Roche сотрудничает с Shape Therapeutics по развитию передовой платформы редактирования РНК для лечения нейродегенеративных и редких заболеваний

Shape Therapeutics заключила трансформативное партнерское соглашение с фармацевтическим гигантом Roche, что стало важной вехой в развитии технологий генной терапии на основе РНК. Совместная работа сосредоточена на инновационной платформе RNAfix™ от Shape Therapeutics и возможной интеграции технологии доставки AAVid™ для создания новых поколений препаратов, нацеленных на критические терапевтические области.

Область стратегического партнерства

Партнерство создает многоцелевую исследовательскую рамку, ориентированную на разработку генных терапий для таких состояний, как болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона и некоторые редкие заболевания. Shape Therapeutics будет использовать свои AI-движки для обнаружения перспективных кандидатов для разработки, в то время как Roche берет на себя полную ответственность за продвижение этих открытий через клиническую разработку и коммерциализацию любых полученных терапий по всему миру.

Технологии платформы, лежащие в основе этого сотрудничества, представляют собой уникальный подход к терапевтическому вмешательству. RNAfix™ использует механизмы редактирования на основе природы для точных изменений РНК, в то время как AAVid™ доставляет тканеспецифичные векторы адено-ассоциированного вируса — важный компонент для целенаправленной и эффективной доставки гена в пораженные ткани.

Финансовая структура и создание стоимости

Коммерческая модель отражает уверенность Roche в потенциале партнерства. Shape Therapeutics получит предварительный платеж, а затем — комплексную структуру этапов, связанных с достижениями в разработке, регуляторными одобрениями и коммерческими результатами. Общая потенциальная стоимость этих этапных платежей может превысить $3 миллиардов, дополнительно предусматриваются роялти по уровням на любые успешно выведенные на рынок продукты.

Эта финансовая модель позволяет Shape Therapeutics получать выгоду на каждом этапе разработки, сохраняя при этом согласованность с целями коммерциализации Roche.

Стратегическая обоснованность и влияние на индустрию

Джеймс Сабри, руководитель отдела партнерства Roche Pharma, подчеркнул, что методология редактирования РНК от Shape Therapeutics демонстрирует разрушительный потенциал, основанный на фундаментальных биологических принципах. Партнерство бесшовно интегрируется с более широкими инициативами Roche в области генной терапии, позволяя фармацевтическому лидеру получать доступ к передовым технологиям РНК и расширять свой терапевтический портфель в области высокоэффективных заболеваний.

Для Shape Therapeutics сотрудничество подтверждает ее собственную технологическую платформу и ускоряет трансляцию исследований, основанных на ИИ, в клинические кандидаты. Миссия компании — продвигать прорывные технологии РНК в генной терапии — получает ощутимую поддержку благодаря инфраструктуре разработки и глобальным возможностям коммерциализации Roche.

Обзор технологической платформы

Интегрированная платформа Shape Therapeutics включает несколько технологий носителей — RNAskip™, RNAfix™ и RNAswap™ — в сочетании с системами доставки следующего поколения AAVid™ и SquareBio, решением для масштабного производства генной терапии. Эти элементы координируются с помощью собственной AI-движка, который оптимизирует процессы принятия решений на всех этапах исследований и разработок, что позволяет компании продвигать долговременные терапевтические решения для различных заболеваний.