FDA одобряет фармацевтическую форму ORLADEYO в виде гранул от BioCryst для молодых пациентов с HAE, что является важным педиатрическим достижением

BioCryst Pharmaceuticals получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на педиатрическую форму ORLADEYO (berotralstat), что закрепляет за компанией статус ведущего целевого перорального профилактического средства при наследственном ангиоэдеме у детей в возрасте от 2 лет и старше.

Последнее одобрение регулирующих органов означает значительное расширение клинического применения ORLADEYO. Новая одобренная пероральная форма в виде гранул специально разработана с учетом потребностей педиатрических пациентов, предлагая более практичный способ приема по сравнению с традиционными методами лечения для этой молодой группы пациентов.

Клиническая основа для этого одобрения основана на исследовании APeX-P, которое показало значительные клинические преимущества для целевой возрастной группы. Данные исследования продемонстрировали, что у пациентов наблюдалось быстрое и устойчивое снижение частоты приступов HAE в месяц, что подтверждает профилактическую эффективность лечения в снижении бремени заболевания у детей.

С этим одобрением ORLADEYO занимает уникальную позицию на рынке как первое и единственное целевое пероральное профилактическое средство, доступное для всех пациентов с HAE начиная с 2 лет. Это одобрение подчеркивает приверженность BioCryst устранению пробелов в лечении редких заболеваний у детей и предоставляет семьям основанный на доказательствах профилактический терапевтический вариант, специально разработанный для младших пациентов с наследственным ангиоэдемой.