Rezdiffra тепер доступна у США як перший схвалений FDA препарат для лікування прогресуючого NASH

Фармацевтичний ландшафт для неалкогольного стеатогепатиту (NASH), також відомого як “MASH” у сучасній клінічній номенклатурі, змінився з появою на ринку Rezdiffra (resmetirom). Вироблений компанією Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL), цей терапевтичний засіб є значним клінічним проривом для пацієнтів із нециротичним NASH, у яких спостерігається помірна або прогресуюча фіброз печінки на стадіях F2 до F3. Ліки призначаються один раз на добу у формі перорального засобу, що функціонує як агонист THR-β, розроблений для вирішення основних патофізіологічних механізмів NASH.

Одобрення FDA та основа клінічних доказів

Регуляторний шлях завершився прискореним схваленням FDA, підтриманим даними фази 3 з дослідження MAESTRO-NASH, яке продемонструвало вимірювані клінічні покращення. Ці результати були опубліковані у New England Journal of Medicine у лютому 2024 року, що забезпечило доказову базу для дозволу Rezdiffra. Регуляторна рамка включає умову: тривале схвалення залежить від підтвердження клінічної користі через поточні підтверджувальні дослідження з результатами, які наразі тривають.

Паралельне дослідження одночасно оцінює, чи зменшує Rezdiffra прогресування до печінкової декомпенсації у пацієнтів із добре компенсованим цирозом, пов’язаним із NASH, у порівнянні з плацебо. Ці одночасні дослідження мають на меті встановити довговічність відповіді на лікування та розширити доказову базу, що підтверджує ефективність.

Впровадження у клінічну практику та доступ пацієнтів

З моменту регуляторного затвердження Madrigal мобілізувала ресурси у своїй дистрибуційній інфраструктурі. Мережі спеціалізованих аптек обробляють рецепти, ланцюги постачання стали повністю функціональними, а початкові групи пацієнтів вже розпочали лікування. Показання охоплює дорослих із нециротичним NASH, що має фіброзні стадії F2-F3, при цьому Rezdiffra призначається як додаток до дієтичних змін та збільшення фізичної активності.

Модель призначення включає орієнтацію на пацієнта: діагностика не вимагає біопсії печінки, що є відходом від традиційної діагностичної методології. Цей неінвазивний шлях потенційно сприяє більш ранньому виявленню та початку лікування у порівнянні з діагностичними протоколами, що залежать від біопсії.

Реакція клінічної спільноти

Гепатологічні спеціалісти повідомляють, що доступність Rezdiffra кардинально змінює клінічні розмови з пацієнтами з NASH. Для практикуючих, які керують пацієнтами, що відповідають критеріям тяжкості фіброзу, наявність схваленого FDA фармакологічного засобу забезпечує терапевтичний варіант, якого раніше не було. Ця подія підживила ентузіазм клінічних команд, які раніше обмежувалися рекомендаціями щодо зміни способу життя та підтримуючої терапії.

Дозування визначається індивідуальними параметрами маси тіла пацієнта, при цьому клінічний нагляд продовжується для коригування лікування. Поєднання фармацевтичного втручання з подальшою дієтою та фізичною активністю становить сучасну парадигму лікування у межах схваленого показання.

Це схвалення є важливим досягненням як для Madrigal Pharmaceuticals, так і для сфери лікування NASH, встановлюючи прецедент для майбутніх терапевтичних розробок у цій раніше обмеженій у лікуванні гепатичній хворобі категорії.