Os Dados Revolucionários da K36 Therapeutics sobre o KTX-1001 Preparam o Cenário para um Tratamento Dirigido ao Mieloma Múltiplo na Próxima Reunião da ASH

A K36 Therapeutics está pronta para apresentar descobertas clínicas críticas que avançam o raciocínio científico para a inibição de MMSET/NSD2 como estratégia terapêutica no mieloma múltiplo t(4;14). A empresa irá apresentar várias comunicações na 66ª Reunião Anual e Exposição da American Society of Hematology, agendada para 6 a 10 de dezembro de 2024, em San Diego, Califórnia.

Progresso Clínico Demonstra Engajamento do Alvo

O destaque da agenda de apresentações da K36 Therapeutics apresenta resultados iniciais de escalonamento de dose na Fase 1 para KTX-1001, um inibidor oral, de primeira classe, do MMSET. Dados preliminares do ensaio revelam um aumento dependente da dose na exposição ao medicamento, acompanhado de reduções correspondentes no biomarcador H3K36me2—um indicador-chave de engajamento do alvo. Essa atividade farmacodinâmica está alinhada com previsões pré-clínicas e apoia o desenvolvimento contínuo.

Segundo Benjamin Winograd, M.D., Ph.D., Diretor Médico da K36 Therapeutics, “O perfil de segurança observado em doses terapeuticamente relevantes fornece uma base sólida para avançar para a fase de expansão de dose. Prevemos iniciar estudos de combinação em 2025, associando nosso agente oral investigacional com abordagens padrão de cuidado, incluindo inibidores de proteassoma e drogas imunomoduladoras, para otimizar o tratamento de pacientes com t(4;14).”

O ensaio, caracterizado como um estudo de braço único, aberto, em pacientes com mieloma múltiplo recidivado e refratário (RRMM), demonstrou tolerabilidade favorável juntamente com atividade clínica encorajadora. Pierre Bories, MD, PhD, Hematologista do Instituto de Câncer da Universidade de Toulouse, observou que a fase de escalonamento de dose valida claramente o MMSET como um alvo terapêutico viável para essa população de alto risco.

Três Apresentações em Pôsteres Destacam Mecanismo e Validação Pré-Clínica

Insights Mecanicistas a partir da Caracterização Bioquímica

A K36 Therapeutics apresentará uma análise bioquímica detalhada do mecanismo do KTX-1001 usando tecnologia de ressonância de plasmão de superfície (SPR). Os dados ilustram como o composto consegue reduzir o H3K36me2 ao deslocar o S-adenosilmetionina (SAM), o cofator essencial responsável pela metilação do H3K36. Essa abordagem analítica inovadora fornece uma clareza sem precedentes sobre a ação molecular do KTX-1001.

Eficácia Pré-Clínica do Programa KTX-1029

Uma apresentação complementar mostrará dados de eficácia in vitro e in vivo para o KTX-1029, outro inibidor potente e seletivo de MMSET desenvolvido pela K36 Therapeutics. O KTX-1029 demonstrou uma atividade robusta como agente único em modelos de mieloma múltiplo t(4;14) e mostrou potencial sinérgico quando combinado com inibidores de proteassoma estabelecidos (bortezomib e carfilzomib) em contextos de doença sensível e resistente. Essas descobertas reforçam a hipótese terapêutica subjacente ao direcionamento do MMSET.

Atendendo à Necessidade Médica Não Satisfeita

Terry Connolly, Ph.D., Presidente e Diretor Executivo da K36 Therapeutics, destacou a importância clínica: “O ritmo de recrutamento acelerou substancialmente desde nossa apresentação inicial na ASH no ano passado. Isso reflete um interesse genuíno de investigadores e pacientes por opções terapêuticas orais para o mieloma múltiplo de alto risco. Para pacientes com t(4;14) que esgotaram tratamentos convencionais, o KTX-1001 representa uma abordagem terapêutica realmente inovadora, projetada especificamente para a biologia de sua doença.”

Os dados coletivos apresentados pela K36 Therapeutics ressaltam tanto o raciocínio científico quanto o potencial prático da inibição de MMSET na transformação dos resultados para um subconjunto de pacientes particularmente desafiador. Evidências clínicas, bioquímicas e pré-clínicas do KTX-1001 e do KTX-1029 constroem uma narrativa convincente para essa classe terapêutica emergente.

Sobre a K36 Therapeutics e Planos de Desenvolvimento Futuro

Fundada em fevereiro de 2021, a K36 Therapeutics é uma empresa de biotecnologia de capital fechado apoiada por investidores de risco de destaque, incluindo Atlas Venture, F-Prime Capital, Eight Roads Ventures, Nextech e Bristol Myers Squibb (NYSE:BMS). A missão da empresa centra-se em traduzir a modulação de vias epigenéticas em terapêuticos de molécula pequena de primeira classe para pacientes oncológicos.

Para informações adicionais sobre o ensaio de Fase 1 (NCT05651932) e centros clínicos participantes, as partes interessadas podem visitar o registro do ensaio. Mais detalhes sobre a K36 Therapeutics estão disponíveis em www.k36tx.com, com atualizações regulares compartilhadas via LinkedIn.