Прорив у терапії RNAi: схвалення FDA Fitusiran відзначає важливу віху у інноваціях лікування гемофілії

Американська адміністрація з контролю за продуктами та ліками (FDA) надала маркетингове схвалення Qfitlia (fitusiran), що є значним проривом у лікуванні гемофілії. Це дозволяє зробити fitusiran найновішим доповненням до зростаючого арсеналу препаратів на основі інтерференції РНК, і особливо — першим терапевтичним засобом, який спрямований на зниження антітромбіну як стратегію для лікування гемофілії А та В незалежно від статусу інгібіторів.

Новий механізм для давньої хвороби

Що відрізняє fitusiran від традиційних методів лікування гемофілії, так це його фундаментальний підхід. Замість заміщення відсутніх факторів згортання крові, цей терапевтичний засіб на основі РНКі працює шляхом пригнічення матричної РНК, відповідальної за виробництво антітромбіну — природного інгібітора згортання крові. Зменшуючи рівень антітромбіну, препарат ефективно відновлює баланс каскаду згортання, дозволяючи організму більш ефективно виробляти тромбін і запобігаючи кровотечам.

Пацієнти можуть отримувати fitusiran шляхом підшкірної ін’єкції раз на два місяці, що спрощує режим введення у порівнянні з багатьма існуючими альтернативами. Дані клінічних досліджень показали зниження річної частоти кровотеч на 90% у пацієнтів з гемофілією А або В, включаючи тих, у кого є нейтралізуючі антитіла (інгібітори), що часто ускладнюють традиційну терапію заміщення факторів.

Клінічне підтвердження та регуляторний шлях

Розробка триває понад десять років. Вчені компанії Alnylam вперше опублікували клінічні дані у журналі New England Journal of Medicine у 2017 році, задокументувавши зниження частоти кровотеч у пацієнтів з гемофілією. Після цього компанія розпочала дослідження фази 3 для просування до регуляторного схвалення.

У 2014 році Sanofi отримала глобальні права на розробку та комерціалізацію через ліцензійну угоду з Alnylam. У 2018 році партнерство було реорганізовано, і Alnylam отримує роялті у розмірі від 15 до 30 відсотків від світових чистих продажів.

Схвалення Qfitlia розширює перелік показань і охоплює дорослих та дітей від 12 років і старше з гемофілією А або В, з або без факторних інгібіторів. Також подані регуляторні заявки в Китаї та Бразилії, що свідчить про потенціал глобальної доступності.

Наслідки для платформи РНКі

Це схвалення є шостим препаратом на основі РНКі, створеним компанією Alnylam, який отримав схвалення FDA, що підкреслює зрілість технології інтерференції РНК як клінічного інструменту. У портфоліо компанії тепер є препарати для рідкісних генетичних захворювань і все частіше — для більш поширених станів.

Цей досягнення також відповідає корпоративній стратегії Alnylam “P5x25” — набору цілей, запланованих до досягнення до 2025 року. Завершення цілі “продукти” демонструє здатність компанії перетворювати наукові відкриття у регульовані терапевтичні засоби для різних захворювань.

Потенціал ринку та навантаження хвороби

Близько мільйона людей у світі живуть з гемофілією А або В. Для багатьох, особливо тих, хто розвинув інгібітори, варіанти лікування залишаються обмеженими і складними. Fitusiran вирішує важливу невирішену потребу, пропонуючи альтернативний механізм до традиційних терапій на основі факторів, потенційно трансформуючи підхід до лікування цієї групи пацієнтів.

Схвалення підкреслює, що технологія інтерференції РНК — відзначена Нобелівською премією 2006 року у галузі фізіології або медицини — продовжує розширювати свої терапевтичні застосування, виходячи за межі рідкісних захворювань і охоплюючи ширший спектр клінічних викликів, що вимагають інноваційних молекулярних підходів.