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Denali Therapeutics Reporta Resultados Financeiros do Quarto Trimestre e do Ano Completo de 2025 e Destaques Empresariais

Denali Therapeutics Inc.

Sex, 27 de fevereiro de 2026 às 6:01 AM GMT+9 12 min de leitura

Neste artigo:

DNLI

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Denali Therapeutics Inc.

Preparação para o lançamento do Tividenofusp alfa (DNL310; ETV:IDS) estabelecida antes da data alvo de ação do PDUFA em 5 de abril de 2026 para a síndrome de Hunter

Dados preliminares do DNL126 (ETV:SGSH) de fase 1/2 apresentados na WORLD_Symposium_2026, apoiando planos para uma aprovação acelerada na síndrome de Sanfilippo tipo A

Atividades iniciais em andamento para o estudo de fase 1b do DNL628 (OTV:MAPT) para Alzheimer e do DNL952 (ETV:GAA) para a doença de Pompe de início tardio

Plataforma TransportVehicle™ e pipeline clínico avançando em distúrbios de armazenamento lisossômico e doenças neurodegenerativas  

SOUTH SAN FRANCISCO, Califórnia, 26 de fevereiro de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – A Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) divulgou hoje resultados financeiros do quarto trimestre e do ano completo encerrados em 31 de dezembro de 2025, além de destaques empresariais.

“Em 2025, fizemos avanços significativos na entrega de opções de tratamento urgentemente necessárias para pessoas que vivem com doenças neurodegenerativas e distúrbios de armazenamento lisossômico, apoiados pela sólida base científica que define a Denali,” disse Ryan Watts, Ph.D., Diretor Executivo da Denali Therapeutics. “Estabelecemos prontidão comercial para o lançamento esperado do tividenofusp alfa para indivíduos e famílias afetados pela síndrome de Hunter e continuamos a avançar nossa plataforma TransportVehicle em doenças neurológicas graves e sistêmicas que afetam milhões em todo o mundo.”

“Em 2026, nosso foco é lançar o tividenofusp alfa e transformar vidas de pessoas com outras doenças graves. Os dados apresentados na WORLD_Symposium_ apoiam nossos planos de buscar uma aprovação acelerada para o DNL126 na síndrome de Sanfilippo tipo A. Também estamos iniciando estudos clínicos do DNL628 (OTV:MAPT) para Alzheimer e do DNL952 (ETV:GAA) para a doença de Pompe de início tardio. Nos próximos três anos, esperamos avançar de quatro a seis programas adicionais para a fase clínica, guiados pelo nosso compromisso com os pacientes que atendemos.”

Quarto** Trimestre de 2025 e Atualizações Recentes de Programas**

PROGRAMAS CLÍNICOS

Tividenofusp alfa (DNL310; ETV:IDS) para síndrome de Hunter (mucopolissacaridose tipo II [MPS II])

A Denali estabeleceu prontidão para o lançamento comercial, antecipando uma decisão regulatória sobre a Solicitação de Licença de Biológicos (BLA) para tividenofusp alfa sob a via de aprovação acelerada da FDA, com uma data alvo de ação do PDUFA em 5 de abril de 2026. Os resultados do estudo clínico aberto de fase 1/2 de tividenofusp alfa foram publicados na edição de 1 de janeiro de 2026 do The New England Journal of Medicine. O estudo global de fase 2/3 COMPASS, em andamento, deve gerar evidências confirmatórias e apoiar submissões regulatórias globais; a inscrição na Coorte A (participantes com envolvimento neurológico) foi concluída em dezembro de 2025.

Continuação da história  

DNL126 (ETV:SGSH) para síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

Em fevereiro de 2026, a Denali apresentou dados preliminares de fase 1/2 na WORLD_Symposium demonstrando que o tratamento com DNL126 resultou em reduções substanciais nos biomarcadores da doença no líquido cerebroespinhal (sulfato de heparana e GM3) e na periferia (sulfato de heparana na urina), com perfil de segurança geralmente consistente com terapias de reposição enzimática já estabelecidas. Esses dados preliminares apoiam uma via de aprovação acelerada na síndrome de Sanfilippo tipo A. O planejamento de um estudo confirmatório global de fase 3 está em andamento.

