Еженедельное самостоятельное введение препарата ULTOMIRIS показывает такую же эффективность, как и внутривенное лечение в ходе клинического исследования фазы 3

Alexion Pharmaceuticals представила обнадеживающие новости из важного исследования фазы 3, оценивающего подкожную форму ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz), ведущего ингибитора комплемента для редких кровяных заболеваний. Исследование успешно достигло своей основной цели, продемонстрировав, что инновационный препарат ультомирис, вводимый инъекционно, показывает сопоставимую эффективность с традиционной внутривенной формой.

Что показывают данные

Рандомизированное исследование включило 136 пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH), ранее стабилизировавшихся на терапии комплементом. Участники были разделены в соотношении 2:1 между новым подкожным препаратом ULTOMIRIS и установленным внутривенным лечением. К 71 дню подкожная версия достигла не менее чем не хуже по уровню концентрации в сыворотке крови (p < 0.0001), что означает, что пациенты получали стабильное и эффективное ингибирование комплемента без снижения эффективности.

Ключевые результаты включали стабильные уровни лактатдегидрогеназы и поддерживаемое подавление свободного белка C5 у всех пациентов. Данные по безопасности оставались в соответствии с известным профилем этой формы ультомириса, без сообщений о неожиданных побочных эффектах или серьезных инфекциях в течение 71-дневного периода лечения.

Переломной момент для удобства пациентов

Прорыв заключается в способе доставки. Каждая недельная доза использует специально разработенные, удобные для пациента устройства, которые крепятся к коже и могут вводиться самостоятельно одним нажатием кнопки. Пациенты могут завершить полную дозу без помощи рук примерно за 10 минут — что значительно отличается от времени, необходимого для внутривенных инфузий.

Из 135 пациентов, завершивших контролируемую фазу, все, кроме одного, решили продолжить использование подкожного ультомириса в текущем расширенном исследовании, что говорит о высокой предпочтительности этого варианта в реальных условиях.

Путь к одобрению и дальше

Alexion планирует подать заявку на получение регуляторного одобрения в США и Европейском союзе в 3 квартале 2021 года для комбинации подкожного ULTOMIRIS и устройства. В заявку войдут два показания: PNH и атипичный гемолитико-уремический синдром (aHUS).

Если препарат будет одобрен, эта версия может стать первым подкожным ингибитором комплемента для обоих состояний, что потенциально изменит схемы лечения пациентов с этими тяжелыми, крайне редкими заболеваниями. Возможность самостоятельного введения может повысить качество жизни, снизив количество посещений больницы и предоставив больше автономии в графике лечения.

Клиническое значение

Для врачей, лечащих PNH и aHUS, форма ультомириса представляет собой важный прогресс. Пациенты с этими состояниями сталкиваются с серьезными осложнениями, такими как гемолиз и тромбообразование. Наличие подкожной опции, сохраняющей те же профили ингибирования комплемента, что и внутривенная форма, расширяет доступность лечения при сохранении клинической эффективности.

Компания планирует собрать 12 месяцев данных о безопасности в расширенном периоде перед окончательными подачами, чтобы обеспечить всесторонние доказательства долгосрочной безопасности и переносимости для регуляторных органов по всему миру.