Прорыв в терапии RNAi: одобрение FDA Fitusiran знаменует собой важную веху в инновациях лечения гемофилии

Американское управление по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) одобрило маркетинг Qfitlia (fitusiran), что представляет собой значительный шаг вперёд в лечении гемофилии. Эта авторизация делает fitusiran последним дополнением к растущему арсеналу лекарств на основе РНК-интерференции и, особенно, первым терапевтическим средством, направленным на снижение антинейтрофильного глобулина как стратегию для управления как гемофилией A, так и B, независимо от статуса ингибиторов.

Новый механизм для древней болезни

Отличительная особенность fitusiran от традиционных методов лечения гемофилии заключается в его фундаментальном подходе. Вместо замены отсутствующих факторов свертывания, этот терапевтический препарат на основе РНКi действует, заглушая матричную РНК, ответственную за производство антинейтрофильного глобулина — естественного ингибитора свертывания крови. Путём снижения уровня антинейтрофильного глобулина препарат эффективно восстанавливает баланс коагуляционного каскада, позволяя организму производить тромбин более эффективно и предотвращая кровотечения.

Пациенты могут получать fitusiran с помощью подкожных инъекций раз в два месяца, что упрощает схему введения по сравнению со многими существующими альтернативами. Данные клинических исследований показали снижение годовых показателей кровотечений на 90% у пациентов с гемофилией A или B, включая тех, у кого есть нейтрализующие антитела (ингибиторы), что часто осложняет традиционную терапию заменой факторов.

Клиническая проверка и регуляторный путь

Разработка данного препарата занимает более десяти лет. Учёные компании Alnylam впервые опубликовали клинические данные в журнале New England Journal of Medicine в 2017 году, зафиксировав снижение частоты кровотечений у пациентов с гемофилией. После этого компания инициировала исследования фазы 3 для продвижения к получению регуляторных разрешений.

В 2014 году Sanofi получила глобальные права на разработку и коммерциализацию через лицензионное соглашение с Alnylam. В 2018 году партнерство было реструктурировано: Alnylam получила право на выплату роялти в диапазоне от 15 до 30 процентов от мировых чистых продаж.

Одобрение fitusiran расширяет перечень показаний, включая взрослых и детей с 12 лет и старше с гемофилией A или B, с или без факторов ингибиторов. Также поданы регуляторные заявки в Китае и Бразилии, что свидетельствует о потенциале глобальной доступности.

Влияние на платформу РНКi

Это одобрение — шестое в списке терапевтических средств на основе РНКi, получивших одобрение FDA, что подчеркивает зрелость технологии РНК-интерференции как клинического инструмента. В портфеле компании теперь есть лекарства, предназначенные для редких генетических нарушений и всё более — для широко распространенных заболеваний.

Этот важный этап также реализует корпоративную стратегию Alnylam “P5x25” — набор целей, запланированных к достижению к 2025 году. Выполнение задачи “продукты” демонстрирует способность компании преобразовывать научные открытия в регламентированные терапевтические средства для различных заболеваний.

Рыночный потенциал и бремя заболевания

Около миллиона человек по всему миру живут с гемофилией A или B. Для многих, особенно тех, кто развил ингибиторы, варианты лечения остаются ограниченными и сложными. Fitusiran отвечает на важную неудовлетворенную потребность, предлагая альтернативный механизм по сравнению с традиционной терапией на основе факторов, что потенциально может изменить подход к лечению этой категории пациентов.

Одобрение подчеркивает, как технология РНК-интерференции — награжденная Нобелевской премией в области физиологии или медицины 2006 года — продолжает расширять свои терапевтические применения за рамки редких заболеваний к более широким клиническим задачам, требующим инновационных молекулярных решений.