Rege Nephro garante ativos avançados de desenvolvimento de Tamibarotene da Syros Pharmaceuticals para expansão do mercado dos EUA

Rege Nephro Co., Ltd., uma empresa de biotecnologia em fase clínica com sede em Quioto, concluiu com sucesso uma aquisição estratégica de recursos de pesquisa e fabricação relacionados com tamibaroteno da Syros Pharmaceuticals, Inc. em 26 de fevereiro de 2025. A transação incluiu dados abrangentes de desenvolvimento, documentação de segurança, parcerias de fabricação e fornecimentos farmacêuticos necessários para avançar o composto para o desenvolvimento clínico nos EUA.

A Racionalidade Estratégica por Trás do Acordo

A aquisição dos ativos de tamibaroteno pela Rege Nephro representa um passo crítico na expansão do alcance clínico do candidato a medicamento além do Japão. A Syros Pharmaceuticals investiu anteriormente em ensaios de Fase 3 para indicações alternativas, incluindo síndrome mielodisplásica e leucemia mieloide aguda, gerando informações substanciais sobre segurança e fabricação. Ao obter esses ativos proprietários — incluindo dados de segurança humana, acordos com organizações de fabricação por contrato e fornecimentos de princípio ativo farmacêutico — a Rege Nephro ganha acesso acelerado às vias regulatórias dos EUA sem duplicar trabalhos de desenvolvimento anteriores.

Compreendendo o Potencial Terapêutico do Tamibaroteno

Designado como RN-014 durante o programa de desenvolvimento da Rege Nephro, o tamibaroteno funciona como um agonista do receptor de ácido retinoico, especificamente desenvolvido para tratar a doença renal policística autossômica dominante (ADPKD). O composto atua suprimindo o desenvolvimento aberrante de cistos enquanto restaura a função renal em pacientes com ADPKD, uma doença genética progressiva que afeta milhões em todo o mundo.

Evidências clínicas começaram a surgir de forma favorável. O ensaio de Fase 2 no Japão, iniciado em dezembro de 2023, concluiu a inscrição para sua segunda coorte. Até o momento, o perfil de segurança permanece tranquilizador, sem eventos adversos graves documentados, enquanto sinais preliminares de eficácia validaram a hipótese terapêutica.

Caminho a Seguir: Expansão do Japão para os Estados Unidos

A estratégia imediata da Rege Nephro envolve consolidar os dados de eficácia e segurança do seu ensaio japonês em andamento antes de transitar para operações clínicas nos EUA. Os ativos adquiridos da Syros Pharmaceuticals — incluindo documentação de segurança humana pronta para submissão de Novo Medicamento (NDA) e acordos de fabricação estabelecidos — posicionam a empresa para otimizar seu cronograma de submissão regulatória e eficiência operacional. Essa transferência de ativos elimina custos redundantes de desenvolvimento e permite uma iniciação mais rápida do recrutamento de pacientes americanos.

Sobre as Empresas

Rege Nephro: Fundada em 2019, a empresa surgiu de pesquisas conduzidas pelo Professor Kenji Osafune no Centro de Pesquisa e Aplicação de Células iPS (CiRA) na Universidade de Quioto. A organização especializa-se no desenvolvimento de terapêuticas celulares e de pequenas moléculas para doenças renais, hepáticas e pancreáticas, aproveitando plataformas de medicina regenerativa de ponta.

Syros Pharmaceuticals: A empresa biofarmacêutica com sede em Boston (NASDAQ:SYRS) avançou anteriormente o tamibaroteno através de fases clínicas avançadas antes de redirecionar seus recursos de desenvolvimento para outras prioridades do pipeline.