**TAK-594/DNL593 (PTV:PGRN) para demência frontotemporal relacionada ao GRN

TAK-594/DNL593 é uma terapia de reposição de progranulina administrada por via intravenosa, utilizando a tecnologia Protein TransportVehicle™ da Denali para entregar a progranulina através da barreira hematoencefálica (BBB) e ao cérebro para indivíduos com FTD-GRN. A inscrição no estudo de fase 1/2 em andamento foi concluída, com um total de 40 participantes com FTD-GRN inscritos. Os dados iniciais dos pacientes com FTD-GRN devem ser divulgados em 2026. O programa está sendo desenvolvido em colaboração com a Takeda.

DNL952 (ETV:GAA) para doença de Pompe

O DNL952 é habilitado pela plataforma Enzyme TransportVehicle™ da Denali e projetado para melhorar a entrega da enzima faltante, GAA, nos músculos e através da BBB para o cérebro. Em janeiro de 2026, a Denali anunciou que a FDA havia retirado a suspensão clínica da solicitação de Investigational New Drug (IND) para o DNL952. As atividades de início do estudo de fase 1 estão em andamento.

DNL628 (OTV:MAPT) para Alzheimer

O DNL628 é habilitado pela plataforma Oligonucleotide TransportVehicle™ da Denali e projetado para atravessar a BBB e reduzir a proteína tau, direcionando o gene MAPT que codifica a tau. Em janeiro de 2026, a Denali anunciou que a Solicitação de Estudo Clínico (CTA) para o estudo de fase 1b do DNL628 foi aprovada e as atividades de início do estudo estão em andamento.

BIIB122/DNL151 (inibidor de molécula pequena LRRK2) para doença de Parkinson

A divulgação de dados do estudo global de fase 2b LUMA de BIIB122 para Parkinson em estágio inicial deve ocorrer em meados de 2026. O estudo fase 2a BEACON da Denali em Parkinson associado ao LRRK2 continua em andamento. O programa LRRK2 está sendo desenvolvido em colaboração com a Biogen.

SAR443122/DNL758 (eclitasertib; inibidor de RIPK1 de molécula pequena) para colite ulcerativa

Espera-se que os resultados do estudo de fase 2 do eclitasertib em participantes com colite ulcerativa moderada a grave sejam divulgados na primeira metade de 2026. O programa está sendo desenvolvido pela Sanofi.

PROGRAMAS EM ETAPA DE HABILITAÇÃO DE IND

A Denali possui vários programas adicionais na fase de habilitação de IND, incluindo DNL921 (ATV:Abeta) para Alzheimer; DNL111 (ETV:GCase) para Parkinson e doença de Gaucher; DNL622 (ETV:IDUA) para MPS I; e DNL422 (OTV:SNCA) para Parkinson.

Atualizações Corporativas

Em dezembro, a Denali anunciou dois eventos de financiamento. O primeiro foi um acordo de financiamento de royalties sintéticos de US$ 275,0 milhões com a Royalty Pharma plc, baseado nas futuras vendas líquidas do tividenofusp alfa. O segundo foi uma oferta pública bem-sucedida de ações ordinárias e warrants pré-financiados, totalizando aproximadamente US$ 200,0 milhões em receitas líquidas.

Participação em Próximas Conferências de Investidores

46ª Conferência Anual de Saúde da TD Cowen, 2 a 4 de março de 2026, Boston

Cúpula de Biotecnologia da UBS Miami - Catalisador para a Mudança, 8 a 10 de março de 2026, Miami

Conferência Global de Saúde da Leerink, 8 a 11 de março de 2026, Miami

Cúpula de Biotecnologia Jefferies 2026 na Praia, 10 a 11 de março de 2026, Miami  

Resultados Financeiros do Quarto Trimestre e do Ano Completo de 2025

As perdas líquidas foram de US$ 128,5 milhões e US$ 512,5 milhões para o trimestre e o ano encerrados em 31 de dezembro de 2025, respectivamente, em comparação com perdas líquidas de US$ 114,8 milhões e US$ 422,8 milhões no mesmo período de 2024.

