Rezdiffra 現已在美國上市，成為 FDA 批准的首個用於治療晚期 NASH 的藥物

非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)，在近期臨床命名中亦稱為「MASH」，其醫療格局隨著Rezdiffra (resmetirom)的市場推出而改變。由Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL)製造，這款治療藥物在臨床上取得了重大進展，特別是針對非肝硬化NASH且出現中度至重度肝纖維化（F2至F3階段）的患者。該藥物每日口服一次，作為一種THR-β激動劑，旨在針對NASH的潛在病理生理機制。

FDA核准與臨床證據基礎

該藥物的監管流程最終獲得加速FDA核准，主要依據來自MAESTRO-NASH的第三階段臨床試驗數據，該數據顯示明顯的臨床改善。這些結果於2024年2月刊載於《新英格蘭醫學雜誌》，為Rezdiffra的核准提供了證據基礎。監管框架中包含一個條件：持續核准取決於通過正在進行的確認性結果研究驗證臨床益處。

同時，一項平行試驗正在評估Rezdiffra是否能降低具有良好代償能力的NASH相關肝硬化患者向肝衰竭進展的風險，並與安慰劑對照。這些同步研究旨在建立治療反應的持久性並擴展支持療效聲明的證據基礎。

臨床實施與患者獲取

自獲得監管批准以來，Madrigal已動員資源，整合其分銷基礎設施。專科藥房網絡正在處理處方，供應鏈已全面運作，初始患者群體已開始接受治療。適應症涵蓋非肝硬化NASH且伴有F2至F3階段纖維化的成人，Rezdiffra作為飲食調整和增加身體活動的輔助用藥。

處方流程採用以患者為中心的方法：診斷不再需要肝臟活檢，這打破了傳統的診斷方法。這種非侵入性途徑有助於更早識別並啟動治療，較傳統依賴活檢的診斷流程更具優勢。

臨床社群反應

肝臟科專家表示，Rezdiffra的上市徹底改變了與NASH患者的臨床對話。對於符合纖維化嚴重程度標準的患者管理者來說，FDA核准的藥物介入提供了一個先前缺乏的治療選項。這一進展激勵了先前僅能依靠生活方式調整和支持性治療的臨床團隊。

劑量的決定依據個別患者的體重參數，並在臨床持續監測下調整治療方案。藥物治療結合持續的飲食與運動，已成為目前在核准適應症內的治療範式。

此項核准標誌著Madrigal Pharmaceuticals及NASH治療領域的一個重要里程碑，為未來在這一先前治療選擇有限的肝臟疾病範疇內的療法開創了先例。