Останнім часом я дивлюся на сектор біотехнологій, особливо на компанії, пов’язані з генетичною терапією, це досить цікаво. Ця галузь справді стала популярною за останні два роки, після того, як наприкінці 2023 року FDA схвалив кілька продуктів генетичної терапії, великі фармацевтичні компанії почали активно займатися цим напрямком — будь то ліцензування чи поглинання.

Генетична терапія насправді змінює логіку традиційної фармації. Це не просто лікування симптомів, а кардинальна зміна або заміна генів пацієнта для лікування хвороб. Потенціал у цьому напрямку дійсно величезний, але ризики теж не маленькі — висока ціна, невизначені побічні ефекти, а також питання прийняття ринком. Однак у цьому коливальному секторі біотехнологій попит на інноваційні методи лікування залишається дуже сильним.

Останнім часом я приділяю увагу трьом компаніям у сфері генетичної терапії, вони досить варто уваги. Першою є Sarepta, їхній Elevidys отримав схвалення для лікування дистрофії Дюшенна (DMD), у червні минулого року компанія отримала розширення маркування, що дозволяє лікувати всіх пацієнтів старше 4 років із DMD. Цей продукт вже має вигляд блокбастера. Акції Sarepta минулого року зросли на 31,5%, і зараз вони просувають інші генетичні терапії для нервом’язових захворювань, плануючи подати заявку FDA на один із кандидатів для LGMD у середньостроковій перспективі.

CRISPR Therapeutics — ще один важливий гравець. Вони отримали схвалення для Casgevy, заснованої на технології CRISPR/Cas9, для лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії, залежної від переливань крові, у співпраці з Vertex. Зараз вони розробляють наступне покоління CAR-T терапій, два продукти проходять фази 1/2 клінічних досліджень. Акції цієї компанії також активно цікавлять аналітиків, цільова ціна зростає майже на 85%.

Voyager Therapeutics має непогану лінійку продуктів, зосереджену на лікуванні хвороби Альцгеймера та бокового аміотрофічного склерозу (БАС). Їхній провідний продукт VY7523 вже завершив дослідження з підвищення дози однієї ін’єкції, результати щодо безпеки очікуються у першій половині цього року. Крім того, вони співпрацюють з AstraZeneca та Novartis, що є додатковим плюсом.

З інвестиційної точки зору, можливості для акцій компаній у сфері генетичної терапії залишаються досить привабливими. Хоча цей сектор і має високий рівень невизначеності, попит на інноваційні методи лікування очевидний, і лінійки цих компаній активно розвиваються. Якщо вас цікавить біотехнологія, ці три компанії варто додати до списку для спостереження.