O preço das ações da Ultragenyx subiu devido à aceitação da revisão prioritária pela FDA

Investing.com – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) teve uma subida de 1,6% na segunda-feira, após a empresa anunciar que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aceitou a sua aplicação de licenciamento de produto biológico para o DTX401, uma terapia genética AAV para a doença de armazenamento de glicogénio tipo Ia (GSDIa).

A FDA concedeu prioridade de revisão à aplicação, e, de acordo com a Lei de Pagamento por Prescrição, estabeleceu a data de ação para 23 de agosto de 2026. Se aprovada, o DTX401 será o primeiro tratamento dirigido à causa fundamental da GSDIa.

A aplicação de licenciamento do produto biológico baseia-se em dados de um projeto de desenvolvimento clínico que incluiu 52 pacientes tratados e um acompanhamento de até seis anos. Os dados do estudo de fase 3 GlucoGene, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, mostram que os pacientes tratados com DTX401 reduziram a ingestão diária de amido de milho e a frequência de ingestão, mantendo níveis baixos de hipoglicemia, com melhorias nos níveis de glicose no sangue e maior tolerância ao jejum.

Estes benefícios clínicos traduzem-se numa melhoria na qualidade de vida relatada pelos pacientes, avaliada através de uma escala de perceção global do paciente. Segundo a empresa, o DTX401 apresenta boa tolerabilidade e perfil de segurança aceitável.

Se aprovado, o DTX401 será produzido na instalação de produção de terapia genética da Ultragenyx, localizada em Bedford, Massachusetts.

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