Дані прориву K36 Therapeutics щодо KTX-1001 створюють основу для цілеспрямованого лікування множинної мієломи на майбутній конференції ASH

K36 Therapeutics готова представити важливі клінічні результати, які просувають наукове обґрунтування інгібування MMSET/NSD2 як терапевтичної стратегії при множинній мієломі (4;14). Компанія представить кілька доповідей на 66-й щорічній зустрічі та виставці Американського товариства гематології, запланованих на 6-10 грудня 2024 року в Сан-Дієго, Каліфорнія.

Клінічний прогрес демонструє залучення цілі

Центральною частиною програми презентацій K36 Therapeutics є початкові результати підвищення дози фази 1 для KTX-1001, перорального інгібітора першого в своєму класі для MMSET. Ранні дані досліджень показують дозозалежне збільшення експозиції препарату у поєднанні з відповідним зниженням біомаркера H3K36me2 — ключового індикатора залучення цілі. Ця фармакодинамічна активність відповідає передклінічним прогнозам і підтримує подальший розвиток.

За словами Бенджаміна Вінограда, М.Д., Ph.D., головного медичного директора K36 Therapeutics, «Профіль безпеки, спостережений при терапевтично релевантних дозах, створює міцну основу для переходу до фази розширення дози. Ми плануємо розпочати комбінаційні дослідження у 2025 році, поєднуючи наш досліджуваний пероральний агент із стандартними підходами лікування, включаючи інгібітори протеасоми та імуно-модулюючі препарати, щоб оптимізувати лікування для пацієнтів з (4;14)».

Дослідження, яке є однолінійним, відкритим у пацієнтів з рецидивуючою та рефрактерною множинною мієломою (RRMM), продемонструвало сприятливу переносимість поряд із обнадійливою клінічною активністю. П’єр Борі, MD, PhD, гематолог з Інституту раку Тулузького університету, зазначив, що фаза підвищення дози чітко підтверджує MMSET як життєздатну терапевтичну ціль для цієї високоризикової групи пацієнтів.

Три постерні доповіді висвітлюють механізм і передклініальну валідацію

Механічні дослідження з біохімічної характеристики

K36 Therapeutics представить детальний біохімічний аналіз механізму дії KTX-1001 за допомогою технології поверхневого плазмонного резонансу (SPR). Дані ілюструють, як сполука досягає зниження H3K36me2, витісняючи S-аденозилметіонін (SAM), необхідний кофактор, відповідальний за метилювання H3K36. Цей новий аналітичний підхід забезпечує безпрецедентну ясність щодо молекулярної дії KTX-1001.

Передклінічна ефективність програми KTX-1029

Паралельна презентація продемонструє дані щодо ефективності in vitro та in vivo для KTX-1029, ще одного потужного інгібітора, селективного до MMSET, розробленого K36 Therapeutics. KTX-1029 показав стабільну активність у моделях множинної мієломи (4;14) та виявив синергетичний потенціал у поєднанні з established інгібіторами протеасоми (bortezomib та carfilzomib) у чутливих і резистентних станах захворювання. Ці результати підсилюють терапевтичну гіпотезу щодо цільового інгібування MMSET.

Відповідь на невирішену медичну потребу

Террі Конноллі, Ph.D., президент і головний виконавчий директор K36 Therapeutics, підкреслив клінічне значення: «Моментум залучення учасників дослідження значно прискорився з нашої першої презентації на ASH минулого року. Це відображає справжній інтерес дослідників і пацієнтів до пероральних терапевтичних опцій для високоризикової множинної мієломи. Для пацієнтів з (4;14), які вичерпали традиційні методи лікування, KTX-1001 є справді новим терапевтичним підходом, спеціально розробленим для їхньої біології захворювання.»

Загальні дані, представлені K36 Therapeutics, підкреслюють як наукове обґрунтування, так і практичний потенціал інгібування MMSET у трансформації результатів для особливо складної групи пацієнтів. Поєднані клінічні, біохімічні та передклінічні докази з KTX-1001 і KTX-1029 формують переконливий наратив для цієї нової терапевтичної категорії.

Про K36 Therapeutics та плани майбутнього розвитку

Заснована у лютому 2021 року, K36 Therapeutics є приватною біотехнологічною компанією, підтримуваною провідними венчурними інвесторами, включаючи Atlas Venture, F-Prime Capital, Eight Roads Ventures, Nextech і Bristol Myers Squibb (NYSE:BMS). Місія компанії полягає у трансляції модуляції епігенетичних шляхів у перших у своєму класі малих молекул для онкологічних пацієнтів.

Для додаткової інформації про фаза 1 (NCT05651932) та участь клінічних центрів, зацікавлені сторони можуть відвідати реєстр досліджень. Детальніше про K36 Therapeutics доступно на www.k36tx.com, а регулярні оновлення публікуються через LinkedIn.