武田的突破性口腔癌治療獲得FDA批准，歷經十年等待

武田已獲得FDA批准FRUZAQLA (fruquintinib)，這是一款口服藥物，旨在對抗已用盡標準治療選項的轉移性結直腸癌 (mCRC) 患者。此批准標誌著十多年來首個針對晚期腸道癌患者的全新非化療方案，無論其基因標記為何。

這項批准的重要意義

FRUZAQLA作為一種選擇性抑制所有三種VEGF受體酪氨酸激酶的藥物，其機制使其不同於同類先前的療法。該藥獲得優先審查(Priority Review)資格，比原定決策日期提前超過三週獲得FDA批准。

這一決策基於兩項主要臨床試驗，FRESCO和FRESCO-2，涉及總計734名患者。兩項研究均顯示，將FRUZAQLA與支持療法結合使用，顯著延長了總生存期，並在無進展生存期方面也有相應改善。這些試驗在美國、歐洲、日本和澳大利亞等多個地區進行。

臨床試驗結果

FRESCO-2國際研究評估了FRUZAQLA在先前治療過的晚期結直腸癌患者中的療效。結果顯示，不同患者群體中均有一致的生存益處。試驗數據發表於《柳葉刀》，而在中國進行的FRESCO研究則刊載於《JAMA》，為該藥的批准提供了堅實的臨床基礎。

醫學專家指出，晚期結直腸癌患者常因反覆治療而經歷疲憊和身體惡化。提供一種口服且能帶來生存益處的非化療選擇，填補了長期以來的治療空白。

安全性概況與監測要求

儘管FRUZAQLA在臨床研究中展現出可控的耐受性，醫療提供者仍需監測特定風險。高血壓在911名接受治療的患者中出現，佔49%，其中19%的患者出現嚴重 (Grade 3-4)高血壓危機。

胃腸道出血發生於6%的患者中，1%為嚴重事件，並有兩例死亡報告。感染方面，包括尿路感染 (6.8%)、上呼吸道感染 (3.2%)和肺炎 (2.5%)，致命感染的發生率較低 (0.1%至0.4%)。

其他安全性考量包括肝酶升高 (48%的患者)、尿中蛋白 (36%)、手足皮膚反應 (35%)，以及罕見但嚴重的神經系統事件，如後循環可逆性腦病綜合徵。

市場背景與未滿足需求

僅在美國，每年預計診斷約153,000例結直腸癌病例。約70%的患者在其一生中會發展為轉移性疾病，這也是CRC相關死亡的主要原因。大多數轉移性患者缺乏特定的基因突變，無法進行標靶治療，這使得每年約有107,100名患者面臨有限的治療選擇。

結直腸癌的全球狀況也十分嚴峻。歐洲在2020年約有520,000例新病例和245,000例死亡，日本則將其列為最常見的癌症，每年新病例約為148,000例。

國際監管途徑

除了美國的批准外，Fruquintinib正推進全球多個監管渠道。歐洲藥品管理局 (EMA)於2023年6月接受了上市授權申請，而日本的醫藥品醫療器械綜合機構 (PMDA)於2023年9月收到申請。

在中國，該藥已以品牌名ELUNATE獲得批准，於2018年9月獲得國家藥品監督管理局的批准，並於2018年11月商業化上市。武田在中國大陸、香港和澳門以外擁有全球獨家商業化權，該地區的開發和市場推廣由HUTCHMED負責。

專家觀點

癌症專家強調，對於經過大量治療的患者來說，非化療選擇具有重要意義。能夠在不增加毒性負擔的情況下提供生存益處，代表了對這一長期預後不佳、治療選擇日益有限的疾病的重要進展。