Перша оральна терапія за запитом для спадкового ангіоедеми тепер доступна: калвістат, розроблений KalVista, відзначає десятиліття медичного прогресу

Спадковий ангіоедема (HAE) раніше стикався з серйозною проблемою: управління непередбачуваними та потенційно небезпечними для життя нападами вимагало внутрішньовенних або підшкірних ін’єкцій. Це навантаження на лікування кардинально змінилося з затвердженням FDA нового інгібітора плазмового каллікреїну, розробленого KalVista Pharmaceuticals — EKTERLY (sebetralstat) — що стало першою пероральною медикаментозною засобом за викликом для цієї рідкісної генетичної хвороби понад десять років.

Чому це затвердження важливе для управління HAE

Клінічні дані, що підтверджують затвердження сєбетралстату, є переконливими. Фаза 3 клінічного дослідження KONFIDENT, найбільше коли-небудь проведене в HAE, залучило 136 пацієнтів у 66 центрах у 20 країнах. Результати, опубліковані у New England Journal of Medicine, показали, що EKTERLY досяг значно швидшого полегшення симптомів, зменшення тяжкості нападу та швидшого їх розв’язання порівняно з плацебо — із профілем безпеки, що відповідає плацебо.

Дані реального світу з відкритого розширеного дослідження KONFIDENT-S показали ще більш обнадійливі результати. До вересня 2024 року пацієнти, які отримували сєбетралстат, могли застосовувати медикамент у середньому за 10 хвилин після початку симптомів. Для найтяжчих проявів — ларингеального набряку, абдомінальних нападів і проривних нападів, незважаючи на профілактичну терапію — полегшення симптомів починалося приблизно через 1,3 години, незалежно від місця нападу або віку пацієнта.

Трансформація незалежності пацієнтів і якості життя

Що відрізняє EKTERLY від попередніх засобів за викликом, так це не лише ефективність, а й доступність. Попередні терапії вимагали медичного введення — навантаження, яке затримувало лікування і обмежувало здатність пацієнтів реагувати негайно на напади. Пероральна форма сєбетралстату дає змогу особам лікувати напади самостійно, коли і де з’являються симптоми.

«Це особливо важливо для людей, які стикаються з проривними нападами, незважаючи на довгострокову профілактичну терапію», зазначили клінічні дослідники, залучені до дослідження KONFIDENT. «Мати можливість негайно самостійно застосувати препарат відповідає сучасній філософії лікування: втручатися рано, щоб запобігти прогресуванню набряку і зменшити загальне навантаження хвороби.»

Медикамент затверджено для пацієнтів віком від 12 років і старше, з триваючими педіатричними дослідженнями щодо його застосування у молодших дітей. Моніторинг безпеки понад 1700 випадків застосування у KONFIDENT-S підтвердив стабільний профіль переносимості, причому головний біль був найчастішим побічним ефектом.

Вирішення постійної незадоволеної потреби

Незважаючи на профілактичні опції, більшість пацієнтів з HAE стикаються з непередбачуваними нападами, що вимагають швидкого доступу до гострого лікування. Перехід від ін’єкційної терапії до пероральної самостійної — це якісна зміна у веденні хвороби, яка підтримує раннє втручання і зменшує тривогу, пов’язану з обмеженим доступом до лікування.

KalVista негайно запустила сєбетралстат на ринок США, і лікарі вже можуть призначати EKTERLY з сьогоднішнього дня. Компанія створила всебічну програму підтримки пацієнтів, щоб допомогти відповідним особам з навігацією по страховках, доступом до покриття та постійною підтримкою під час лікування.

Кілька регуляторних заявок на сєбетралстат залишаються на розгляді у ключових міжнародних ринках, що позиціонує цю терапію як потенційно базовий засіб для управління HAE у всьому світі.