P4ML стає засновним членом акселератора Orphan Therapeutics (OTXL) для підтримки ширшого глобального доступу до лікування надрідкісних захворювань

(MENAFN- Mid-East Info) Професійний досвід P4ML у галузі геномної ідентифікації пацієнтів, зв’язки з медичними ініціативами Близького Сходу та ірландські біофармацевтичні корені будуть використані для підтримки місії та програм OTXL

Абу-Дабі, ОАЕ, лютий 2026 — P4ML, компанія Future100 з головним офісом в ОАЕ, стала засновним членом Акселератора для орфанних терапій (OTXL), розширюючи міжнародні можливості OTXL у галузі геномної ідентифікації пацієнтів та сприяючи розвитку та доступу до передових терапій у регіоні, що особливо постраждав від рідкісних захворювань.

Партнерство ставить P4ML у центр швидко зростаючого світового ринку передових лікарських засобів (ATMP), який оцінюється понад у $25 млрд і, за прогнозами, перевищить $100 млрд до 2030 року, одночасно узгоджуючись з глобальним підходом OTXL до доступу, розвитку та комерціалізації терапій для надзвичайно рідкісних захворювань на стадії клінічних досліджень. Завдяки інтегрованій моделі, OTXL відновлює шлях для терапій, які може розробити наука, але традиційні системи не можуть стабільно підтримувати, повертаючи життєздатність та розширюючи доступ пацієнтів до життєво важливих лікувань.

Ця новина з’являється у важливий регуляторний момент. 23 лютого Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) оголосило про нову відданість просуванню терапій для надзвичайно рідкісних захворювань через оновлені рекомендації, що підтримують розвиток шляхів, заснованих на науково обґрунтованих механізмах дії, особливо у випадках, коли традиційні великомасштабні клінічні дослідження є неможливими. Еволюція рамкових програм FDA підкреслює важливість ранньої геномної діагностики, валідованої біологічної обґрунтованості та інноваційних моделей розвитку, що є центральними для платформи OTXL з орієнтацією на доступ і стратегії P4ML від скринінгу новонароджених до терапії. Узгоджуючи наукову обґрунтованість, етичну комерціалізацію та реальний геномний ідентифікаційний процес, партнерство P4ML–OTXL має потенціал перетворити регуляторну гнучкість у прискорений, сталий доступ пацієнтів.

Новий засновний член, фінансування базується на останніх досягненнях OTXL:

OTXL швидко перейшов від концепції до реалізації, досягнувши важливих етапів, включаючи запуск орфанних терапій, своєї комерційної дочірньої компанії, та проривне партнерство з Fondazione Telethon для забезпечення доступу до FDA-схваленої генної терапії WASKYRATM у США через повністю некомерційний шлях.

OTXL також створив у січні 2026 стратегічне спільне підприємство з Американським товариством генної та клітинної терапії (ASGCT) для запуску CGTxchange — спільної платформи та ринку для клінічних стадій генних та клітинних терапій, які були зняті з пріоритету через фінансові або стратегічні причини. Поєднуючи платформу OTXL на основі штучного інтелекту з глобальною науковою та клінічною мережею ASGCT, CGTxchange має на меті відновити розвиток і розширити сталий доступ до перспективних лікувань для рідкісних захворювань.

Партнерство P4ML для прискорення доступу до генних та клітинних терапій для пацієнтів MENA:

P4ML сприяє доставці передових генних і клітинних терапій у регіоні Близького Сходу та Північної Африки, поєднуючи глибоку регіональну експертизу з світовими науковими партнерствами. Як перший партнер EMEAI BeginNGS — платформи геномного скринінгу новонароджених, запущеної Інститутом геномної медицини дитячої лікарні Реді — P4ML відіграє ключову роль у трансформації способу виявлення та лікування рідкісних захворювань.

Діючи у рамках моделі, орієнтованої на неурядові організації, P4ML гарантує, що немовлята та їхні сім’ї ніколи не будуть комерційно експлуатовані, одночасно сприяючи етичній розробці та прискоренню нових терапій. BeginNGS спрямований зменшити діагностичну одіссею та сприяти здоров’ю та рівності, виявляючи важкі генетичні стани до появи симптомів. Результати, опубліковані у The American Journal of Human Genetics, демонструють зменшення хибнопозитивних результатів на 97% і мають вимірюваний позитивний вплив на 1 з 13 немовлят, створюючи масштабований шлях від ранньої діагностики до прискореного розвитку орфанних терапій.

Підтримане світовим консорціумом провідних біофармацевтичних компаній, біотехнологічних інноваторів, груп захисту прав пацієнтів та визнаних академічних і клінічних інститутів, BeginNGS додатково зміцнює позицію P4ML як виконавчого партнера MENA у сфері передових терапій.

Патрік Дж. Молоні, генеральний директор P4ML, сказав:

«Це партнерство спрямоване на виправлення найбільшої невдачі у глобальних інноваціях у сфері охорони здоров’я — того, що тисячі дітей тепер можуть бути діагностовані, але не отримати лікування. P4ML створила свою модель у ОАЕ та регіоні MENA, щоб дані, скринінг новонароджених і передові терапії перетворювалися у реальний доступ. Стати засновним членом Акселератора орфанних терапій — це важливий крок до нових глобальних стандартів: етичної комерціалізації, що приносить ліки, а не маржу.»

Крейг Мартін, генеральний директор ОТХЛ, додав:

«Акселератор орфанних терапій створений для просування перспективних терапій для надзвичайно рідкісних захворювань, які були зняті з розгляду через неспроможність їхнього успішного розвитку та доступу до глобальних пацієнтів через традиційні комерційні моделі. Передові можливості P4ML у галузі оміксів, глобальна стратегія охорони здоров’я та глибокі зв’язки з регіоном MENA посилять нашу здатність раніше виявляти пацієнтів і швидко просувати та розширювати розвиток і доступ до перспективних лікувань у регіоні з високим рівнем незадоволених потреб.»

MENAFN25022026005446012082ID1110789279