DAYBUE STIX отримує схвалення FDA: новий варіант лікування для пацієнтів з синдромом Ретта

Acadia Pharmaceuticals отримала схвалення від FDA США на DAYBUE STIX, що вводить порошкову форму як альтернативу існуючому рідкому розчину для лікування синдрома Ретта у дітей та підлітків віком від двох років і старше. Ця рідкісна генетична нейророзвиткова хвороба вражає приблизно 1 з 10 000 до 15 000 народжень дівчаток у світі.

Нова затверджена порошкова форма зберігає ідентичні характеристики ефективності та безпеки, що й рідка форма DAYBUE, яка отримала схвалення FDA у 2023 році. Компанія зазначила, що DAYBUE STIX спочатку буде запускатися з обмеженим розповсюдженням, починаючи з першого кварталу 2026 року, а потім очікується розширення доступу до ринку на початку другого кварталу 2026 року, тоді як оригінальний розчин залишатиметься в обігу для існуючих пацієнтів.

Синдром Ретта — прогресуюче неврологічне порушення, яке в основному впливає на дівчат, і характеризується нормальним раннім розвитком з подальшою регресією у моторних навичках, комунікації та когнітивних здібностях. Введення DAYBUE STIX пропонує пацієнтам і доглядачам додатковий спосіб введення, що потенційно покращить дотримання лікування та якість життя тих, хто бореться з цим виснажливим станом.

Цей регуляторний досягнення підкреслює подальші інновації у фармацевтичній галузі, спрямовані на рідкісні дитячі неврологічні порушення, надаючи лікарям різноманітні варіанти доставки лікування для кращого обслуговування вразливих пацієнтських груп.