FDA схвалює VYALEV: революційний засіб у лікуванні моторних ускладнень при прогресуючому паркінсонізмі

Проривне схвалення для безперервної доставки Леводопи

Американська адміністрація з контролю за продуктами і ліками (FDA) схвалила VYALEV (foscarbidopa та foslevodopa) як інноваційну підшкірну терапію безперервної інфузії 24 години, спрямовану на вирішення моторних коливань у дорослих з прогресуючим паркінсонізмом. Це перша і єдина така система безперервної доставки на основі леводопи, схвалена для цієї показання, що є значним кроком вперед для пацієнтів, у яких симптоми ускладнилися і їх важко контролювати за допомогою традиційних пероральних препаратів.

Результати клінічних досліджень: значне покращення моторного контролю

Дані з ключового дослідження фази 3 M15-736 продемонстрували суттєві клінічні переваги. Рандомізоване, подвійне сліпе дослідження порівнювало VYALEV із стандартною пероральною швидкодіючою карбідопою/леводопою серед приблизно 130 дорослих учасників із прогресуючим паркінсонізмом, залучених у 80 центрах у США та Австралії.

Ключові результати ефективності включають:

• Пацієнти, які отримували VYALEV, зазнали збільшення “on” часу на 2.72 години без проблемної дискінезії на 12-му тижні, порівняно з лише 0.97 години для тих, хто приймав пероральну карбідопу/леводопу IR
• Покращення почалися вже на першому тижні і тривали протягом усього періоду дослідження
• Лікування призвело до зменшення періодів “off”, коли знову з’являються моторні симптоми, і пацієнти відчувають тремор, скутість і труднощі з рухами

“On” час означає періоди, коли пацієнти відчувають оптимальний моторний контроль і можуть виконувати щоденні завдання без проблем, тоді як “off” час — це періоди, коли симптоми раптово повертаються, незважаючи на медикаментозне лікування.

Розуміння прогресуючого паркінсонізму та моторних коливань

Паркінсонізм уражає понад 10 мільйонів людей у світі. Цей прогресуючий неврологічний розлад виникає через поступову втрату клітин мозку, що виробляють дофамін. Моторні симптоми зазвичай з’являються, коли приблизно 60-80 відсотків цих клітин вже зруйновано. З прогресуванням хвороби пацієнти стикаються з все більш складними викликами.

Моторні ускладнення та дискінезія (непроізвольні рухи) з’являються приблизно у половини пацієнтів протягом двох-п’яти років після діагностики і впливають на 80-100 відсотків пацієнтів через десятиліття. Ці коливання створюють щоденну невизначеність, коли пацієнти непередбачувано чергують періоди контролю симптомів і раптові прояви, що заважають роботі, соціальним активностям і незалежності.

Механізм безперервної доставки VYALEV вирішує фундаментальну проблему: пероральні препарати дають коливання рівня леводопи у плазмі крові, що сприяє виникненню моторних ускладнень. Забезпечуючи стабільне, безперервне дозування цілодобово — вранці, вдень і вночі — терапія має на меті стабілізувати контроль симптомів.

Профіль безпеки та побічні ефекти

Під час клінічних досліджень більшість побічних реакцій, пов’язаних із VYALEV, були несерйозними і мали легкий або помірний ступінь тяжкості. Події, що траплялися у 10 відсотків або більше пацієнтів і з частотою, що перевищує пероральну карбідопу/леводопу IR, включали:

• Реакції або інфекції в місці інфузії(
• Галюцинації
• Дискінезія )неконтрольовані непроізвольні рухи(

Важливі протипоказання та попередження включають: пацієнти не повинні приймати VYALEV, якщо вони наразі використовують або нещодавно використовували неперсоналізовані інгібітори моноаміноксідази )MAO( протягом останніх 14 днів. Можливі взаємодії з препаратами для зниження кров’яного тиску, антипсихотиками, метоклопрамідом і ізоніазидом. Медичні працівники повинні контролювати появу раптової денної сонливості, незвичних поведінкових імпульсів )гемблінг, компульсивних покупок, підвищеного сексуального потягу( та прогресування глаукоми.

Управління місцем інфузії вимагає уваги; пацієнти повинні зняти канюлю і звернутися до свого лікаря, якщо з’являються ознаки інфекції, включаючи поширену почервонілість, біль, набряк, тепло або лихоманку.

Персоналізоване дозування і клінічний контекст

Підшкірний спосіб інфузії VYALEV дозволяє індивідуально коригувати дозу відповідно до потреб конкретного пацієнта в різний час доби, пропонуючи гнучкість, якої не мають фіксовані пероральні схеми. 52-тижневе дослідження з відкритим контролем додатково підтвердило довгострокову безпеку і ефективність, підтверджуючи толерантність до тривалого застосування.

За словами доктора Роберта А. Хаузера, професора неврології та директора Центру паркінсонізму і рухових розладів у Університеті Південної Флориди, «Занадто довго спільнота пацієнтів із паркінсонізмом стикалася з обмеженими можливостями у прогресуванні хвороби і втратою ефективності пероральних препаратів. Цей безхірургічний режим безперервної доставки надає значущу альтернативу хірургічним втручанням.»

Глобальна доступність і доступ пацієнтів

VYALEV, також відомий як PRODUODOPA, вже отримав регуляторне схвалення у 35 країнах, і понад 4200 пацієнтів у світі почали лікування. У США очікується покриття для пацієнтів Medicare у другій половині 2025 року. Терміни доступу для окремих пацієнтів залежать від їхніх страхових планів.

Фармацевтична компанія продовжує співпрацю з регуляторними органами по всьому світу для розширення доступності цього лікування для людей із прогресуючим паркінсонізмом. Для тих, хто стикається з фінансовими труднощами, доступні програми допомоги пацієнтам через підтримуючі ініціативи виробника.

Ширше значення для нейронауки і лікування

Це схвалення відображає зростаючу прихильність до розробки інноваційних терапій для неврологічних і психічних розладів. Платформа безперервної підшкірної інфузії відкриває нові можливості для стабільної, тривалої доставки медикаментів — принцип, застосовний не лише до паркінсонізму. Для мільйонів людей у світі, які керують цим хронічним прогресуючим станом, терапевтичні опції, здатні надійно подовжувати періоди функціонального моторного контролю і зменшувати “off” час, є важливим покращенням якості життя.

Пацієнти, які розглядають можливість застосування VYALEV, повинні проконсультуватися з лікарем, щоб визначити свою кандидатуру, обговорити потенційні взаємодії з існуючими препаратами і ознайомитися з повною інформацією про безпеку перед початком лікування.