Vertex的VX-264計劃邁進：在免疫抑制下治療1型糖尿病的重大突破

Vertex Pharmaceuticals 在其轉化性糖尿病療法的追求中取得了重要里程碑。這家生物製藥公司宣布，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已批准 VX-264 的臨床試驗新藥申請，標誌著公司細胞療法管線的一個關鍵進展。值得注意的是，VX-264 代表了一種管理1型糖尿病的全新方法，無需免疫抑制藥物——這一突破有望擴大治療的可及性，惠及更廣泛的患者群體。

了解 VX-264：技術與設計

VX-264 本質上是一種細胞療法，利用全異體人類幹細胞衍生的胰島細胞，封裝在免疫保護通道陣列裝置中。與傳統的細胞療法常常要求受治者長期服用免疫抑制藥不同，這項封裝技術能保護移植的細胞免受身體免疫攻擊，使療法能在無需此類藥物的情況下運作。這些細胞本身是完全分化的胰腺胰島細胞，源自幹細胞——正是那些在1型糖尿病患者中功能失常或消失的產胰島素細胞。

Vertex 正在利用其第一代方案 VX-880 所使用的相同幹細胞平台，該方案已經展現出臨床概念證明。然而，VX-264 通過其專有的免疫保護裝置設計，突顯出其獨特性，有效解決了細胞替代療法中的一個主要挑戰：降低長期用藥負擔。

臨床開發時間表與試驗設計

Vertex 計劃於2023年上半年在美國啟動一項第一/二期臨床試驗，並在加拿大已經展開的準備工作基礎上推進。公司已獲得加拿大衛生部（Health Canada）對臨床試驗申請（CTA）(CTA) 的批准，目前加拿大的第一/二期試驗已經進行中。

這項第一/二期試驗設計為單臂、開放標籤的研究，將依序評估 VX-264 在診斷為1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和療效。預計將在全球多個試驗點招募約17名患者。這種多階段的試驗結構允許研究人員逐步收集安全性數據，然後再進行療效評估。

VX-264 旨在解決的糖尿病問題

1型糖尿病由免疫系統破壞產胰島素的胰島細胞引起，使患者無法自然調節血糖。當前的治療完全依賴胰島素替代，儘管在輸送系統方面已有進展，但仍難以達到最佳管理。長期血糖控制不佳會導致嚴重併發症，包括腎臟疾病、視力受損、心血管疾病和神經損傷。該疾病目前尚無治癒方法，除了胰島素注射和泵之外的治療選擇仍然有限。

VX-264 針對根本原因——替代被破壞的胰島細胞——而非僅僅管理症狀。如果成功，這一方法可能徹底改變1型糖尿病的治療方式。

更廣泛的背景：Vertex 的糖尿病管線

VX-264 是 Vertex 第二個專門針對1型糖尿病的研發項目。該公司第一個方案 VX-880 也在臨床試驗中推進。VX-880 使用相同的幹細胞衍生胰島素產生細胞，但需要同時使用免疫抑制劑。相比之下，VX-264 的免疫保護裝置設計提供了減少用藥負擔的潛在優勢。

Vertex 正在追求多種研發途徑，總體目標是替代在1型糖尿病患者中被破壞的胰島素產生胰島細胞。這種多管齊下的策略反映了公司致力於為全球數百萬患者找到最佳解決方案的決心。

為何這很重要

FDA 批准 VX-264 的臨床試驗新藥申請，象徵著監管機構對該方案的科學合理性和安全性充滿信心。免疫抑制需求的消除可能具有變革性——它擴大了適用患者範圍，消除了治療採用的一個重大障礙，並降低了長期用藥的副作用風險。對於與1型糖尿病作鬥爭、在胰島素管理或併發症方面掙扎的患者來說，VX-264 提供了一條通向疾病轉變而非終身症狀管理的潛在途徑。

隨著 Vertex 推進 VX-264 進入第一/二期評估，業界將密切關注其是否能證明幹細胞衍生胰島細胞與免疫保護封裝的組合能提供持久的血糖控制和有意義的臨床益處。