DAYBUE STIX получает одобрение FDA: новый вариант лечения для пациентов с синдромом Ретта

Acadia Pharmaceuticals получила одобрение FDA США на DAYBUE STIX, представляя порошковую форму, альтернативу существующему оральному раствору для лечения синдрома Ретта у детей и подростков в возрасте от двух лет и старше. Эта редкая генетическая нейроразвивающаяся болезнь затрагивает примерно 1 из 10 000–15 000 родившихся девочек по всему миру.

Новая одобренная порошковая форма сохраняет такие же характеристики эффективности и безопасности, как и жидкая форма DAYBUE, которая получила одобрение FDA в 2023 году. Компания указала, что DAYBUE STIX изначально будет запущен с ограниченным распространением, начиная с первого квартала 2026 года, а затем ожидается расширение доступа к рынку в начале второго квартала 2026 года, в то время как оригинальный раствор останется в обращении для существующих пациентов.

Ретт-синдром — прогрессирующее неврологическое расстройство, в основном поражающее девочек, характеризующееся нормальным ранним развитием с последующей регрессией в моторных навыках, коммуникации и когнитивных способностях. Введение DAYBUE STIX предоставляет пациентам и их опекунам дополнительный способ приема, что потенциально может улучшить соблюдение режима лечения и качество жизни тех, кто страдает этим изнурительным состоянием.

Этот регуляторный рубеж подчеркивает продолжающиеся инновации в фармацевтической сфере, направленные на редкие педиатрические неврологические расстройства, предоставляя врачам разнообразные варианты доставки лечения для лучшего обслуживания уязвимых групп пациентов.