DAYBUE STIX Recebe Aprovação da FDA: Nova Opção de Tratamento para Pacientes com Síndrome de Rett

A Acadia Pharmaceuticals obteve autorização da FDA dos EUA para o DAYBUE STIX, introduzindo uma formulação em pó como alternativa à sua solução oral existente para o tratamento da síndrome de Rett em pacientes pediátricos e adolescentes com idade a partir de dois anos. Esta condição neurodesenvolvimental genética rara afeta aproximadamente 1 em 10.000 a 15.000 nascimentos femininos globalmente.

A nova forma em pó, recentemente aprovada, mantém as mesmas características de eficácia e segurança da formulação líquida do DAYBUE, que recebeu aprovação da FDA em 2023. A empresa indicou que o DAYBUE STIX será inicialmente lançado com distribuição restrita a partir do primeiro trimestre de 2026, seguido de uma expansão do acesso ao mercado prevista para o início do segundo trimestre de 2026, enquanto a solução original permanecerá em circulação para os pacientes existentes.

A síndrome de Rett é um distúrbio neurológico progressivo que afeta principalmente meninas, caracterizado por um desenvolvimento normal nos primeiros anos, seguido de regressão no controle motor, comunicação e habilidades cognitivas. A introdução do DAYBUE STIX oferece aos pacientes e cuidadores uma via adicional de administração, potencialmente melhorando a adesão ao tratamento e a qualidade de vida daqueles que enfrentam esta condição debilitante.

Este marco regulatório destaca a contínua inovação farmacêutica voltada para distúrbios neurológicos pediátricos raros, proporcionando aos clínicos diversas opções de entrega do tratamento para melhor atender às populações vulneráveis de pacientes.