羅氏與Shape Therapeutics合作開發先進的RNA編輯平台，用於神經退行性疾病和罕見疾病的治療

Shape Therapeutics 已與製藥巨頭羅氏（Roche）簽訂了一項具有變革性的合作協議，標誌著RNA基因療法技術演進中的一個重要里程碑。此次合作聚焦於Shape Therapeutics的創新RNAfix™平台，以及潛在整合的AAVid™遞送技術，以打造針對關鍵治療領域的下一代療法。

戰略聯盟範圍

該合作建立了一個多靶點研究框架，專注於開發用於治療阿茲海默症、帕金森氏症及部分罕見疾病的基因療法。Shape Therapeutics將利用其AI驅動的發現引擎來識別有前景的研發候選物，而羅氏則負責推進這些發現的臨床開發，並在全球範圍內商業化任何產生的療法。

支撐此次合作的平台技術代表了一種獨特的治療干預方式。RNAfix™利用受自然啟發的鹼基編輯機制進行精確的RNA修飾，而AAVid™則提供組織特異性的腺相關病毒載體——這是針對受影響組織進行定向高效基因遞送的關鍵組件。

財務架構與價值創造

商業框架反映了羅氏對合作潛力的信心。Shape Therapeutics將獲得一筆預付款，並根據開發成就、監管批准及商業表現設置全面的里程碑結構。這些里程碑支付的總潛在價值可能超過$3 十億美元，並附有對成功上市產品的階梯式版稅安排。

此財務模型使Shape Therapeutics能在每個開發階段受益，同時與羅氏的商業化目標保持一致。

策略理由與行業影響

羅氏製藥合作部門主管James Sabry強調，Shape Therapeutics的RNA編輯方法展現出基於基本生物原理的顛覆性潛力。此次合作與羅氏更廣泛的基因療法計畫無縫整合，使這家製藥巨頭能夠接觸到最前沿的RNA技術，同時擴展其在高影響力疾病領域的治療管線。

對於Shape Therapeutics而言，這次合作驗證了其專有技術平台，並加速了AI驅動研究向臨床候選物的轉化。公司致力於推動突破性RNA技術在基因療法中的應用，並通過羅氏的開發基礎設施和全球商業化能力獲得實質性支持。

技術平台概述

Shape Therapeutics的整合平台涵蓋多種載荷技術——RNAskip™、RNAfix™和RNAswap™——結合下一代AAVid™遞送系統及SquareBio，一個用於擴展規模的基因療法生產解決方案。這些元素由一個專有的AI引擎協調，優化研發流程中的決策，讓公司能夠推進跨多種疾病應用的終身療法解決方案。