Прорив у лікуванні рідкісного холестерину: FDA затвердив нову терапію Evkeeza, яка змінює догляд за надрідкісним генетичним станом

Regeneron Pharmaceuticals досягла важливого етапу з затвердженням FDA Evkeeza (evinacumab-dgnb), що стало першим у світі терапевтичним втручанням, спрямованим на ANGPTL3 для пацієнтів, які борються з гомозиготною сімейною гіперхолестеринемією (HoFH) — надзвичайно рідкісним спадковим захворюванням, яке вражає лише близько 1300 американців. Це затвердження кардинально змінює можливості лікування для осіб, що успадкували дві копії генів, що викликають FH, що призводить до небезпечного підвищення рівня LDL-C понад 400 мг/дл.

Розуміння клінічної проблеми

HoFH є однією з найтяжчих форм сімейної гіперхолестеринемії, що прирікає пацієнтів на передчасні серцево-судинні захворювання та серцеві події вже в підлітковому віці. Базові рівні LDL-C у хворих у середньому становлять 255 мг/дл і вище, що ставить їх у гостру небезпеку, незважаючи на традиційні методи зниження ліпідів. Традиційні терапевтичні підходи виявилися недостатніми для більшості пацієнтів з HoFH, залишаючи лікарів з обмеженими можливостями та сім’ї з похмурими прогнозами.

Клінічні дані, що підтверджують затвердження

Рішення FDA базується на переконливих даних із фази 3 дослідження ELIPSE HoFH, яке продемонструвало вражаючу ефективність Evkeeza. У цьому рандомізованому дослідженні з участю 65 пацієнтів ті, хто отримував внутрішньовенні ін’єкції Evkeeza кожні чотири тижні (43 учасники) разом із стандартними препаратами для зниження ліпідів досягли зниження рівня LDL-C на 49% до 24 тижня. У порівнянні, контрольна група, яка отримувала лише стандартну терапію, показала зростання LDL-C на 2%, що підкреслює унікальну цінність цього лікування.

Механізм дії: новий підхід

Evkeeza працює через унікальний механізм — він зв’язується з і інгібує ANGPTL3, білок, важливий для регуляції метаболізму ліпідів. Цей інноваційний підхід є особливо трансформативним, оскільки він ефективно знижує LDL-C у всіх варіантах HoFH, включаючи пацієнтів із мінімальною активністю LDL-рецепторів, які раніше майже не мали ефективних опцій.

Перспективи експертів і клінічний вплив

Даніел Дж. Радер, M.D., професор і голова кафедри генетики Пенсильванського університету та провідний дослідник HoFH, що бере участь у клінічних випробуваннях, характеризує Evkeeza як «можливо, трансформаційний», підкреслюючи, що існуючі терапії недостатні для більшості пацієнтів. Це медикаментозне засіб є значним кроком уперед у контролі рівнів холестерину по всьому спектру проявів HoFH.

Кетрін А. Вілемон, засновниця та генеральний директор Фонду FH, називає затвердження переломним моментом, визнаючи, що пацієнти з HoFH давно стикаються з руйнівно високими рівнями холестерину та обмеженими надіями. Evkeeza тепер пропонує важливий новий терапевтичний шлях для цієї вразливої групи.

Досягнення Regeneron

Джордж Д. Янкопулос, M.D., Ph.D., президент і головний науковий співробітник Regeneron, підкреслює, що це затвердження є прикладом філософії розвитку компанії — використання генетичних досліджень і передових технологій для вирішення невирішених медичних потреб. Успішна розробка Evkeeza підкреслює прагнення Regeneron до створення рішень для пацієнтів із мінімальними існуючими варіантами лікування.