Autoadministração semanal de ULTOMIRIS mostra desempenho equivalente ao tratamento intravenoso em ensaio de fase 3

A Alexion Pharmaceuticals trouxe notícias promissoras de um estudo pivotal de Fase 3 que avalia uma formulação subcutânea de ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz), um dos principais inibidores de complemento para distúrbios sanguíneos raros. O ensaio atingiu com sucesso o seu objetivo primário, demonstrando que o medicamento inovador ultomiris administrado por injeção teve um desempenho comparável à versão tradicional intravenosa.

O que os Dados Mostram

O estudo randomizado recrutou 136 pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (PNH) que já estavam estabilizados em terapia de complemento. Os participantes foram divididos em uma proporção de 2:1 entre o novo medicamento subcutâneo ULTOMIRIS e o tratamento IV estabelecido. Até o Dia 71, a versão subcutânea atingiu a não-inferioridade nas concentrações de pico no soro (p < 0.0001), ou seja, os pacientes receberam uma inibição de complemento consistente e eficaz sem sacrificar a eficácia.

Os principais resultados incluíram níveis estáveis de lactato desidrogenase e supressão mantida da proteína C5 livre em todos os pacientes. Os dados de segurança permaneceram consistentes com o perfil conhecido desta formulação de ultomiris, sem eventos adversos inesperados ou infecções graves relatados durante o período de tratamento de 71 dias.

Uma Revolução na Conveniência do Paciente

O potencial de inovação reside na administração. Cada dose semanal utiliza dispositivos especificamente desenhados, amigáveis ao paciente, que aderem à pele e podem ser auto-administrados com um simples pressionar de botão. Os pacientes podem completar a dose total de forma mãos-livres em aproximadamente 10 minutos — uma mudança significativa em relação ao tempo necessário para infusões intravenosas.

De 135 pacientes que concluíram a fase controlada, todos, exceto um, optaram por continuar com o medicamento subcutâneo ultomiris no estudo de extensão em andamento, sugerindo uma forte preferência no mundo real por essa opção de tratamento.

Caminho para Aprovação e Além

A Alexion agora prevê solicitar aprovação regulatória nos EUA e na União Europeia durante o terceiro trimestre de 2021 para a combinação do medicamento e dispositivo subcutâneo ULTOMIRIS. A submissão cobrirá duas indicações: PNH e síndrome hemolítico-urêmica atípica (aHUS).

Se aprovado, esta versão poderá se tornar a primeira opção de inibidor de complemento subcutâneo para ambas as condições, potencialmente reformulando os padrões de tratamento para pacientes que lidam com esses distúrbios ultra-raros devastadores. A capacidade de auto-administração pode melhorar a qualidade de vida ao reduzir visitas hospitalares e oferecer maior autonomia sobre os horários de tratamento.

A Importância Clínica

Para os médicos que tratam PNH e aHUS, a formulação de ultomiris representa um avanço significativo. Os pacientes com essas condições enfrentam complicações graves, incluindo hemólise e coágulos sanguíneos. Ter uma opção subcutânea que mantém os mesmos perfis de inibição de complemento da versão IV amplia o acesso ao tratamento, preservando a eficácia clínica.

A empresa planeja coletar 12 meses de dados de segurança durante o período de extensão antes das submissões finais, garantindo evidências abrangentes de segurança e tolerabilidade a longo prazo para as autoridades regulatórias de todo o mundo.