Клинический путь Dyne набирает обороты: препарат для лечения ДМД движется к одобрению в 2027 году

Dyne Therapeutics делает значительные успехи в своем портфеле лечения редких заболеваний, с двумя многообещающими кандидатами в лекарства, проходящими через критические клинические фазы. Ведущий актив биотехнологической компании, Zeleciment rostudirsen (DYNE-251), продемонстрировал убедительные данные об эффективности в лечении мышечной дистрофии Дюшена (DMD), что ставит Dyne на путь к потенциальному одобрению на рынке в течение следующих двух лет.

Испытание DELIVER показывает успех в производстве дистрофина

Клиническое испытание Фазы 1/2 DELIVER дало значимые результаты для Zeleciment rostudirsen, который нацелен на пациентов с ДМД с определенными генетическими мутациями, подходящими для терапии пропуска экзона 51. В Регистрационном расширенном когорте препарат достиг статистически значимого увеличения уровня дистрофина на 5,46% на шестом месяце — критически важного белка, недостаток которого характеризует ДМД, тяжелое нейромышечное заболевание, связанное с Х-хромосомой.

Помимо восстановления белка, испытание задокументировало функциональные улучшения по нескольким клиническим оценкам. Важно отметить, что функция легких оставалась стабильной на протяжении всего периода мониторинга, и эти терапевтические преимущества сохранялись постоянно в течение 24 месяцев наблюдения. Безопасность и переносимость оставались на благоприятном уровне, что укрепляет профиль кандидата на получение разрешения.

Формируется регуляторный путь для показания DMD

Используя обнадеживающие данные испытания DELIVER, компания Dyne ускоряет процесс коммерциализации. Компания планирует подать Заявление на получение лицензии биопрепарата (BLA), стремясь к ускоренному одобрению в США в течение второго квартала 2026 года. В то же время будет запущено глобальное клиническое испытание третьей фазы для поддержки выхода на международный рынок. Если FDA предоставит статус приоритетного обзора, Zeleciment rostudirsen может появиться в аптеках США к первому кварталу 2027 года.

Прогресс испытания ACHIEVE для миотонической дистрофии

Вторая значимая программа Dyne, Zeleciment basivarsen (DYNE-101), оценивается в рамках испытания ACHIEVE для миотонической дистрофии типа 1. Регистрационная расширенная когорта, использующая время открытия руки по видео в качестве основного конечного показателя, в настоящее время набирает пациентов с целевым завершением в начале второго квартала 2026 года. Если развитие останется в графике, потенциальная подача BLA для данной показания может произойти в начале третьего квартала 2027 года.

Финансовая стабильность поддерживает расширение трубопровода

На 30 сентября 2025 года Dyne поддерживала надежную денежную позицию в 791,9 миллиона долларов в наличных, эквивалентах наличных и рыночных ценных бумагах. Компания недавно запустила $300 миллионов в рамках публичного предложения с гарантией, чтобы укрепить свой баланс и финансировать текущие разработки, что свидетельствует о доверии к ее клиническим программам.

Рынок отражает клинический прогресс

Финансовые показатели Dyne подчеркивают оптимизм инвесторов относительно прогресса компании. Акции закрыли недавние торги на уровне 22,20 $, повысившись на 9,47 %, что представляет собой значительное увеличение по сравнению с ценой 9,50 $, зафиксированной в середине 2025 года. Комбинация клинических данных, ясности регуляторных путей и финансовых ресурсов позиционирует Dyne как заметного игрока в области терапии редких заболеваний.