

第二に、資金が確保された後、その有効な運用が重要だ。例えば、患者がいつどこで基金の申請を行い、迅速に支援を受けられるか、希少疾病専用基金を通じて基层に「ワンストップ」や「ワンゲート」型のサービス機関を設置し、患者が第一時間で申請し、基金と連携できる仕組みを作ることが制度の実現に不可欠だ」とさらに説明した。

実際、2013年には上海が「多方面の共同負担」モデルを通じて希少疾病の高額薬剤の解決策を提供し、その後、浙江省や江蘇省なども希少疾病専用基金を設立し、薬剤支払いの問題解決に取り組んできた。しかし、全国的に見ると、このような地方の専用基金設立は多くない。

また、メディア報道によると、上海は「専用保障モデル」の先駆者として、2013年に臨時の医療保険調達や企業援助、慈善基金、子供の入院基金など複数のチャネルを重ねて希少疾病患者の治療を支援してきた。ただし、ゴーシェ病の専用救済基金の例を挙げると、これは特定の病院に依存した定点治療であり、現在は運用停止の可能性も指摘されている。

これにより、希少疾病専用基金の推進過程には、実施の難しさが依然として存在していることが示されている。

上海市希少疾病予防基金会理事長であり、中国医学会希少疾病分会副主任委員、中国医師会小児科医師分会会長の黄国英は、「過去数年、中国は希少疾病救済において一定の成果を上げており、一部の希少疾病用薬は国家医療保障リストに収録され、高額な革新的薬も他の保障手段の模索を始めている。現在も、国家レベルで希少疾病の高額薬剤保障メカニズムの探求が続いている。しかし、希少疾病は単なる医学的な診療問題にとどまらず、深刻な社会・民生問題でもある。一般の人々は、希少疾病の患者が直面する困難を想像しにくい。この苦しみは患者個人の痛みだけにとどまらず、家族や親族、さらには地域社会にまで波及する。したがって、多方面の協力と多元的支払いの共同負担が必要だ」と述べている。