NeuroSense Therapeutics 標誌著重大臨床里程碑：PrimeC 在阻止 ALS 進展方面展現希望，並改善了財務狀況

NeuroSense Therapeutics Ltd. (納斯達克：NRSN)，一家專注於嚴重神經退行性疾病的臨床階段生物科技公司，宣布其 investigational therapy PrimeC 在肌萎縮性脊髓側索硬化症 (ALS) 的第二期b臨床數據令人鼓舞，並公布2024年年終財報。該公司的主要資產在68名患者的PARADIGM試驗中展現出顯著減緩疾病進展的能力，為NeuroSense進入潛在的第三期臨床階段和最終上市鋪平了道路。

臨床突破彰顯PrimeC的治療潛力

PARADIGM第二期b研究達成了其雙重終點，PrimeC在18個月的觀察期內展現出疾病進展速度降低33% (以ALSFRS-R評分衡量)，p=0.007(。除了減緩運動神經元退化外，該化合物還將死亡、重症監護和呼吸干預的綜合風險降低了58%，轉化為改善的生存結果。值得注意的是，患者在語言和吞嚥功能方面得以保持——這是ALS中經常受損的兩個關鍵領域——且耐受性良好。

「2024年對NeuroSense Therapeutics來說是一個轉折點，」CEO Alon Ben-Noon表示。「我們的PARADIGM試驗驗證了PrimeC在具有重大醫療需求的疾病中的疾病修飾能力。FDA在我們的Type C會議後對第三期方案的一致認可，進一步增強了我們向下一階段開發推進的信心。」

前進之路：監管與商業策略

基於這些結果，NeuroSense Therapeutics正積極尋求合作夥伴，共同開發和商業化PrimeC。公司已獲得FDA對其擬議第三期研究設計的同意，預計將於2025年開始招募。此外，NeuroSense計劃在加拿大進行早期商業化，分析師估計其年度最高收入潛力在)百萬至$100 百萬之間。

當美國專利商標局授予PrimeC專有配方的關鍵專利，並將獨占權延長至2042年時，知識產權保護進一步加強。

財務狀況支持持續開發

NeuroSense Therapeutics在2024年報告的研發支出為570萬美元，較2023年的730萬美元下降21.9%，主要由於外包商支出精簡和股票補償減少。2024年的一般及行政支出為420萬美元，較前一年的480萬美元下降12.5%，這主要歸因於人力資源優化和專業保險成本降低，部分被諮詢費用增加所抵消。

截至2024年12月31日，NeuroSense Therapeutics持有現金儲備340萬美元。總資產達到460萬美元，而股東權益由2023年的虧損180萬美元改善至260萬美元。年度淨虧損為1020萬美元，每股攤薄後盈利0.54美元，較2023年的淨虧損1010萬美元 $150 $每股0.74美元(有所變化。

疾病背景理解

肌萎縮性脊髓側索硬化症每年在美國約新診斷5,000人，典型的疾病進展會導致完全癱瘓和在24至60個月內死亡。目前的治療選擇仍然有限，預計到2040年，全球ALS患者數量在美國和歐盟將增加24%，形成巨大的臨床需求。

關於PrimeC與NeuroSense Therapeutics

PrimeC是一種固定劑量組合，包含環丙沙星和塞來昔布——兩種已建立的藥物，經過重新配方成為長效口服製劑。該組合旨在同時應對ALS中的多種病理機制，包括神經炎症、氧化鐵沉積和RNA處理異常。早期的第二期a臨床試驗證實了安全性，並在功能穩定性和呼吸參數方面展現出可測量的改善，同時伴隨生物標誌物變化，顯示具有生物活性。FDA和歐洲藥品管理局均已授予PrimeC孤兒藥地位。

NeuroSense Therapeutics專注於將科學見解轉化為針對多條疾病途徑的組合療法，涵蓋帕金森氏症和阿茲海默症等神經退行性疾病。