Только что увидел, что X4 Pharma получила положительное мнение от европейского регулятора по поводу мавориксофора для лечения синдрома WHIM — это довольно значительный шаг для такой редкой иммунодефицитной болезни. Данные третьей фазы, по-видимому, выглядели достаточно убедительно, чтобы убедить комитет, и они ожидают окончательного одобрения в течение этого квартала.

Что интересно, так это коммерческий аспект. Они уже заключили сделку с Norgine в январе по поводу европейского запуска, что может принести более $200M в виде выплат за достижения этапов и роялти с продаж. Для лечения редких заболеваний это неплохая позиция.

Акции упали примерно на 5% после новости в четверг, что довольно странно, учитывая прогресс в регуляторных вопросах, но рынки иногда бывают странными. Похоже, некоторые инвесторы уже заложили это в цену или идет фиксация прибыли. В любом случае, одобрение этого синдрома WHIM — настоящая проверка того, что их кандидат в лекарства работает — это главный успех, независимо от краткосрочных движений акций.