Sanofi зазнає невдачі з CRL щодо препарату для розсіяного склерозу, водночас отримуючи перемогу в ЄС за інгібітором BTK

Sanofi оголосила про значну регуляторну перешкоду цього тижня, оскільки FDA видала повний лист відповіді (CRL) щодо її заявки на толебрутиниб, інгібітор тирозинкінази Бутонів (BTK), який спрямований на нерецидивуючий вторинно-прогресуючий розсіяний склероз (nrSPMS) у дорослих. Ця невдача є другою великою редакцією графіка затвердження за кілька місяців, і тепер очікується, що агентство надасть додаткові рекомендації до першого кварталу 2026 року.

Регуляторні затримки ускладнюють раніше невдачі у клінічних дослідженнях

Рішення CRL слідує за моделлю зростаючих викликів для програми інгібітора BTK від Sanofi. Раніше цього року FDA двічі подовжувала період розгляду толебрутинибу — спочатку на три місяці навесні, а потім після того, як компанія подала розширений протокол доступу на запит регулятора. Початкова дата рішення 28 вересня 2025 року була перенесена на 28 грудня, а потім ще більше затримана до початку 2026 року.

Це співпадає з новими клінічними невдачами. За останні тижні Sanofi повідомила, що її фаза III дослідження PERCEUS, яке оцінювало толебрутиниб при первинно-прогресуючому розсіяному склерозі (PPMS), не досягло основних кінцевих точок щодо уповільнення прогресування інвалідності. Компанія згодом вирішила припинити подальший розвиток у PPMS, що становить приблизно 10% пацієнтів із РС. Незважаючи на проблеми з ефективністю, профіль безпеки залишався послідовним з попередніми дослідженнями.

Ці виклики нагадують 2022 рік, коли FDA наклала часткову клінічну заборону на дослідження толебрутинибу після виявлення випадків ураження печінки, спричиненого ліками, у учасників досліджень. Хоча компанія згодом припинила окремі дослідження міастенії гравіс, дослідження щодо РС продовжувалися — до тепер.

Ринкова динаміка та погляди аналітиків

Акції SNY зросли всього на 1,1% за останні шість місяців, суттєво поступаючись зростанню ширшого сектору охорони здоров’я на 20,4%, що відображає скептицизм ринку щодо подальшого шляху препарату. Рішення CRL і недавня невдача у дослідженні свідчать про переоцінку сили портфеля Sanofi у нейрології.

Однак компанія досягла значної перемоги на міжнародному рівні. Європейська комісія схвалила Wayrilz (rilzabrutinib), ще один інгібітор BTK, для лікування дорослих пацієнтів з імунною тромбоцитопенією (ITP), які не відповіли на інші терапії. Це схвалення було підтримане позитивною думкою комітету у жовтні і базувалося на даних фази III дослідження LUNA 3, що демонстрували покращення стабільних рівнів тромбоцитів. FDA вже схвалила Wayrilz для хронічної імунної тромбоцитопенії у серпні 2025 року.

Що далі для інвесторів

Різні долі портфеля Sanofi — зупинка у дослідженнях РС, але прогрес у ITP — підкреслюють непередбачуваність розробки ліків. З очікуванням додаткових рекомендацій CRL до березня 2026 року, компанія стоїть перед важливими рішеннями щодо комерційної життєздатності толебрутинибу. Спостерігачі ринку стежать за тим, чи зможуть додаткові подання даних оживити заявку або чи Sanofi зосередить ресурси на своїх підтверджених програмах BTK у гематологічних показаннях.