Щотижневе самостійне застосування препарату ULTOMIRIS демонструє еквівалентну ефективність порівняно з внутрішньовенним лікуванням у фазі 3 клінічних досліджень

Alexion Pharmaceuticals представила обнадійні новини з ключового дослідження фази 3, яке оцінювало підшкірну форму ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz), провідний інгібітор комплементу для рідкісних кровотеч. Випробування успішно досягло своєї первинної цілі, продемонструвавши, що інноваційний препарат ultomiris, введений за допомогою ін’єкції, працює порівняно з традиційною внутрішньовенною версією.

Що показують дані

Рандомізоване дослідження залучило 136 пацієнтів з пароксизмальною нічною гемоглобінурією (PNH), які раніше стабілізувалися на терапії комплементом. Учасники були розподілені у співвідношенні 2:1 між новим підшкірним препаратом ULTOMIRIS та встановленим внутрішньовенним лікуванням. До 71-го дня підшкірна версія досягла не гіршої ефективності у концентраціях у сироватці крові (p < 0.0001), що означає, що пацієнти отримували стабільне, ефективне інгібування комплементу без зниження ефективності.

Ключовими висновками були стабільні рівні лактатдегідрогенази та підтримуване пригнічення вільного білка C5 у всіх пацієнтів. Дані щодо безпеки залишалися відповідними відомому профілю цієї форми препарату ultomiris, без несподіваних побічних реакцій або серйозних інфекцій під час 71-денного періоду лікування.

Зміна правил гри для зручності пацієнтів

Прорив полягає у способі доставки. Щотижнева доза використовує спеціально розроблені, зручні для пацієнтів пристрої, які прилягають до шкіри і можуть бути самостійно застосовані натисканням кнопки. Пацієнти можуть завершити повну дозу без рук приблизно за 10 хвилин — значний відхід від часу, необхідного для внутрішньовенних інфузій.

З 135 пацієнтів, які завершили контрольну фазу, всі, крім одного, вирішили продовжити використання підшкірної форми ultomiris у поточному розширеному дослідженні, що свідчить про сильний реальний попит на цей варіант лікування.

Шлях до схвалення та подальші кроки

Alexion наразі очікує подати заявку на регуляторне схвалення у США та Європейському Союзі у третьому кварталі 2021 року для комбінації підшкірного ULTOMIRIS та пристрою. Подання охоплюватиме дві показання: PNH та атиповий гемолітичний уремічний синдром (aHUS).

Якщо затвердять, ця версія може стати першою підшкірною альтернативою інгібітору комплементу для обох станів, потенційно змінюючи схеми лікування для пацієнтів із цими руйнівними надзвичайно рідкісними захворюваннями. Можливість самостійного застосування може покращити якість життя, зменшивши кількість візитів до лікаря та забезпечивши більшу автономію у графіку лікування.

Клінічне значення

Для лікарів, які лікують PNH та aHUS, форма препарату ultomiris є важливим прогресом. Пацієнти з цими станами стикаються з серйозними ускладненнями, включаючи гемоліз і тромби. Наявність підшкірної опції, яка зберігає ті ж профілі інгібування комплементу, що й внутрішньовенна версія, розширює доступність лікування, зберігаючи клінічну ефективність.

Компанія планує зібрати 12 місяців даних про безпеку з періоду розширення перед остаточними поданнями, щоб забезпечити всебічні докази довгострокової безпеки та переносимості для регуляторних органів у всьому світі.