Програма VX-264 від Vertex просувається вперед: важливий крок у лікуванні цукрового діабету типу 1 без імуносупресії

Vertex Pharmaceuticals досягла важливого етапу у своїй прагненні до трансформативних терапій цукрового діабету. Біофармацевтична компанія оголосила, що Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) схвалило Заявку на досліджуваний новий препарат для VX-264, що є критичним кроком у розвитку лінійки клітинних терапій компанії. Що робить цей розвиток особливо важливим, так це те, що VX-264 представляє новий підхід до управління цукровим діабетом 1 типу, який усуває необхідність у імуносупресивних препаратах — прорив, що може розширити доступність лікування для набагато більшої кількості пацієнтів.

Розуміння VX-264: Технологія та дизайн

За своєю суттю, VX-264 — це клітинна терапія, яка використовує алогенні людські стовбурові клітини, отримані з острівців підшлункової залози, закриті у пристрій із захисним каналом. На відміну від традиційних клітинних терапій, що часто вимагають від пацієнтів довічного прийому імуносупресивних препаратів, ця технологія ізоляції захищає пересаджені клітини від імунної атаки організму, дозволяючи терапії працювати без таких препаратів. Самі клітини — це повністю диференційовані клітини острівців підшлункової залози, отримані з стовбурових клітин — саме ті типи клітин, що виробляють інсулін і збоять або зникають у людей з цукровим діабетом 1 типу.

Vertex використовує ту саму платформу стовбурових клітин, що й у її першій програмі VX-880, яка вже продемонструвала клінічний підтвердження концепції. Однак VX-264 вирізняється цим власним дизайном імуносупресивного пристрою, що ефективно вирішує одну з головних проблем клітинної заміни: мінімізацію довгострокового управління медикаментами.

Хронологія клінічного розвитку та дизайн випробувань

Vertex планує розпочати клінічне дослідження фази 1/2 у першій половині 2023 року у Сполучених Штатах, базуючись на підготовчій роботі, вже розпочатій у Канаді. Компанія отримала схвалення від Health Canada для подання Заяви на клінічне дослідження (CTA), і початкове канадське дослідження фази 1/2 наразі активно.

Дослідження фази 1/2 заплановане як одноконтрольне, відкритого типу, яке послідовно оцінюватиме безпеку, переносимість і ефективність VX-264 у пацієнтів із цукровим діабетом 1 типу. Орієнтовно до дослідження залучать 17 пацієнтів із усього світу. Така багатоступенева структура дозволяє дослідникам поступово збирати дані про безпеку перед переходом до оцінки ефективності.

Проблема цукрового діабету, яку має вирішити VX-264

Цукровий діабет 1 типу виникає внаслідок аутоімунного руйнування клітин острівців, що виробляють інсулін, залишаючи пацієнтів неспроможними регулювати рівень глюкози в крові природним шляхом. Поточне лікування повністю залежить від заміщення інсуліну, яке, незважаючи на прогрес у системах доставки, залишається складним для оптимального управління. Поганий контроль глюкози з часом призводить до серйозних ускладнень, таких як захворювання нирок, порушення зору, серцево-судинні захворювання та пошкодження нервів. На сьогоднішній день від хвороби немає ліків, а доступні варіанти лікування, окрім інсулінових ін’єкцій і насосів, залишаються обмеженими.

VX-264 спрямований на корінь проблеми — заміну зруйнованих клітин острівців, а не просто управління симптомами. У разі успіху цей підхід може кардинально змінити спосіб лікування цукрового діабету 1 типу.

Більш широкий контекст: Плани Vertex щодо цукрового діабету

VX-264 є другим досліджуваним програмним продуктом Vertex, орієнтованим саме на цукровий діабет 1 типу. Перша програма компанії, VX-880, також проходить клінічні випробування. VX-880 використовує ту саму платформу стовбурових клітин, що й VX-264, але вимагає одночасного застосування імуносупресії. Порівняно з цим, імуностабілізуючий пристрій VX-264 пропонує потенційну перевагу зменшення медикаментозного навантаження.

Vertex прагне досягти кількох досліджуваних підходів із загальною метою заміни зруйнованих клітин острівців, що виробляють інсулін, у пацієнтів із цукровим діабетом 1 типу. Ця багатогранна стратегія відображає прагнення компанії знайти оптимальні рішення для хвороби, яка вражає мільйони людей у світі.

Чому це важливо

Схвалення FDA Заяви на досліджуваний новий препарат VX-264 сигналізує про довіру регуляторів до наукової обґрунтованості програми та її безпеки. Відмова від імуносупресії може бути трансформаційною — це розширює кількість потенційних пацієнтів, усуваючи значний бар’єр для впровадження лікування, і зменшує ризик довгострокових побічних ефектів медикаментів. Для пацієнтів із цукровим діабетом 1 типу, особливо тих, хто має труднощі з управлінням інсуліном або стикається з ускладненнями, VX-264 пропонує потенційний шлях до трансформації хвороби, а не до життя з симптомами.

У міру просування VX-264 через оцінку фази 1/2, сфера уважно стежитиме за даними, що демонструють, чи може комбінація стовбурових клітин острівців і імуносупресивної ізоляції забезпечити стабільний контроль глюкози та значущу клінічну користь.