Sanofi сталкивается с препятствиями CRL по препарату для МС, одновременно добиваясь победы в ЕС за ингибитор BTK

Sanofi на этой неделе объявила о значительном регуляторном препятствии, когда FDA выдала полное ответное письмо (CRL) относительно её заявки на толебрутиниб, ингибитор тирозинкиназы БТК (BTK), предназначенный для лечения не рецидивирующего вторичного прогрессирующего рассеянного склероза (nrSPMS) у взрослых. Этот неудачный шаг стал вторым крупным пересмотром графика одобрения за несколько месяцев, и теперь ожидается, что агентство предоставит дополнительные рекомендации к первому кварталу 2026 года.

Регуляторные задержки усугубляют ранее возникшие клинические разочарования

Решение CRL следует за тенденцией накапливающихся проблем в программе ингибитора BTK от Sanofi. Ранее в этом году FDA дважды продлевало срок рассмотрения толебрутиниба — сначала на три месяца весной, затем снова после того, как компания представила расширенный протокол доступа по запросу регулятора. Первоначальная дата решения 28 сентября 2025 года была перенесена на 28 декабря, а затем еще раз отложена на начало 2026 года.

Это совпадает с новыми клиническими неудачами. В последние недели Sanofi сообщила, что её фаза III исследование PERCEUS, оценивающее толебрутиниб при первичном прогрессирующем МС (PPMS), не достигло основных конечных точек по замедлению прогрессирования инвалидности. Впоследствии компания решила прекратить дальнейшую разработку в области PPMS, которая составляет примерно 10% пациентов с МС. Несмотря на опасения по поводу эффективности, профиль безопасности остался соответствующим предыдущим исследованиям.

Эти проблемы напоминают 2022 год, когда FDA наложила частичный клинический запрет на исследования толебрутиниба после выявления случаев повреждения печени, вызванных лекарством, у участников испытаний. Хотя компания в конечном итоге прекратила отдельные исследования миастении гравис, направление по МС продолжало развиваться — до настоящего времени.

Рыночная динамика и прогноз аналитиков

Акции SNY выросли всего на 1,1% за последние шесть месяцев, значительно уступая росту более широкой сектора здравоохранения в 20,4%, что отражает скептицизм рынка относительно дальнейшего пути препарата. Решение CRL и недавние неудачи в испытаниях свидетельствуют о пересмотре потенциала pipeline Sanofi в области неврологии.

Тем не менее, компания добилась значительной победы на международной арене. Европейская комиссия одобрила Wayrilz (rilzabrutinib), другой ингибитор BTK, для лечения взрослых пациентов с иммунной тромбоцитопенической пурпурой (ITP), у которых не было эффекта от других терапий. Это одобрение последовало за положительным мнением комитета в октябре и было поддержано данными фазы III исследования LUNA 3, демонстрирующими улучшение устойчивых уровней тромбоцитов. FDA уже одобрила Wayrilz для хронической ITP в августе 2025 года.

Что дальше для инвесторов

Различные судьбы pipeline Sanofi — застопорившийся в области МС, но продвигающийся в ITP — подчеркивают непредсказуемость разработки лекарств. Ожидается, что дополнительные рекомендации по CRL поступят к марту 2026 года, и компания стоит перед важными решениями относительно коммерческой жизнеспособности толебрутиниба. Аналитики следят за тем, смогут ли дополнительные данные возродить заявку или Sanofi перераспределит ресурсы в пользу своих проверенных программ BTK в гематологических показаниях.