Прорыв Vertex в области облегчения боли: VX-548 приближается к пациентам после этапов одобрения FDA

Vertex Pharmaceuticals добивается значительных успехов в переопределении методов управления болью с помощью своего экспериментального препарата suzetrigine (VX-548), орального селективного ингибитора натриевых каналов, нацеленного на NaV1.8. Компания недавно достигла нескольких регуляторных вех, которые могут позиционировать этот препарат как первое не-опиоидное средство для лечения боли в своем классе за более чем два десятилетия.

Ускорение пути при острой боли

FDA одобрило скользящую подачу заявки на новый препарат (NDA) для suzetrigine при умеренной и тяжелой острой боли после впечатляющих результатов фазового 3 клинического исследования, объявленных ранее в этом году. Vertex уже инициировала процесс скользящей подачи и ожидает завершения полной подачи в течение второго квартала 2024 года. Этот ускоренный путь — поддерживаемый предыдущими статусами Fast Track и Breakthrough Therapy — отражает благоприятный профиль безопасности и эффективности препарата.

Острая боль представляет собой огромную клиническую возможность: примерно 80 миллионов американцев ежегодно получают обезболивающие препараты, однако варианты лечения остаются ограниченными. Нацеливаясь на канал NaV1.8, важный для периферической передачи боли, suzetrigine предлагает новый механизм действия без рисков зависимости, связанных с опиоидами.

Расширение в область нейропатической боли

Помимо острых показаний, Vertex продвигает suzetrigine в область лечения периферической нейропатической боли. Компания недавно завершила успешную встречу по окончании фазы 2 с FDA после положительных данных фазы 2 при диабетической периферической нейропатии (DPN). Опираясь на этот успех, FDA присвоила suzetrigine статус Breakthrough Therapy для лечения DPN — признание потенциала препарата в решении значительной неудовлетворенной медицинской потребности.

Vertex планирует начать важную фазу 3 исследования в группе пациентов с DPN во второй половине 2024 года. Программа будет состоять из двух идентичных 12-недельных исследований с участием примерно 1100 пациентов каждое, оценивающих ежедневное дозирование по 70 мг. Основной показатель эффективности — снижение средней интенсивности боли за неделю по числовой шкале боли на 12-й неделе по сравнению с плацебо, при этом pregabalin будет использоваться в качестве активного сравнения для вторичных конечных точек.

После рандомизированной контролируемой фазы пациенты смогут продолжить участие в открытом расширении исследования, что позволит Vertex собрать долгосрочные данные о безопасности и эффективности в популяции с DPN.

Развитие более широкого портфеля

Обязательство Vertex к инновациям в области боли выходит за рамки suzetrigine. Компания продолжает развивать дополнительные ингибиторы NaV1.8 и NaV1.7 как самостоятельные препараты или в комбинации для острых и нейропатических состояний.

Ожидается, что ингибитор NaV1.8 следующего поколения VX-993 войдет в клинические исследования фазы 2 позже в 2024 году, первоначально для острой боли и периферической нейропатической боли. Кроме того, Vertex планирует запустить клиническое исследование фазы 1 внутривенной формы VX-993 в тот же период, расширяя потенциальные применения препарата.

Решение неудовлетворенных медицинских потребностей

Периферическая нейропатическая боль затрагивает примерно 10 миллионов американцев ежегодно, получающих фармацевтическое лечение. Такие состояния, как DPN и люмбосакральная радикулопатия (LSR) — вызванные повреждением корешков нервов в поясничной области — остаются сложными для эффективного лечения существующими терапиями.

Текущий этап исследования LSR фазы 2 компании Vertex продолжается в соответствии с графиком, завершение запланировано на конец года. Это расширение демонстрирует системный подход компании к оценке VX-548 в различных синдромах боли с разными механизмами.

Преимущество NaV1.8

Селективность suzetrigine к каналу NaV1.8 является ключевым отличием. Этот генетический мишень подтверждена для управления болью, а высоко селективный профиль препарата предполагает потенциально благоприятный диапазон переносимости по сравнению с неселективными блокаторами натриевых каналов. Клиническая программа — включающая три исследования фазы 3 и два исследования фазы 2 — последовательно демонстрирует этот баланс выгод и рисков для различных групп пациентов.

Создавая новый класс селективных ингибиторов сигналов боли, Vertex стремится обеспечить значительное облегчение миллионам людей, обходя ограничения традиционных терапий и риски, связанные с опиоидами.