Primeira Terapia Oral Sob Demanda para Angioedema Hereditário Agora Disponível: KalVista's sebetralstat Marca uma Década de Progresso Médico

Hereditary angioedema (HAE) pacientes enfrentaram historicamente um desafio significativo: gerir ataques imprevisíveis e potencialmente fatais que exigiam injeções intravenosas ou subcutâneas. Este fardo de tratamento mudou drasticamente com a aprovação pela FDA de um novo inibidor de plasma kallikreina desenvolvido pela KalVista Pharmaceuticals—EKTERLY (sebetralstat)—marcando o primeiro medicamento oral sob demanda para esta doença genética rara em mais de dez anos.

Por que esta aprovação é importante para o manejo do HAE

As evidências clínicas que apoiam a aprovação de sebetralstat são convincentes. O ensaio de fase 3 KONFIDENT, o maior estudo clínico já realizado em HAE, recrutou 136 pacientes em 66 centros em 20 países. Os resultados publicados no New England Journal of Medicine demonstraram que EKTERLY conseguiu um alívio dos sintomas significativamente mais rápido, reduziu a gravidade dos ataques e alcançou a resolução mais rapidamente do que o placebo—com um perfil de segurança comparável ao do placebo.

Dados do mundo real do ensaio de extensão aberto KONFIDENT-S revelaram resultados ainda mais promissores. Até setembro de 2024, os pacientes tratados com sebetralstat puderam administrar a medicação em uma mediana de apenas 10 minutos após o início dos sintomas. Para as apresentações mais graves—inchaço laríngeo, ataques abdominais e ataques de avanço apesar da terapia profilática—o alívio dos sintomas começou em aproximadamente 1,3 horas, independentemente da localização do ataque ou da idade do paciente.

Transformando a independência do paciente e a qualidade de vida

O que distingue EKTERLY de tratamentos sob demanda anteriores não é apenas a eficácia, mas a acessibilidade. Terapias anteriores exigiam administração médica—um fardo que atrasava o tratamento e limitava a capacidade dos pacientes de responder imediatamente aos ataques. A formulação oral de sebetralstat capacita os indivíduos a tratar ataques de forma independente, sempre que e onde os sintomas surgirem.

“Isso é particularmente significativo para pessoas que experimentam ataques de avanço apesar do uso de terapia preventiva a longo prazo,” observaram pesquisadores clínicos envolvidos na investigação KONFIDENT. “Ter uma opção de administração imediata e autoaplicável está alinhada com a filosofia moderna de tratamento: intervir precocemente para evitar a progressão do inchaço e reduzir a carga geral da doença.”

O medicamento foi aprovado para pacientes com 12 anos ou mais, com estudos pediátricos em andamento para sua utilização em crianças mais novas. O monitoramento de segurança em mais de 1.700 casos de tratamento no KONFIDENT-S confirmou um perfil de tolerabilidade consistente, sendo a dor de cabeça o efeito colateral mais frequentemente relatado.

Abordando uma necessidade não atendida persistente

Apesar das opções profiláticas, a maioria dos pacientes com HAE experimenta ataques imprevisíveis que requerem acesso imediato ao tratamento de emergência. A mudança de uma terapia dependente de injeção para autoadministração oral representa uma mudança qualitativa no manejo da doença—uma que apoia a intervenção precoce e reduz a ansiedade associada ao acesso limitado ao tratamento.

A KalVista lançou imediatamente o sebetralstat no mercado dos EUA, com médicos capazes de prescrever EKTERLY a partir de hoje. A empresa estabeleceu um programa abrangente de suporte ao paciente para ajudar indivíduos elegíveis na navegação pelo seguro, acesso à cobertura e suporte contínuo durante o tratamento.

Múltiplas candidaturas regulatórias para sebetralstat permanecem em análise em mercados internacionais-chave, posicionando esta terapia como um potencial tratamento fundamental para o manejo do HAE em todo o mundo.