As despesas totais de pesquisa e desenvolvimento foram de US$ 97,9 milhões e US$ 418,8 milhões para o trimestre e o ano encerrados em 31 de dezembro de 2025, respectivamente, comparado com US$ 99,8 milhões e US$ 396,4 milhões no mesmo período de 2024. O aumento de aproximadamente US$ 22,4 milhões no ano de 2025, em relação ao período anterior, foi principalmente devido a maiores custos externos de pesquisa e desenvolvimento relacionados a múltiplos programas pré-clínicos e clínicos do plataforma TransportVehicle, além de aumento de pessoal e outras despesas operacionais associadas à nossa instalação de fabricação de moléculas de grande porte em Salt Lake City, Utah. Esses aumentos foram parcialmente compensados por menores custos externos relacionados a programas de moléculas pequenas, o que também contribuiu para uma redução de US$ 1,9 milhão nas despesas de pesquisa e desenvolvimento no trimestre encerrado em 31 de dezembro de 2025, em comparação com o mesmo período do ano anterior.

As despesas gerais e administrativas foram de US$ 39,5 milhões e US$ 136,6 milhões para o trimestre e o ano encerrados em 31 de dezembro de 2025, respectivamente, comparado com US$ 30,1 milhões e US$ 105,4 milhões no mesmo período de 2024. Os aumentos de US$ 9,4 milhões e US$ 31,1 milhões no trimestre e no ano de 2025, em relação ao período anterior, foram principalmente devido ao aumento de quadro de pessoal e outras atividades relacionadas à preparação para o potencial lançamento comercial do tividenofusp alfa.

O caixa, equivalentes de caixa e valores mobiliários de mercado totalizavam aproximadamente US$ 966,2 milhões em 31 de dezembro de 2025.

Sobre a Denali Therapeutics

A Denali Therapeutics Inc. é uma empresa de biotecnologia que pioneira uma nova classe de bioterapêuticos projetados para atravessar a barreira hematoencefálica usando sua plataforma proprietária TransportVehicle™. Com uma plataforma de entrega clinicamente validada e um portfólio crescente de candidatos a terapias em todas as fases de desenvolvimento, a Denali avança em direção ao seu objetivo de fornecer medicamentos eficazes para transformar a vida de pessoas com doenças neurodegenerativas, distúrbios de armazenamento lisossômico e outras doenças graves. Para mais informações, visite www.denalitherapeutics.com.

