Одобрение FDA для RYONCIL: революционный прорыв в клеточной медицине

Веха: Первая в истории терапия MSC прорывается

18 декабря 2024 года компания Mesoblast Limited объявила о исторической победе в регуляторных органах — FDA одобрило RYONCIL (remestemcel-L), что стало первым в США одобрением терапии на основе мезенхимальных стромальных клеток (MSC). Это не просто очередное одобрение лекарства; это открытие совершенно новой области в лечении одного из самых разрушительных осложнений трансплантации.

Чтобы понять масштаб: RYONCIL — теперь единственная одобренная в США терапия MSC, и единственное одобренное лечение специально предназначено для стероид-устойчивого острого гисто-совместного заболевания (SR-aGvHD) у детей от 2 месяцев и старше, подростков и тинейджеров.

В чем именно решает проблему RYONCIL?

Трансплантация костного мозга — жизненно важная процедура для пациентов с кровяными раками и тяжелыми кровяными заболеваниями, но она сопряжена с жестким осложнением: гисто-совместное заболевание (aGvHD). Вот что происходит:

Когда иммунные клетки донора распознают организм реципиента как «чужой», они атакуют его. Это и есть гисто-совместное заболевание (aGvHD). В США ежегодно проводят около 10 000 аллогенных трансплантаций костного мозга, и примерно половина из них развивается в аGvHD. Стандартное лечение — стероиды, но есть и плохие новости: почти 50% пациентов не реагируют.

Именно здесь на сцену выходит стероид-устойчивое острое гисто-совместное заболевание (SR-aGvHD). Для таких пациентов выживаемость резко падает. Врачи практически не имели проверенных терапевтических вариантов до настоящего времени.

Клинические данные: почему работает RYONCIL

В фазовом 3 исследовании с участием педиатрических пациентов с SR-aGvHD 89% имели тяжелую форму заболевания — категории Grade C или Grade D, самые высокие риски. Несмотря на критическое состояние этой группы, 70% пациентов достигли общего ответа к 28 дню после начала терапии RYONCIL. В трансплантологии ответ к 28 дню — важный показатель долгосрочной выживаемости.

Профиль безопасности был также впечатляющим: лечение RYONCIL никогда не прекращалось или не прерывалось из-за лабораторных отклонений, и более 85% пациентов завершили полный четырехнедельный курс без перерывов.

Как работает терапия MSC?

RYONCIL действует по принципиально иной механике, чем традиционные лекарства. Терапия состоит из мезенхимальных стромальных клеток — по сути «клеток иммунорегуляции», полученных из донорского костного мозга. При внутривенном введении (стандартная доза — 2 × 10^6 MSC/кг массы тела, вводится дважды в неделю в течение четырех последовательных недель), эти клетки не атакуют болезнь напрямую. Вместо этого они:

• Ингибируют активацию Т-клеток (уменьшая иммунную атаку)
• Подавляют секрецию провоспалительных цитокинов (уменьшая воспалительный шторм)
• Способствуют иммунной толерантности учат иммунную систему снижать активность

Этот иммуно-модулирующий профиль выводит RYONCIL далеко за рамки SR-aGvHD. Mesoblast уже продвигает другие показания при воспалительных заболеваниях, где чрезмерная иммунная активация вызывает патологию.

Что дальше: Общая картина

Одобрение RYONCIL FDA — подтверждение платформы клеточной медицины Mesoblast. Генеральный директор доктор Silviu Itescu обозначил дальнейшие шаги компании: развитие REVASCOR для сердечно-сосудистых заболеваний и rexlemestrocel-L для воспалительных болевых состояний через регуляторный процесс, а также расширение одобрения RYONCIL на детей и взрослых с другими воспалительными заболеваниями.

Практическое внедрение начинается немедленно — RYONCIL станет доступен в центрах трансплантации и госпиталях по всей территории США. Для педиатрических трансплантологов, таких как доктор Джоан Курцберг из Duke, это одобрение превращает ранее безнадежную ситуацию в реальную терапевтическую опцию.

Итог: SR-aGvHD был мертвой точкой в медицине без одобренной FDA терапии. RYONCIL заполняет этот пробел и открывает дверь к совершенно новому классу клеточных лекарств в системе здравоохранения США.