NeuroSense Therapeutics відзначає важливий клінічний етап: PrimeC демонструє обнадійливі результати у зупинці прогресування ALS на тлі покращення фінансового становища

NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq: NRSN), компанія біотехнологічної стадії, орієнтована на важкі нейродегенеративні розлади, оголосила про обнадійливі дані фази 2b для своєї досліджуваної терапії PrimeC при аміотрофічному латеральному склерозі (ALS), а також результати фінансової діяльності за кінець 2024 року. Провідний актив компанії продемонстрував здатність значно сповільнювати прогресування хвороби у 68-особовому дослідженні PARADIGM, що позиціонує NeuroSense для потенційного переходу до фази 3 і подальшого виходу на ринок.

Науковий прорив підкреслює терапевтичний потенціал PrimeC

Дослідження фази 2b PARADIGM досягло своїх двох цілей, при цьому PrimeC показав зменшення швидкості прогресування хвороби на 33% (як виміряно за допомогою балу ALSFRS-R) за 18-місячний період спостереження (p=0.007). Окрім уповільнення руйнування моторних нейронів, препарат зменшив комбінований ризик смертності, госпіталізації у відділення інтенсивної терапії та респіраторних втручань на 58%, що призвело до покращення виживаності. Важливо, що пацієнти зберегли функцію мови та ковтання — двох критичних сфер, часто порушених при ALS — при цьому добре переносили препарат.

“2024 рік стане переломним для NeuroSense Therapeutics,” заявив генеральний директор Алон Бен-Нун. “Наш дослідження PARADIGM підтверджує здатність PrimeC змінювати хід хвороби у стані з високою медичною потребою. Узгодження FDA щодо нашого протоколу фази 3 після нашої зустрічі типу C підсилює нашу впевненість у просуванні до наступної стадії розробки.”

Шлях вперед: регуляторна та комерційна стратегія

Базуючись на цих результатах, NeuroSense Therapeutics активно веде переговори про партнерство для спільної розробки та комерціалізації PrimeC. Компанія отримала погодження FDA щодо запропонованого дизайну дослідження фази 3, заплановане почаття набору учасників — 2025 рік. Крім того, NeuroSense планує почати ранню комерціалізацію в Канаді, де аналітики оцінюють потенціал річного доходу між $100 мільйонів і $150 мільйонів.

Права інтелектуальної власності були посилені, коли Управління США з патентів і товарних знаків видало ключовий патент на власну формулу PrimeC, що подовжує ексклюзивність до 2042 року.

Фінансовий стан підтримує подальший розвиток

NeuroSense Therapeutics повідомила про витрати на дослідження і розробки у розмірі $5.7 мільйонів у 2024 році, що на 21.9% менше порівняно з $7.3 мільйонами у 2023 році, головним чином через оптимізацію витрат на субпідрядників і зменшення компенсацій у вигляді акцій. Загальні адміністративні витрати склали $4.2 мільйони у 2024 році проти $4.8 мільйонів у попередньому році, що на 12.5% менше через оптимізацію штату та зниження витрат на професійне страхування, частково компенсоване зростанням консультаційних послуг.

На 31 грудня 2024 року NeuroSense Therapeutics зберігала грошові резерви у розмірі $3.4 мільйони. Загальні активи склали $4.6 мільйонів, а власний капітал покращився до $2.6 мільйонів із дефіцитної позиції у $1.8 мільйонів у 2023 році. Чистий збиток за рік становив $10.2 мільйонів, або $0.54 на розведену акцію, порівняно з $10.1 мільйонів ($0.74 за акцію) у 2023 році.

Розуміння контексту хвороби

Аміотрофічний латеральний склероз уражає приблизно 5000 нових випадків щороку у Сполучених Штатах, при цьому типовий прогрес хвороби веде до повної паралізації та смерті протягом 24-60 місяців. Поточні терапевтичні опції залишаються обмеженими, а глобальна кількість хворих ALS прогнозується зростанням на 24% у США та Європейському Союзі до 2040 року, що створює значний клінічний попит.

Про PrimeC та NeuroSense Therapeutics

PrimeC — це фіксована комбінація ціпрофлоксацину та целекоксибу — двох відомих фармацевтичних препаратів, перероблених у форму з пролонгованим вивільненням для перорального застосування. Комбінація розроблена для одночасного впливу на кілька патологічних механізмів у ALS, включаючи нейровоспалення, окислювальний залізо та дисрегульовану обробку РНК. Попереднє дослідження фази 2a підтвердило безпеку та показало вимірювані покращення у функціональній стабільності та респіраторних параметрах разом із змінами біомаркерів, що свідчать про біологічну активність. Як FDA, так і Європейське агентство з лікарських засобів надали PrimeC статус orphan drug.

NeuroSense Therapeutics зосереджена на трансляції наукових відкриттів у комбінаційні терапії, що націлені на кілька шляхів розвитку хвороби у нейродегенеративних станах, включаючи хворобу Паркінсона та хворобу Альцгеймера.