Aviso de Precaução Sobre Declarações Prospectivas

Este comunicado contém declarações prospectivas nos termos da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Declarações prospectivas expressas ou implícitas neste comunicado incluem, mas não se limitam a, expectativas para a plataforma TransportVehicle™ (TV) da Denali e seu potencial terapêutico e comercial; estratégias e planos de negócios da Denali, incluindo marcos-chave esperados para o portfólio terapêutico da Denali em 2026 e além, e a capacidade da Denali de executar suas estratégias comerciais; planos, cronogramas e expectativas relacionados à franquia Enzyme TransportVehicle™ (ETV) e seu potencial terapêutico e comercial; planos, cronogramas e expectativas relativos ao tividenofusp alfa (DNL310), incluindo o momento, probabilidade e escopo de aprovações regulatórias e lançamento comercial, o potencial terapêutico do tividenofusp alfa, e a probabilidade de os dados do estudo de fase 2/3 COMPASS apoiarem evidências confirmatórias para submissões e aprovações regulatórias globais; planos, cronogramas e expectativas relacionados ao DNL126, incluindo o momento e a disponibilidade de dados do estudo de fase 1/2, o potencial terapêutico do DNL126, a probabilidade e o caminho de aprovação regulatória, e os planos para iniciar um estudo de fase 3; planos e expectativas relativos ao DNL593 e a disponibilidade de dados do estudo de fase 1/2 em andamento; planos e expectativas relativos ao DNL628, incluindo o estudo de fase 1b planejado; planos e expectativas relativos ao DNL952, incluindo o estudo de fase 1 e o potencial terapêutico do programa; planos, cronogramas e expectativas relativos ao DNL151, incluindo o estudo de fase 2a BEACON em andamento, e o momento e expectativas para a disponibilidade de dados do estudo de fase 2b LUMA; expectativas relativas ao DNL758 e ao momento e disponibilidade de dados do estudo de fase 2; o momento e a ocorrência de possíveis pagamentos de marcos, incluindo da Royalty Pharma plc; despesas operacionais futuras da Denali e a previsão de sua linha de caixa; planos de participação em próximas conferências de investidores; e declarações do Diretor Executivo da Denali. Todos os medicamentos atualmente em desenvolvimento pela Denali são investigacionais e não receberam aprovação regulatória para qualquer indicação. Resultados reais estão sujeitos a riscos e incertezas e podem diferir materialmente daqueles indicados por estas declarações prospectivas devido a esses riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando a, riscos relacionados a: impacto de condições econômicas adversas, tarifas e inflação nos negócios e operações da Denali; ocorrência de qualquer evento, mudança ou circunstância que possa levar à rescisão de acordos da Denali com Sanofi, Takeda, Biogen ou outros colaboradores; transição da Denali para uma empresa de desenvolvimento clínico de estágio avançado; capacidade da Denali e de seus colaboradores de concluir o desenvolvimento e, se aprovado, a comercialização de seus candidatos a medicamentos; capacidade de inscrever pacientes em estudos clínicos atuais e futuros; dependência de terceiros para fabricação e fornecimento de seus candidatos a medicamentos; dependência do desenvolvimento bem-sucedido de sua tecnologia de plataforma de barreira hematoencefálica e de seus programas e candidatos; capacidade de conduzir ou concluir estudos clínicos dentro dos prazos esperados; risco de que os perfis pré-clínicos dos candidatos a medicamentos da Denali possam não se traduzir em estudos clínicos; potencial de que os estudos clínicos possam divergir de resultados pré-clínicos, clínicos iniciais, preliminares ou esperados; risco de eventos adversos graves, toxicidades ou outros efeitos colaterais indesejados; incerteza de que os candidatos a medicamentos receberão aprovação regulatória necessária para serem comercializados; capacidade da Denali de continuar criando um pipeline de candidatos a medicamentos ou de comercializar produtos; desenvolvimentos relacionados aos concorrentes da Denali e à sua indústria, incluindo candidatos a medicamentos e terapias concorrentes; capacidade da Denali de obter, manter ou proteger direitos de propriedade intelectual relacionados aos seus candidatos a medicamentos; implementação dos planos estratégicos da Denali para seus negócios, candidatos a medicamentos e tecnologia de plataforma de barreira hematoencefálica; capacidade de obter financiamento adicional para suas operações, conforme necessário; capacidade de prever com precisão os resultados financeiros futuros e de se proteger contra riscos financeiros no ambiente atual; e outros riscos e incertezas, incluindo aqueles descritos no Relatório Anual mais recente e nos Relatórios Trimestrais da Denali nos formulários 10-K e 10-Q arquivados na SEC em 27 de fevereiro de 2025 e 6 de novembro de 2025, bem como nos futuros relatórios a serem arquivados na SEC. A Denali não assume qualquer obrigação de atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas, para ajustar essas declarações aos resultados reais ou para fazer alterações nas expectativas da Denali, exceto quando exigido por lei.

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Demonstrações Condensadas de Operações Consolidadas
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(Em milhares, exceto valores por ação e por ação)

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Balanços Patrimoniais Condensados
(Não auditado)
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