FDA對RYONCIL的核准：細胞醫學的革命性突破

里程碑：首個MSC療法突破

2024年12月18日，Mesoblast Limited 宣布一項具有歷史意義的監管勝利——FDA已批准RYONCIL (remestemcel-L)，標誌著第一個獲得FDA批准的間充質幹細胞（MSC）療法在美國上市。這不僅僅是另一款藥物的獲批；它開啟了一個全新的前沿，用於治療移植醫學中最具破壞性的併發症之一。

從另一個角度來看：RYONCIL 現在是美國市場上唯一獲批的MSC療法，也是專為2個月及以上兒童、青少年和少年設計的，針對類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）的唯一獲批治療。

RYONCIL實際解決了什麼問題？

骨髓移植是血癌和嚴重血液疾病患者的救命手段，但它伴隨著一個殘酷的併發症：移植物抗宿主病。具體情況如下：

當供體免疫細胞將受體身體識別為“外來物”時，它們會攻擊身體。這就是移植物抗宿主病（aGvHD）。每年在美國約有10,000名患者接受異體骨髓移植，其中約一半會發展成aGvHD。標準的一線治療是類固醇——但令人震驚的是：幾乎50%的患者對此無反應。

這就是**類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）**的出現。對這些患者來說，存活率急劇下降。在此之前，醫生幾乎沒有經過證實的治療選擇。

臨床證據：為何RYONCIL有效

在一項針對SR-aGvHD兒科患者的第三階段臨床試驗中，89%的患者屬於嚴重的C級或D級疾病——風險最高的類別。儘管患者病情危重，在接受RYONCIL治療的第28天，70%的患者達到總體反應。在移植醫學中，第28天的反應是預測長期存活的重要指標。

安全性方面同樣令人印象深刻：RYONCIL的治療從未因實驗室異常而中斷或停止，超過85%的患者完成了完整的四週療程，沒有任何中斷。

MSC療法究竟是如何運作的？

RYONCIL的作用機制與傳統藥物截然不同。該療法由間充質幹細胞組成——本質上是“免疫調節細胞”，源自供體骨髓。當靜脈注射(標準劑量為2 × 10^6 MSC/kg體重，每週兩次，連續四週)，這些細胞並不直接攻擊疾病。相反，它們會：

• 抑制T細胞激活(減緩免疫攻擊)
• 抑制促炎細胞因子分泌(降低炎症風暴)
• 促進免疫耐受(教導免疫系統停止攻擊)

這種免疫調節特性使RYONCIL遠遠超越了SR-aGvHD的範疇。Mesoblast已經在推進其他炎症疾病的適應症，這些疾病由過度免疫激活引發病理。

下一步：更大的願景

FDA對RYONCIL的批准，證明了Mesoblast細胞醫學平台的價值。CEO Dr. Silviu Itescu 表示，公司的下一步是推進REVASCOR用於心血管疾病，以及rexlemestrocel-L用於炎症性疼痛狀況的監管流程，並擴展RYONCIL的適應症，涵蓋兒童和成人的其他炎症疾病。

實際的推廣工作已經開始——RYONCIL將在全美的移植中心和治療醫院提供。對於像Duke的Joanne Kurtzberg醫生這樣的兒科移植專家來說，這一批准將原本絕望的情況轉變為具有真正治療選擇的局面。

底線： SR-aGvHD曾是一個醫學死角，沒有FDA批准的療法。RYONCIL填補了這一空白，同時也為美國醫療體系開啟了一個全新的細胞醫學類別。