Anavex Life Sciences стоїть перед регуляторним вибором щодо Blarcamesine: EMA сигналізує про занепокоєння, FDA запрошує до діалогу

Anavex Life Sciences Corp. (Nasdaq: AVXL) оголосила про змішаний регуляторний ландшафт для свого досліджуваного препарату від хвороби Альцгеймера, бларкамесин, оскільки компанія навігає складними шляхами затвердження як у Європі, так і в Сполучених Штатах.

Європейські регуляторні нововведення

Комітет з лікарських засобів для людського застосування (CHMP) вказав на негативну тенденцію у своєму оцінюванні заявки на маркетингове дозволу бларкамесину (MAA), після недавньої усної презентації Anavex європейським регуляторам. Хоча офіційне рішення очікується не раніше грудневої зустрічі EMA, компанія вже окреслила свою стратегію оскарження несприятливого рішення.

Anavex має намір подати запит на повторне розгляд, якщо CHMP винесе негативну думку. Ця процедурна можливість — доступна згідно з регламентами EMA — спричинить новий розгляд незалежною групою оцінювачів. Компанія планує подати додаткові докази за допомогою біомаркерів та врахувати зворотний зв’язок, отриманий під час обговорень з CHMP та ширшою спільнотою зацікавлених у хворобі Альцгеймера, щоб посилити свою повторну подачу.

Взаємодія з FDA США та майбутній шлях

У паралельних розробках Центр з оцінки лікарських засобів та досліджень (CDER) FDA запросив Anavex запланувати офіційну зустріч для обговорення даних клінічних випробувань у рамках програми щодо хвороби Альцгеймера. Це запрошення свідчить про продовження регуляторного інтересу і надає можливість компанії представити свої клінічні докази американським органам охорони здоров’я.

Клінічний профіль та ринкова можливість

Бларкамесин, відомий науково як ANAVEX®2-73, являє собою пероральний підхід до раннього втручання у хворобу Альцгеймера. Механізм дії зосереджений на модуляції рецепторів SIGMAR1 та мускаринових для відновлення клітинного балансу. Значною перевагою, яку зазначає Anavex, є те, що препарат не потребує регулярного МРТ-моніторингу під час лікування — практична перевага для пацієнтів і систем охорони здоров’я.

Компанія завершила дослідження фази 2a та фази 2b/3 у хворобі Альцгеймера, а також дослідження фази 2 з підтвердженням концепції у паркінсоновому деменції та багатофазові дослідження при синдромі Ретта. Преклінічні дослідження продемонстрували потенційні нейропротекторні, протиепілептичні та протиамнестичні властивості.

Вирішення невирішених медичних потреб

Медичні експерти з Науково-консультативної ради Anavex підкреслюють критичну нестачу реалізовних варіантів лікування для пацієнтів на ранніх стадіях хвороби Альцгеймера. Доктор Марван Нол Сабаг, професор неврології та голова ради, зазначив, що точний підхід бларкамесину — у поєднанні з сприятливим профілем безпеки — може заповнити значний прогал у доступних терапіях.

Аналогічно, професор доктор Тімо Гріммер, національний координуючий дослідник фази IIb/III бларкамесину, підкреслив подвійне навантаження — медичне та економічне — у ранньому лікуванні Альцгеймера, позиціонуючи бларкамесин як потенційне рішення, засноване на біології хвороби.

Шлях вперед

Крістофер Ю Міслінг, доктор філософії та генеральний директор Anavex Life Sciences, охарактеризував регуляторний діалог як підтвердження спільної відданості компанії та світовим органам охорони здоров’я у вирішенні невідкладних клінічних потреб. Компанія залишається відданою просуванню свого досліджуваного препарату через співпрацю з регуляторними органами по всьому світу.

Результат офіційної думки CHMP у грудні, у поєднанні з прогресом у регуляторних дискусіях у США, визначить траєкторію бларкамесину щодо потенційного виходу на ринок. Для інвесторів Anavex та спільноти дослідників хвороби Альцгеймера наступні місяці стануть критичним поворотним пунктом у розвитку препарату.