FDA схвалює пелетну форму ORLADEYO від BioCryst для молодих пацієнтів з HAE, що є важливим досягненням у педіатрії

BioCryst Pharmaceuticals отримала схвалення Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) на педіатричну форму ORLADEYO (berotralstat), що закріплює позицію компанії як провідного цілеспрямованого перорального профілактичного засобу для спадкового ангіоедеми у дітей віком від 2 років і старше.

Останнє регуляторне схвалення означає значне розширення клінічного застосування ORLADEYO. Новий схвалений пероральний формат у вигляді гранул був спеціально розроблений з урахуванням потреб педіатричних пацієнтів, пропонуючи більш зручний спосіб введення порівняно з традиційними методами лікування для цієї молодої групи пацієнтів.

Клінічна основа для цього схвалення базується на дослідженні APeX-P, яке продемонструвало значущі клінічні переваги для цільової вікової групи. Дані дослідження показали, що пацієнти швидко та стабільно знижували частоту нападів HAE щомісяця, що підтверджує профілактичну ефективність лікування у зменшенні навантаження хвороби у дітей.

З цим схваленням ORLADEYO тепер займає унікальну ринкову позицію як перший і єдиний цілеспрямований пероральний профілактичний препарат, доступний для всіх пацієнтів з HAE віком від 2 років. Це схвалення підкреслює прагнення BioCryst усунути прогалини у лікуванні рідкісних дитячих захворювань і надає сім’ям засіб профілактики, заснований на доказах, спеціально розроблений для молодших пацієнтів із спадковим ангіоедемою.