Цена акции Ultragenyx выросла из-за того, что FDA приняла заявку на приоритетное рассмотрение.

LootboxPhobia · 2026-02-24T09:20:20+00:00

Investing.com -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) Цена акции в понедельник выросла на 1,6%, ранее компания объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло ее заявку на получение разрешения на биологический препарат для терапии DTX401 AAV при Ia-типе гликогенозы.FDA предоставило этой заявке статус приоритетного рассмотрения, а в соответствии с Законом о плате за использование рецептурных лекарств дата принятия решения назначена на 23 августа 2026 года. Если одобрят, DTX401 станет первым методом лечения, нацеленным на устранение основной причины GSDIa.Заявка на получение разрешения на биопрепарат основана на данных клинического исследования, включающего 52 пациента, получавших лечение, и наблюдение в течение до шести лет. Данные из рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования GloCoGene, проведенного на 3-й стадии, показывают, что пациенты, получавшие DTX40

LootboxPhobia

2026-02-24 09:20:20

Investing.com — Акции Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) выросли на 1,6% в понедельник после того, как компания объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDAQ) приняло её заявку на лицензию на биологические препараты для генной терапии DTX401 AAV при заболевании накопления гликогена первого типа.

FDA предоставило приоритетное рассмотрение заявки и назначило дату рассмотрения на 23 августа 2026 года в соответствии с Законом о оплате оплаты рецептурных лекарств. Если DTX401 будет одобрен, он станет первым лечением, направленным на устранение основной причины GSDIa.

Заявка на получение лицензии на биологические препараты основана на данных программы клинической разработки, включавшей 52 пролеченных пациента и до шести лет последующего наблюдения. Данные рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования GlucoGene фазы 3 показали, что пациенты, получавшие DTX401, снижали ежедневное потребление и частоту кукурузного крахмала, сохраняя при этом низкий уровень гипогликемии, улучшая нормальный уровень глюкозы в крови и улучшая толерантность натощак.

Эти клинические преимущества приводят к улучшению качества жизни, сообщаемого пациентами, что измеряется по шкале глобального впечатления пациентов о изменениях. По данным компании, DTX401 хорошо переносится и обладает приемлемыми характеристиками безопасности.

В случае одобрения DTX401 будет производиться на производственном предприятии Ultragenyx Gene Therapy в Бедфорде, штат Массачусетс.

_This статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования. _

Посмотреть Оригинал

На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .