3 Пригнічені біотехнологічні акції: чи можуть вони відновитися?

Минулий місяць був надзвичайно важким для біотехнологічних акцій у цілому. Це зробило час публікації результатів клінічних досліджень, що були не менш ніж видатними, невдалим.

Очевидно, ці три біотехнологічні стартапи не зрозуміли сигналу. Всі три акції різко впали через результати, які не зовсім відповідали сподіванням інвесторів.

Чи може одна з цих акцій стати частиною портфеля за вигідною ціною? Перш ніж навіть думати про спробу зловити одну з цих падаючих ножиць, ознайомтеся з тим, що саме спричинило зниження цих акцій спочатку.

Джерело даних: Yahoo! Finance.

1. Frequency Therapeutics

Цей клінічний біотехнологічний стартап намагається лікувати поширену форму втрати слуху за допомогою свого головного кандидата, FX-322. Сенсоневральна втрата слуху (SNHL) спричинена пошкодженням волоскових клітин у внутрішньому вусі, що порушує сприйняття однієї частоти за іншою, і всі звучать так, ніби говорять через зіпсовані автомобільні динаміки. Раніше цього року акції Frequency Therapeutics зросли, оскільки одна ін’єкція FX-322 у середнє вухо 16 пацієнтів у фазі 1 дослідження дала значні покращення порівняно з тими, хто отримав плацебо.

Зображення джерело: Getty Images.

Останнім часом акції Frequency Therapeutics зазнають сильних втрат, оскільки FX-322 не зміг повторити свій попередній успіх у більшому плацебо-контрольованому дослідженні з кількома ін’єкціями замість однієї. Компанія звинувачує дизайн багатократної ін’єкції у розчаровуючих даних фази 2, і нещодавні результати однобічних досліджень свідчать, що ще зарано здаватися.

Frequency Therapeutics вважає, що понад 40 мільйонів людей у США можуть отримати користь від препарату, подібного до FX-322, який регенерує пошкоджені волоскові клітини у внутрішньому вусі. Це означає, що скромна ринкова капіталізація компанії може значно зрости, якщо Frequency Therapeutics зможе показати переконливі докази того, що одна ін’єкція її головного препарату працює так, як задумано.

2. Scholar Rock Holding

Ця передкомерційна компанія розробляє експериментальний засіб для стимуляції росту м’язів під назвою apitegromab для лікування рідкісного захворювання — спінальної м’язової атрофії (SMA). Прогресуюче пошкодження нервів призводить до виснаження м’язової маси, але дані за шість місяців з фази 2 дослідження Topaz свідчать, що apitegromab може допомогти пацієнтам із SMA досягти значущих покращень у моторній функції.

Раніше цього місяця акції Scholar Rock впали після того, як 12-місячні дані дослідження Topaz показали покращення, що не були настільки значущими, як сподівалися інвестори. Подальші дані щодо apitegromab не викликали феєрверків, але підхід із препаратом, що запобігає прогресуючому пошкодженню нервів при SMA, здається перспективним.

Biogen (BIIB +0.88%) також має препарат для запобігання пошкодженню моторних нейронів, під назвою Spinraza. Підгрупа пацієнтів із SMA типу 3, які отримували комбінацію Spinraza та apitegromab, показали значущі покращення м’язової функції через 12 місяців. Цим пацієнтам ще доведеться важко відкривати банки з огірками, але вже зафіксовані покращення можуть у довгостроковій перспективі перетворитися на значні покращення якості життя.

Щоб підтвердити позитивні спостереження, зафіксовані у дослідженні Topaz, Scholar Rock швидко виведе свого головного кандидата у більше ключове дослідження. Успішні результати у майбутньому можуть допомогти цій акції повернути втрачене і навіть більше.

3. Solid Biosciences

Акції цього клінічного біотехнологічного стартапу впали у березні після того, як компанія повідомила про невтішні результати клінічного дослідження у пацієнтів із Дюшенівською м’язовою дистрофією (DMD). Це спадкове захворювання, що спричинене мутаціями у гені дистрофіну — структурного білка, який запобігає тертю м’язових тканин один об одного при кожному русі, диханні та серцебитті.

Головний кандидат Solid Biosciences, SGT-001, — це вірусний вектор, наповнений генетичними інструкціями для частин природного гена дистрофіну. Це експериментальна генно-терапія, яка доставляє мікродистрофін, оскільки оригінальний рецепт занадто великий, щоб поміститися всередину будь-якого вірусу, переробленого для доставки. Ранні результати показали обнадійливі ознаки функціональної користі під час проміжної оцінки поточного дослідження визначення дози.

Акції Solid у березні знизилися після того, як компанія повідомила про подальші результати, що не були настільки вражаючими, як очікував Уолл-стріт. Після 48 тижнів перші три пацієнти, яким дали високий дозу SGT-001, показали незначне покращення, краще, ніж у подібних непіддаваних лікуванню пацієнтів, але нижче за покращення, раніше зафіксовані при значно меншій дозі.

Найбільш ймовірний шлях до відновлення?

Solid Biosciences не є єдиною компанією, яка розробляє мініатюрну форму дистрофіну. Цей клінічний стартап змагається з Sarepta Therapeutics (SRPT 3.61%) і Pfizer (PFE +1.10%), і обидві вже повідомили про дещо розчаровуючі довгострокові дані. Подальші результати, що відрізнятимуть SGT-001 від конкурентів, можуть дозволити акціям Solid Biosciences знову піднятися, але це може зайняти багато часу. Компанія ще не знає, коли почне фази 3 дослідження.

Frequency Therapeutics не відкрила нову молекулу для регенерації волоскових клітин у внутрішньому вусі; FX-322 — це старий препарат проти судом, у поєднанні з широко доступним стимулятором росту клітин, який зазвичай обмежений лабораторними дослідженнями. Немає нічого поганого в перепрофілюванні старих молекул, але інвестори повинні знати, що у компанії немає інших потенційних джерел доходу.

Frequency і Solid виконують високоризикові операції без страховки, але головний кандидат Scholar Rock — перший у серії унікально розроблених антитіл. На недавній науковій конференції Scholar Rock представила нещодавно розпочате клінічне дослідження з SRK-181, ще одним антитілом, розробленим для допомоги імунній системі у боротьбі з раком. Як компанія з найбільшим потенціалом, Scholar Rock здається більш ймовірним для відновлення, ніж інші біотехнологічні акції у цьому списку.