3 разбитых биотехнологических акции: могут ли они восстановиться?

Прошедший месяц был очень тяжелым для биотехнологических акций во всем секторе. Это было неподходящее время для публикации результатов клинических испытаний, которые были бы менее чем выдающимися.

Очевидно, эти три биотехнологические стартапа не поняли послания. Все три акции резко упали после отчетов, которые не оправдали ожиданий инвесторов.

Может ли одна из этих акций войти в портфель покупателя по выгодной цене? Прежде чем даже думать о попытке поймать падающие ножи, посмотрите, что изначально привело к снижению этих акций.

Источник данных: Yahoo! Finance.

1. Frequency Therapeutics

Эта клиническая биотехнологическая компания пытается лечить распространенную форму потери слуха с помощью своего ведущего кандидата, FX-322. Сенсоневральная потеря слуха (SNHL) вызывается повреждением волосковых клеток внутреннего уха, что нарушает восприятие звука по частям, и в итоге все звучит так, будто вы говорите через сломанные автомобильные динамики. В начале этого года акции Frequency Therapeutics взлетели, потому что однократная инъекция FX-322 в среднее ухо 16 пациентам в фазе 1 привела к значительным улучшениям по сравнению с теми, кто получал плацебо.

Источник изображения: Getty Images.

Более недавно акции Frequency Therapeutics резко упали, потому что FX-322 не смог повторить свой предыдущий успех в более крупном контролируемом плацебо испытании с несколькими инъекциями вместо одной. Frequency Therapeutics объясняет разочаровывающие данные фазы 2 тем, что дизайн с множественными инъекциями был причиной неудачи, а недавние результаты однородных исследований показывают, что еще рано сдаваться.

Frequency Therapeutics считает, что более 40 миллионов человек в США могут получить пользу от препарата, такого как FX-322, который восстанавливает поврежденные волосковые клетки внутреннего уха. Это означает, что рыночная капитализация компании, возможно, значительно увеличится, если она сможет убедительно доказать, что однократная инъекция ее основного препарата действительно работает.

2. Scholar Rock Holding

Эта предпродажная компания разрабатывает экспериментальный препарат для стимуляции роста мышц под названием апитегромаб, предназначенный для лечения редкого заболевания — спинальной мышечной атрофии (SMA). Прогрессирующее повреждение нервов приводит к истощению мышечной массы, но данные за шесть месяцев из фазы 2 исследования Topaz показали, что апитегромаб может помочь пациентам с SMA добиться значимых улучшений в моторной функции.

В начале этого месяца акции Scholar Rock резко упали после того, как 12-месячные данные исследования Topaz показали улучшения, которые оказались менее значимыми, чем ожидали инвесторы. Последующие данные по апитегромабу не вызвали фейерверков, как надеялись, но подход, включающий препарат, предотвращающий прогрессирующее повреждение нервов при SMA, кажется перспективным.

Biogen (BIIB +0.88%) также разрабатывает препарат для предотвращения повреждения мотонейронов, называемый Спинраза. Подгруппа пациентов с SMA типа 3, получавших комбинацию Спинразы и апитегромаба, показала значительные улучшения мышечной функции на 12-м месяце. Эти пациенты все еще столкнутся с трудностями при открывании маринованных огурцов, но достигнутые улучшения могут со временем привести к значительным улучшениям качества жизни.

Чтобы подтвердить положительные результаты, отмеченные в исследовании Topaz, Scholar Rock ускорит разработку своего ведущего кандидата в более крупное ключевое исследование. Успешные результаты в будущем могут помочь этой акции восстановить свои недавние потери и даже больше.

3. Solid Biosciences

Акции этой клинической биотехнологической компании рухнули в марте после того, как она сообщила о разочаровывающих результатах клинического испытания у пациентов с мышечной дистрофией Дюшен (DMD). Это наследственное заболевание мышечной ткани, вызванное мутациями в гене дистрофина — структурного белка, который предотвращает трение соседних мышечных тканей при движении, дыхании и сердцебиении.

Ведущий кандидат Solid Biosciences, SGT-001, представляет собой вирусный вектор с генетическими инструкциями для части естественного гена дистрофина. Эта экспериментальная генная терапия доставляет микро-дистрофин, поскольку оригинальный рецепт слишком большой, чтобы поместиться внутри любого вируса, переоборудованного для доставки. Ранние результаты показали обнадеживающие признаки функциональной пользы во время промежуточной оценки продолжающегося исследования по определению дозы.

Акции Solid рухнули в марте после того, как компания опубликовала последующие результаты, которые оказались менее впечатляющими, чем ожидали аналитики. После 48 недель первые три пациента, получившие высокую дозу SGT-001, показали небольшие улучшения, лучше ожидаемых у аналогичных неподверженных лечению пациентов, но ниже, чем ранее сообщалось о значительных улучшениях при гораздо меньшей дозе.

Наиболее вероятный сценарий восстановления?

Solid Biosciences — не единственная компания, разрабатывающая миниатюрную форму дистрофина. Этот клинический стартап конкурирует с Sarepta Therapeutics (SRPT 3.61%) и Pfizer (PFE +1.10%), обе из которых сообщили о несколько разочаровывающих долгосрочных данных. Дополнительные результаты, которые выделят SGT-001 среди конкурентов, могут позволить акции Solid Biosciences резко вырасти, но это может занять много времени. Компания все еще не знает, когда начнет фазу 3.

Frequency Therapeutics не создала совершенно новую молекулу для восстановления волосковых клеток внутреннего уха; FX-322 — это старое противосудорожное средство, объединенное с широко доступным стимулятором роста клеток, обычно ограниченным лабораторными экспериментами. Нет ничего плохого в перепрофилировании старых молекул, но инвесторы должны знать, что у компании нет других потенциальных источников дохода.

Frequency и Solid идут по тонкому канату без страховки, а ведущий кандидат Scholar Rock — первый из серии уникально разработанных антител. На недавней научной конференции Scholar Rock представила недавно начатое клиническое исследование с SRK-181, еще одним антителом, предназначенным помочь иммунной системе бороться с раком. Как компания с наибольшим количеством попыток, Scholar Rock кажется более вероятным кандидатом на восстановление, чем другие биотехнологические акции из этого списка.