Первая оральная терапия по требованию для наследственного ангионевротического отека теперь доступна: калвистат — первый препарат KalVista, отмечающий десятилетие медицинского прогресса

Наследственный ангионевротический отек (HAE) ранее представлял собой значительную проблему: управление непредсказуемыми и потенциально опасными для жизни приступами требовало внутривенных или подкожных инъекций. Эта нагрузка на лечение кардинально изменилась после одобрения FDA нового ингибитора плазменного калликреина, разработанного компанией KalVista Pharmaceuticals — EKTERLY (sebetralstat) — что стало первым пероральным препаратом по требованию для этого редкого генетического расстройства за более чем десять лет.

Почему это одобрение важно для управления HAE

Клинические данные, подтверждающие одобрение сибетралстата, являются убедительными. Фаза 3 клинического исследования KONFIDENT, самое крупное исследование, когда-либо проведенное при HAE, включила 136 пациентов из 66 центров в 20 странах. Результаты, опубликованные в New England Journal of Medicine, показали, что EKTERLY значительно быстрее облегчает симптомы, уменьшает тяжесть приступов и достигает их разрешения быстрее, чем плацебо — при этом профиль безопасности сопоставим с плацебо.

Реальные данные из открытого расширенного исследования KONFIDENT-S показали еще более обнадеживающие результаты. К сентябрю 2024 года пациенты, получавшие сибетралстат, могли принимать препарат в среднем всего за 10 минут после появления симптомов. Для наиболее тяжелых проявлений — ларингеального отека, абдоминальных приступов и прорывных атак, несмотря на профилактическую терапию — облегчение симптомов начиналось примерно через 1,3 часа, независимо от места приступа или возраста пациента.

Преобразование независимости пациентов и качества жизни

Что отличает EKTERLY от предыдущих препаратов по требованию, так это не только эффективность, но и доступность. Ранее терапия требовала медицинского введения — что создавало нагрузку, задерживающую лечение и ограничивающую возможность пациентов реагировать немедленно на приступы. Пероральная форма сибетралстата дает возможность людям самостоятельно лечить приступы, когда и где угодно, без необходимости посещения врача.

«Это особенно важно для людей, у которых возникают прорывные приступы несмотря на использование долгосрочной профилактической терапии», отметили клинические исследователи, участвовавшие в исследовании KONFIDENT. «Наличие немедленной, самоуправляемой опции соответствует современной философии лечения: раннее вмешательство для предотвращения прогрессирования отека и снижения общего бремени заболевания».

Препарат одобрен для пациентов от 12 лет и старше, в то время как продолжаются педиатрические исследования его использования у младших детей. Мониторинг безопасности, проведенный более чем в 1700 случаях применения в рамках KONFIDENT-S, подтвердил стабильный профиль переносимости, при этом головная боль — наиболее часто сообщаемый побочный эффект.

Решение о постоянной неудовлетворенной потребности

Несмотря на профилактические меры, большинство пациентов с HAE сталкиваются с непредсказуемыми приступами, требующими быстрого доступа к острому лечению. Переход от инъекционной терапии к пероральному самоуправлению представляет собой качественный скачок в управлении заболеванием — он поддерживает раннее вмешательство и снижает тревогу, связанную с ограниченным доступом к лечению.

KalVista сразу запустила продажу сибетралстата на рынке США, и врачи уже могут назначать EKTERLY с сегодняшнего дня. Компания создала комплексную программу поддержки пациентов, чтобы помочь подходящим лицам с навигацией по страховым вопросам, доступом к покрытию и постоянной поддержкой в ходе лечения.

Множество регуляторных заявок на сибетралстат находятся на рассмотрении в ключевых международных рынках, что позиционирует этот препарат как потенциальное базовое лечение для управления HAE по всему миру.