Курс Fulcrum Therapeutics резко упал, несмотря на опубликованные результаты испытаний

Investing.com — Акции Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ:FULC) упали на 20% во вторник после того, как компания сообщила результаты за 12 недель группы дозы 20 мг в исследовании фазы 1b PIONEER с поциредиром для лечения серповидноклеточной анемии.

Исследование показало увеличение среднего абсолютного гемоглобина плода на 12,2% через 12 недель — с 7,1% до 19,3% у 12 пациентов, проходящих оценку. У семи из 12 пациентов абсолютный уровень HbF не менее 20%, а у всех пациентов — абсолютный рост HbF не менее 6,5%.

Компания сообщила о улучшении маркеров гемолиза и эритропоэза: снижение количества косвенного билирубина на 40%, снижение уровня лактатдегидрогеназы на 34% и увеличение среднего гемоглобина с 7,3 г/дл с исходного уровня до 1,1 г/дл и 8,4 г/дл. Доля эритроцитов, содержащих HbF, увеличилась со среднего 31% на исходном уровне до 63% на 12-й неделе.

За 12-недельный период лечения было зарегистрировано 6 случаев вазоокклюзивных кризов, а 7 из 12 пациентов не сообщили о ЛОС. Согласно медицинским записям, зафиксированным лечащим врачом за 6–12 месяцев до начала регистрации, ожидается примерно 16 случаев ЛОС в течение периода лечения.

Поциредир в целом хорошо переносился, не было серьёзных побочных эффектов, связанных с лечением, и не было прекращения прекращения из-за побочных эффектов, связанных с лечением, по состоянию на дату окончания данных 23 декабря 2025 года. На данный момент поциредир был введён 148 взрослым, из которых 89 получили несколько доз на срок до 12 недель.

Fulcrum планирует предоставить дополнительные детали по дизайну следующего испытания после получения протокола окончания фазы от FDA во втором квартале 2026 года. Компания планирует запустить потенциальное тестирование регистрации во второй половине 2026 года.

_This статья была переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, ознакомьтесь с нашими Условиями использования. _