DAYBUE STIX 獲得 FDA 核准:雷特氏症患者的新治療選擇

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Acadia Pharmaceuticals 已獲得美國 FDA 批准 DAYBUE STIX,推出一種粉末劑型,作為其現有口服液體治療雷特綜合症的替代方案,適用於兩歲及以上的兒童和青少年患者。這種罕見的遺傳神經發育疾病全球約每1萬至1萬5千名女性出生中就有1例受到影響。

新批准的粉末形式與2023年獲得FDA批准的液體DAYBUE具有相同的療效和安全性特徵。公司表示,DAYBUE STIX將於2026年第一季度開始有限範圍的上市,並預計於2026年第二季度初擴大市場准入,同時原始液體配方將繼續供現有患者使用。

雷特綜合症是一種進行性神經疾病,主要影響女孩,特徵是早期發展正常,隨後出現運動控制、溝通和認知能力的退化。引入DAYBUE STIX為患者和照護者提供了額外的給藥途徑,可能改善治療依從性和生活質量,幫助管理這一令人衰弱的疾病。

這一監管里程碑彰顯了針對罕見兒童神經疾病的持續藥物創新,為臨床醫生提供多樣的治療方案,以更好地服務脆弱的患者群體。

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