NeuroSense Therapeutics достигает важного клинического этапа: PrimeC показывает перспективы в замедлении прогрессирования БАС на фоне улучшения финансового положения

NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq: NRSN), клиническая биотехнологическая компания, сосредоточенная на тяжелых нейродегенеративных расстройствах, объявила об обнадеживающих данных фазы 2b для своей исследовательской терапии PrimeC при амиотрофическом латеральном склерозе (ALS), а также о финансовых результатах за конец 2024 года. Основной актив компании продемонстрировал способность значительно замедлять прогрессирование заболевания в 68-участной клинической испытании PARADIGM, что позиционирует NeuroSense для возможного перехода в фазу 3 и последующего выхода на рынок.

Клинический прорыв подчеркивает терапевтический потенциал PrimeC

Исследование фазы 2b PARADIGM достигло своих двойных целей, при этом PrimeC показал снижение скорости прогрессирования заболевания на 33% (по измерениям ALSFRS-R) за 18-месячный период наблюдения (p=0.007). Помимо замедления разрушения моторных нейронов, соединение снизило совокупный риск смертности, госпитализации в отделение интенсивной терапии и респираторных вмешательств на 58%, что привело к улучшению показателей выживаемости. Особенно важно, что пациенты сохранили функции речи и глотания — две критические области, часто нарушаемые при ALS — при этом хорошо переносили препарат.

“2024 год станет поворотным для NeuroSense Therapeutics,” заявил генеральный директор Алон Бен-Нун. “Наше исследование PARADIGM подтверждает способность PrimeC изменять течение заболевания при состоянии с острой медицинской необходимостью. Согласование FDA по нашему протоколу фазы 3 после нашего совещания типа C укрепляет нашу уверенность в продвижении к следующему этапу разработки.”

Путь вперед: регуляторная и коммерческая стратегия

Опираясь на эти результаты, NeuroSense Therapeutics активно ведет переговоры о партнерстве для совместной разработки и коммерциализации PrimeC. Компания получила согласие FDA на предложенный дизайн исследования фазы 3, набор участников планируется начать в 2025 году. Кроме того, NeuroSense планирует начать раннюю коммерциализацию в Канаде, где аналитики оценивают пиковый годовой доход в диапазоне от $100 миллион до $150 миллион.

Защита интеллектуальной собственности была усилена, когда Бюро патентов и товарных знаков США выдало ключевой патент на запатентованную формулу PrimeC, продлевающий эксклюзивность до 2042 года.

Финансовое состояние поддерживает дальнейшую разработку

NeuroSense Therapeutics отчиталась о расходах на исследования и разработки в размере 5,7 миллиона долларов в 2024 году, что на 21,9% меньше по сравнению с 7,3 миллиона долларов в 2023 году, в основном за счет сокращения расходов на субподрядчиков и уменьшения компенсаций на основе акций. Общие административные расходы составили 4,2 миллиона долларов в 2024 году против 4,8 миллиона долларов в предыдущем году, что на 12,5% меньше, что связано с оптимизацией штата и снижением стоимости профессионального страхования, частично компенсированным увеличением консультационных услуг.

По состоянию на 31 декабря 2024 года у NeuroSense Therapeutics было 3,4 миллиона долларов наличных средств. Общие активы достигли 4,6 миллиона долларов, а собственный капитал улучшился до 2,6 миллиона долларов с дефицитной позиции в 1,8 миллиона долларов в 2023 году. Чистый убыток за год составил 10,2 миллиона долларов, или 0,54 доллара на разводненную акцию, по сравнению с 10,1 миллиона долларов ($0,74 за акцию) в 2023 году.

Понимание контекста заболевания

Амиотрофический латеральный склероз поражает примерно 5000 новых пациентов ежегодно в США, при этом типичный прогресс заболевания приводит к полной парализации и смерти в течение 24–60 месяцев. Текущие терапевтические опции остаются ограниченными, а глобальная популяция ALS, по прогнозам, увеличится на 24% в США и Европейском союзе к 2040 году, создавая значительный клинический спрос.

О PrimeC и NeuroSense Therapeutics

PrimeC представляет собой фиксированную комбинацию цеффироксима и целекоксиба — двух известных фармацевтических препаратов, переработанных в форму с пролонгированным высвобождением для перорального применения. Комбинация разработана для одновременного воздействия на несколько патологических механизмов при ALS, включая нейровоспаление, окислительный железоотложение и дисрегуляцию обработки РНК. Ранее проведенное исследование фазы 2a подтвердило безопасность и показало измеримые улучшения в функциональной стабильности и респираторных параметрах, а также изменения биомаркеров, указывающие на биологическую активность. И FDA, и Европейское агентство по лекарственным средствам присвоили PrimeC статус orphan drug.

NeuroSense Therapeutics сосредоточена на трансляции научных открытий в комбинированные терапии, нацеленные на несколько путей развития заболеваний, включая болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера.