P4ML torna-se membro fundador do acelerador Orphan Therapeutics (OTXL) para apoiar um acesso global mais amplo a tratamentos para doenças ultra-raras

(MENAFN- Mid-East Info) A experiência da P4ML em identificação genómica de pacientes, ligações às iniciativas de saúde do Médio Oriente e raízes biofarmacêuticas irlandesas serão utilizadas para apoiar a missão e os programas da OTXL

Abu Dhabi, EAU, fevereiro de 2026 - A P4ML, uma empresa do Future100 sediada nos EAU, foi nomeada Membro Fundador do Acelerador de Terapêuticas para Órfãos (OTXL), expandindo as capacidades internacionais da OTXL na identificação genómica de pacientes e melhorando o desenvolvimento e o acesso a terapêuticas avançadas numa região desproporcionalmente afetada por doenças raras.

A parceria posiciona a P4ML no centro do mercado global de Produtos Medicinais de Terapia Avançada (ATMP), avaliado em mais de 25 mil milhões de dólares, com previsão de ultrapassar os 100 mil milhões até 2030, alinhando-se com a estratégia global de desenvolvimento e comercialização da OTXL, centrada no acesso para terapêuticas de doenças ultra-raras em fase clínica. Através do seu modelo integrado, a OTXL está a reconstruir o caminho para terapêuticas que a ciência consegue desenvolver, mas que os sistemas tradicionais não conseguem suportar de forma sustentável, restabelecendo a viabilidade e expandindo o acesso dos pacientes a tratamentos essenciais.

Este anúncio ocorre num momento regulatório crucial. Em 23 de fevereiro, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA manifestou um compromisso renovado com o avanço de terapêuticas para doenças ultra-raras, através de orientações atualizadas que apoiam caminhos de desenvolvimento baseados em mecanismos de ação cientificamente plausíveis, especialmente em condições onde ensaios clínicos em grande escala são inviáveis. O quadro em evolução da FDA reforça a importância do diagnóstico genómico precoce, de uma justificação biológica validada e de modelos de desenvolvimento inovadores, centrais na plataforma de acesso prioritário da OTXL e na estratégia integrada de rastreio neonatal até à terapêutica da P4ML. Ao alinhar plausibilidade científica, comercialização ética e identificação genómica no mundo real, a parceria P4ML–OTXL está posicionada para transformar a flexibilidade regulatória em acesso acelerado e sustentável para os pacientes.

Novo Membro Fundador, Financiamento Apoia Marcos Recentes da OTXL:

A OTXL passou do conceito à execução com rapidez excecional, alcançando marcos importantes, incluindo o lançamento de Terapêuticas para Órfãos, sua subsidiária de acesso comercial, e uma parceria inovadora de comercialização com a Fondazione Telethon para fornecer acesso nos EUA a uma terapia genética aprovada pela FDA, a WASKYRATM, através de um caminho totalmente sem fins lucrativos.

A OTXL também formou uma joint venture estratégica em janeiro de 2026 com a American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) para lançar o CGTxchange, uma plataforma conjunta de troca e mercado para terapêuticas genéticas e celulares em fase clínica que foram despriorizadas por razões financeiras ou estratégicas. Ao combinar a plataforma baseada em IA da OTXL com a rede científica e clínica global da ASGCT, o CGTxchange visa restabelecer o ritmo de desenvolvimento e expandir caminhos sustentáveis para o acesso dos pacientes a tratamentos promissores para condições raras.

Parceria da P4ML para Acelerar o Acesso a Terapêuticas de Genes e Células para Pacientes MENA:

A P4ML está a impulsionar a entrega de terapêuticas avançadas de genes e células em todo o Médio Oriente e Norte de África, combinando uma profunda expertise regional com parcerias científicas de classe mundial. Como primeiro parceiro da região EMEAI da BeginNGS, a plataforma de rastreio genómico neonatal de próxima geração lançada pelo Rady Children’s Institute for Genomic Medicine (RCIGM), a P4ML desempenha um papel fundamental na transformação da identificação e tratamento de doenças raras.

Operando num modelo alinhado com ONGs, a P4ML garante que bebés e famílias nunca sejam monetizados, ao mesmo tempo que promove o desenvolvimento ético e a aceleração de novas terapêuticas. O BeginNGS foi concebido para reduzir a odisseia diagnóstica e promover a equidade em saúde, identificando condições genéticas graves antes do aparecimento de sintomas. Resultados revisados por pares publicados no The American Journal of Human Genetics demonstram uma redução de 97% nos falsos positivos e benefícios mensuráveis para 1 em 13 bebés, criando um caminho escalável desde o diagnóstico precoce até ao desenvolvimento acelerado de terapêuticas para órfãos.

Apoiando-se num consórcio de topo de empresas biofarmacêuticas, inovadores em biotecnologia, grupos de defesa dos pacientes e instituições académicas e clínicas reconhecidas globalmente, o BeginNGS reforça ainda mais a posição da P4ML como parceira de execução na região MENA para terapêuticas avançadas.

Patrick J. Moloney, CEO da P4ML, afirmou:

“Esta parceria visa corrigir a maior falha na inovação em saúde global — o facto de milhares de crianças poderem agora ser diagnosticadas, mas não terem acesso a tratamento. A P4ML construiu o seu modelo nos EAU e em toda a região MENA para garantir que dados, rastreio neonatal e terapêuticas avançadas se traduzam em acesso real. Tornar-se Membro Fundador do Acelerador de Terapêuticas para Órfãos é um passo importante rumo a um novo padrão global: comercialização ética que entrega curas, não margens.”

Craig Martin, CEO do Acelerador de Terapêuticas para Órfãos (OTXL), acrescentou:

“O Acelerador de Terapêuticas para Órfãos foi criado para promover terapêuticas promissoras para doenças ultra-raras que foram arquivadas porque não podiam ser desenvolvidas com sucesso nem disponibilizadas às populações globais através de modelos comerciais tradicionais. As capacidades avançadas de omics da P4ML, a estratégia de saúde global e os laços profundos com a região MENA fortalecerão a nossa capacidade de identificar pacientes mais cedo e de avançar rapidamente no desenvolvimento e expansão do acesso a tratamentos promissores para condições raras.”