Данные прорыва K36 Therapeutics по KTX-1001 создают основу для целенаправленного лечения множественной миеломы на предстоящем собрании ASH

K36 Therapeutics готова представить важные клинические результаты, подтверждающие научное обоснование ингибирования MMSET/NSD2 в качестве терапевтической стратегии при множественной миеломе (4;14). Компания представит несколько докладов на 66-й ежегодной встрече и выставке Американского общества гематологии, запланированной на 6-10 декабря 2024 года в Сан-Диего, Калифорния.

Клинический прогресс демонстрирует взаимодействие с целью

Центральным элементом программы презентаций K36 Therapeutics являются начальные результаты дозового повышения фазы 1 для KTX-1001, перорального, первого в своем роде ингибитора MMSET. Ранние данные испытаний показывают дозозависимое увеличение экспозиции препарата в сочетании с соответствующим снижением биомаркера H3K36me2 — ключевого индикатора взаимодействия с целью. Эта фармакодинамическая активность соответствует предикциям на доклиническом этапе и поддерживает дальнейшую разработку.

По словам Бенджамина Винограда, M.D., Ph.D., главного медицинского директора K36 Therapeutics, «Профиль безопасности, наблюдаемый при терапевтически значимых дозах, создает прочную основу для перехода к фазе расширения доз. Мы планируем начать комбинированные исследования в 2025 году, сочетая наш исследуемый пероральный препарат со стандартными подходами, включая ингибиторы протеасом и иммуно-модулирующие препараты, для оптимизации лечения пациентов с (4;14) множественной миеломой».

Испытание, характеризующееся как одноплечевое, открытое исследование у пациентов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой (RRMM), показало благоприятную переносимость наряду с обнадеживающей клинической активностью. Пьер Бори, MD, PhD, гематолог из Института рака Университета Тулузы, отметил, что этап дозового повышения ясно подтверждает MMSET как жизнеспособную терапевтическую мишень для этой группы пациентов с высоким риском.

Три постерных доклада освещают механизм и доклиническую валидацию

Механистические сведения из биохимической характеристики

K36 Therapeutics представит подробный биохимический анализ механизма действия KTX-1001 с использованием технологии поверхностного плазмонного резонанса (SPR). Данные показывают, как соединение достигает снижения H3K36me2 за счет вытеснения S-аденозилметионина (SAM), необходимого кофактора, ответственного за метилирование H3K36. Этот новый аналитический подход обеспечивает беспрецедентную ясность в молекулярном механизме действия KTX-1001.

Доклиническая эффективность программы KTX-1029

Дополнительный доклад продемонстрирует in vitro и in vivo эффективность KTX-1029, другого мощного селективного ингибитора MMSET, разработанного компанией K36 Therapeutics. KTX-1029 показал надежную активность в качестве моно-препарата в моделях множественной миеломы (4;14) и продемонстрировал синергетический потенциал при сочетании с уже установленными ингибиторами протеасомы (bortezomib и carfilzomib) в условиях чувствительных и резистентных форм заболевания. Эти результаты подтверждают терапевтическую гипотезу, лежащую в основе таргетирования MMSET.

Решение неудовлетворенной медицинской потребности

Терри Конноли, Ph.D., президент и главный исполнительный директор K36 Therapeutics, подчеркнул клиническое значение: «Моментум набора участников значительно ускорился с нашей первой презентации на ASH в прошлом году. Это свидетельствует о настоящем интересе исследователей и пациентов к пероральным терапевтическим вариантам для пациентов с высоким риском множественной миеломы. Для пациентов с (4;14), исчерпавших традиционные методы лечения, KTX-1001 представляет собой действительно новый терапевтический подход, специально разработанный с учетом их биологии заболевания».

Совокупные данные, представленные K36 Therapeutics, подчеркивают как научное обоснование, так и практический потенциал ингибирования MMSET в трансформации исходов для особенно сложной группы пациентов. Совместные клинические, биохимические и доклинические данные о KTX-1001 и KTX-1029 создают убедительный нарратив для этого нового терапевтического класса.

О компании K36 Therapeutics и планах дальнейшего развития

Основанная в феврале 2021 года, K36 Therapeutics — частная биотехнологическая компания, поддерживаемая ведущими венчурными инвесторами, включая Atlas Venture, F-Prime Capital, Eight Roads Ventures, Nextech и Bristol Myers Squibb (NYSE:BMS). Миссия компании заключается в трансляции модуляции эпигенетических путей в препараты первого в своем роде для онкологических пациентов.

Для получения дополнительной информации о фазовом исследовании (NCT05651932) и участвующих клинических центрах заинтересованные стороны могут посетить реестр испытаний. Более подробную информацию о K36 Therapeutics можно найти на сайте www.k36tx.com, а регулярные обновления публикуются в LinkedIn.